Bristol-Myersův srdeční myosin alosterický inhibitor mavacamten vstupuje do kontroly ve Spojených státech!

Společnost Bristol-Myers Squibb (BMS) nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal novou aplikaci léku (NDA) pro mavacamten, nový orální alosterický modulátor srdečního myosinu pro léčbu Pacienti se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií ( oHCM), což je chronické srdeční onemocnění s vysokou incidencí. FDA stanovila cílové datum pro zákon o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) na 28. ledna 2022.

mavacamten je prvotřídní, orální, alosterický inhibitor myosinu pro léčbu onemocnění, která jsou neodmyslitelně způsobena nadměrnou kontrakcí srdce a poruchou diastolické náplně. Předpokládá se, že přípravek Mavacamten snižuje kontraktilitu myokardu inhibicí tvorby nadměrných křížových mostů myosin-aktin. Tvorba nadměrného křížového mostu myosin-aktin může vést k nadměrné kontrakci myokardu, hypertrofii levé komory a snížené komplianci. V klinických a předklinických studiích mavacamten nadále vykazuje biomarkery, které snižují stres srdeční stěny, snižují nadměrnou kontrakci myokardu a zvyšují diastolickou kompatibilitu.

V červenci 2020 americká FDA udělila mavacamtenu průlomové označení léku pro oHCM. mavacamten byl původně vyvinut k léčbě symptomatické obstrukční hypertrofické kardiomyopatie (oHCM). Na základě mechanismu účinku a důkazů terapeutické aktivity je mavacamten také klinicky studován pro léčbu symptomatické neobstrukční hypertrofické kardiomyopatie (HCM) a srdečního selhání se zachovanou ejekční frakcí (HFpEF).

Předložení mavacamten NDA je založeno na výsledcích klíčové studie fáze 3 EXPLORER-HCM. Studie byla provedena u symptomatických pacientů s oHCM a porovnávala mavacamten s placebem. Výsledky testu ukázaly, že mavacamten vykazoval silný terapeutický účinek s klinicky významným zlepšením symptomů, funkčního stavu a kvality života, jakož i jeho schopnosti zmírnit obstrukci výtokového traktu levé komory. Ve studii EXPLORER-HCM dosáhly všechny primární a sekundární cílové parametry statistické významnosti.

Roland Chen, MD, hlavní viceprezident pro kardiovaskulární vývoj společnosti Bristol-Myers Squibb, řekl:&„; HCM je nejčastější genetická choroba srdce. Je to chronické, oslabující a progresivní onemocnění. Pacienti mohou pociťovat dušnost a závratě. Příznaky únavy a únavy i vážné komplikace, které mění život, včetně srdečního selhání, arytmie, cévní mozkové příhody a náhlé srdeční smrti. Dnešní přijetí FDA mavacamten NDA nám umožňuje poskytnout pacientům s oHCM vysoce cílený přístup. Zpracování HCM je o krok blíže. Mavacamten je první inhibitor myosinu ve své třídě, který dokáže vyřešit inherentní molekulární defekty onemocnění. Zavázali jsme se k podpoře léčby pacientů s HCM a těšíme se na spolupráci s FDA."

chemická struktura mavacamten

mavacamten (MYK-461) byl vyvinut společností MyoKardia. 5. října 2020 společnost Bristol-Myers Squibb oznámila, že získá MyoKardia za hotovost 13,1 miliardy USD a 60% prémii. 17. listopadu 2020 společnost Bristol-Myers Squibb oznámila, že akvizice společnosti MyoKardia byla úspěšně dokončena. Tato akvizice je druhou největší transakcí Bristol-Myers Squibb&# 39 po akvizici společnosti Celgene v roce 2019 za 74 miliard dolarů.

Stojí za zmínku, že 11. srpna 2020 byl formálně založen LianBio, který byl inkubován investiční společností Perceptive Advisors. Ve stejný den oznámila dvě důležité spolupráce. Jedním z nich bylo představení produktu BridgeBio Pharma&# 39 do Číny a druhým Projektem je představení MyoKardia' s Mavecamten do Číny.

Bristol-Myers Squibb měl velké naděje na mavacamten. Když získala společnost MyoKardia, společnost oznámila, že mavacamten se stane průkopnickým lékem pro léčbu HCM. Toto odvětví je také velmi optimistické, pokud jde o obchodní vyhlídky mavacamten. V prosinci 2020 společnost Evaluate Vantage, organizace pro výzkum farmaceutického trhu, vydala&„Top 10 New Drugs with Commercial Potential in 2021 GG“. V tomto seznamu se mavacamten umístila na třetím místě. Vyhodnocení Vantage předpovídá, že celosvětový prodej mavacamten&# 39 v roce 2026 bude schopen dosáhnout 2 miliard amerických dolarů.