Alkindi Sprinkle je uveden na trh ve Spojených státech k léčbě pediatrických pacientů s adrenální nedostatečností!

Eton Pharmaceuticals je profesionální farmaceutická společnost zabývající se vývojem a komercializací inovativních terapií pro vzácná dětská onemocnění. Společnost nedávno oznámila, že její lék Alkindi Sprinkle (hydrokortizon) orální granule byl plně uveden na trh a distribuován ve Spojených státech. Lék bude dostupný výhradně prostřednictvím profesionální lékárny AnovoRx, která se specializuje na poskytování služeb pacientům se vzácnými a chronickými chorobami.

V září tohoto roku byl přípravek Alkindi Sprinkle schválen americkým úřadem FDA jako alternativní terapie pro léčbu dětí do 17 let s adrenokortikální nedostatečností (AI).

Za zmínku stojí, že Alkindi Sprinkle je první a jediná hydrokortizonová granule schválená FDA pro léčbu dětí s AI. Alkindi Sprinkle je perorální hydrokortizonový granulát s okamžitým uvolňováním s trvanlivostí 3 roky při pokojové teplotě a nevyžaduje chlazení.

Mitchell Geffner, MD, profesor pediatrie na Keck School of Medicine na University of Southern California a spoluředitel Komplexní ošetřovatelské kliniky pro vrozenou adrenální hyperplazii (CAH), řekl:" Již více než 60 let lidé, kteří mají byli nuceni při léčbě adrenální nedostatečnosti spoléhat na hydrokortizon s dávkou síly pro dospělé. U pediatrických pacientů bude Alkindi Sprinkle velmi oblíbenou možností léčby. Možnosti nízké dávky, až 0,5 mg, poskytnou pacientům přesnější a osobnější dávky."

Schválení perorálních granulí Alkindi Sprinkle je podporováno 6 klinickými studiemi, včetně první a jediné intervenční studie fáze III hodnotící perorální hydrokortison pro léčbu AI u dětí do 8 let.

Před schválením přípravku Alkindi Sprinkle byl FDA schválen perorální hydrokortison pro tabletové formulace pouze v dávkách 5 mg a vyšších. Mnoho pediatrických pacientů vyžaduje pro přesnou titraci nízké dávky a flexibilitu. Pečovatelé proto musí řezat nebo dělit vysoce kvalitní tablety hydrokortizonu, aby dosáhli nízké dávky vyžadované malými dětmi, což může vést k nepřesným dávkám.

Alkindi Sprinkle se vyrábí pomocí komerčně ověřené technologie a má 4 síly: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, což umožní klinickým lékařům provádět individuální podávání podle potřeb každého pacienta podle pokynů pro dávkování a podávání.

Adrenální nedostatečnost (AI) u dětí je vzácné onemocnění charakterizované neschopností syntetizovat a uvolňovat hydrokortizon (kortizol) a někdy dokonce aldosteron. To může vést k nadměrnému užívání mužských hormonů (abnormální pohlavní vývoj žen, předčasná puberta, ukončení růstu a nízká postava). Nejběžnější formou AI u dětí je vrozená adrenální hyperplazie (CAH), která je způsobena genetickými vadami. Pacienti s primární nebo centrální (druhý a třetí stupeň) AI mají nedostatečnou hladinu kortizolu. Snížení kortizolu v těle může vést k fatálním následkům, jako je adrenální krize. Aby pacienti AI přežili, musí denně doplňovat kortizol. Eton odhaduje, že dětská AI postihuje 5 000–11 000 dětí ve Spojených státech.