FDA schvaluje první nový orální lék na lupus nefritidu

22. ledna, Aurinia Pharmaceuticals oznámila, že FDA schválila seznam Lupkynis (voclosporin), v kombinaci s imunosupresivní terapie k léčbě dospělých aktivní lupus nefritidy (LN). Lupkynis je první perorální léčba lupus nefritidy schválené FDA.

Fucyklosporin je analog cyklosporinu. Po strukturální modifikaci se aktivita zvýší 3-4krát a související metabolity jsou vymazány rychleji, což usnadňuje předvídání vztahu PK/PD. Ve srovnání s cyklosporinem má cyklosporin také výhody menšího dopadu na cholesterol a triglyceridy a nižší riziko diabetu.

V klíčové klinické studii fáze III byl podíl pacientů užívajících voclosporin v kombinaci se standardní léčbou (SoC) k dosažení úplné renální remise v týdnu 52 téměř dvakrát vyšší než u standardní terapeutické skupiny (40,8 % vs. 22,5 %) a kreatinin bílkovin v moči Byl dvakrát vyšší než u kontrolní skupiny. UPCR je standardní metoda používaná ke sledování hladin bílkovin v ledvinách. Včasná intervence a renální remise mohou zlepšit dlouhodobou prognózu a zabránit nevratnému poškození ledvin.

Nejčastější (> 3%) nežádoucími účinky jsou snížená rychlost glomerulární filtrace, vysoký krevní tlak, průjem, bolest hlavy, anémie, kašel, infekce močových cest, epigastrická bolest, poruchy trávení, ztráta vlasů, renální nedostatečnost, bolest břicha, vředy v ústní dutině, únava, třes, akutní poranění ledvin a ztráta chuti k jídlu.

Lupus nefritida je jednou z nejzávažnějších komplikací systémového lupus erythematos (SLE). Je-li špatně kontrolována, To může způsobit trvalé a nevratné poškození ledvin, výrazně zvyšuje riziko selhání ledvin, kardiovaskulární příhody, a smrt. Existuje přibližně 200,000-300,000 SLE pacienti ve Spojených státech, z nichž 1/3 postoupily do LN v době diagnózy. Ve srovnání s bělochy, černé a asijské pacienti s SLE mají čtyřnásobné riziko vzniku LN. Černoši a Hispánci s SLE také mají tendenci rozvíjet LN dříve a mají horší výsledky.

LN vždy postrádaly účinné léčebné léky. 17. prosince 2020 vyvinula GSK novou indikaci belyumumabu u pacientů s LN, kteří dostávají standardní léčbu. Jedná se o první lék schválený FDA pro léčbu lupus nefritidy. Fucyklosporin je první perorální terapie schválená FDA speciálně pro léčbu LN.