Arikayce je schválen v EU: první lék na léčbu netuberkulózních plicních onemocnění mykobakterií (NTM) způsobených Mycobacterium avium (MAC)!

Insmed je globální biofarmaceutická společnost zaměřená na změnu života pacientů s těžkými a vzácnými chorobami. Společnost nedávno oznámila, že Evropská komise (EK) schválila přípravek Arikayce (liposomální inhalační suspenze amikacinu) k léčbě dospělých pacientů s omezenými možnostmi a bez cystické fibrózy k léčbě Mycobacterium avium (MAC) způsobené netuberkulózními mykobakteriemi (NTM) plicní infekce. Jedná se o chronické oslabující onemocnění plic, které může významně zvýšit morbiditu a mortalitu pacientů. Dříve byla společnosti Arikayce v Evropské unii uděleno označení pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro léčbu plicních infekcí NTM.

Ve Spojených státech byl přípravek Arikayce schválen v září 2018 a je v současné době jediným lékem k léčbě plicních onemocnění MAC. Schválení společnosti Arikayce&# 39 pro zařazení na seznam ve Spojených státech a Evropské unii představuje důležitý milník v pokroku v péči o pacienty s plicními chorobami MAC.

Will Lewis, předseda představenstva a generální ředitel společnosti Insmed, uvedl: „Jsme velmi potěšeni, že Evropská unie (EU) poprvé schválila léčbu, která pomáhá zvládat toto obtížně léčitelné onemocnění, a poskytuje nový druh nové léčby pacienti s několika možnostmi léčby. Léčba. Dnešní schválení podtrhuje náš závazek sloužit komunitě plicních chorob MAC po celém světě. Těšíme se, až přineseme Arikayce vhodným pacientům v EU."

Toto schválení je založeno na datech z globální klinické studie fáze III CONVERT. Studie byla provedena u pacientů s refrakterním plicním onemocněním NTM způsobeným MAC a výsledky ukázaly, že studie dosáhla primárního cílového parametru: v 6. měsíci léčby ve srovnání s doporučeným režimem více léků (MDR), Arikayce jednou denně Kombinovaná léčba s MDR může významně zvýšit rychlost konverze kultury sputa (p&<; 0,0001).="" konkrétní="" údaje="" jsou:="" v="" 6.="" měsíci="" léčby="" vyloučilo="" 29%="" pacientů="" ve="" skupině="" s="" kombinovanou="" léčbou="" arikayce="" a="" gbt="" důkaz="" plicní="" nemoci="" ntm="" způsobené="" mac="" ve="" sputu="" a="" podíl="" pacientů="" ve="" skupině="" s="" léčbou="" gbt="" byl="" pouze="">

Arikayce je nová inhalační formulace amikacinu podávaná jednou denně. Amikacin je aminoglykosidové antibiotikum, které má terapeutický účinek na různé NTM, ale je třeba jej podávat intravenózně a jeho použití je omezeno kvůli jeho vysoké toxicitě pro sluch, rovnováhu a funkci ledvin.

Pokročilá technologie plicních liposomů Insmed&# 39 využívá nabité neutrální liposomy k dodávání amikacinu přímo do plic, kde bude léčivo absorbováno plicními makrofágy infikovanými NTM. To prodlužuje uvolňování amikacinu v plicích při současném snížení systémové expozice, čímž se snižuje systémová toxicita. Schopnost Arikayce&# 39 díky přímému vstupu do plic na vysoké úrovni z něj činí odlišující výhodu oproti intravenózní hvězdě amika. Arikayce používá pro podání jednou denně nebulizační systém Lamira vyráběný společností PARI Pharma GmbH.

Ve Spojených státech je Arikayce první a jedinou schválenou léčbou plicních onemocnění MAC. Lék byl schválen v září 2018 jako součást kombinovaného antibakteriálního lékového programu pro léčbu dospělých pacientů s omezenými nebo žádnými možnostmi léčby k léčbě NTM plicních infekcí způsobených MAC. Dříve FDA udělila označení Arikayce pro vzácná onemocnění, označení průlomového léčiva a označení QIDP (Qualified Infectious Disease Product).

Společnost Insmed také podala novou žádost o lék pro společnost Arikayce v Japonsku pro léčbu plicních onemocnění NTM způsobených MAC, která nedostatečně reaguje na předchozí terapie. Nové mezinárodní pokyny pro léčbu vydané v červenci 2020 doporučují, aby byl přípravek Arikayce používán v kombinaci s režimem více léků (MDR) u pacientů s plicním onemocněním MAC, u nichž selhala standardní léčba po dobu nejméně 6 měsíců.