Gilead Yescarta byl schválen americkým FDA pro nové indikace: celková míra remise je 91%!

Kite Pharma, společnost poskytující buněčnou terapii pod vedením Gileadu, nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil novou indikaci pro buněčnou terapii CD19 CAR-T Yescarta (axicabtagene ciloleucel): k léčbě předchozích dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterní (R / R) folikulární lymfom (FL), kteří podstoupili 2 nebo více systémových terapií.

Zejména Yescarta je první buněčnou terapií CAR-T schválenou pro léčbu indolentní FL. Tato indikace je schválena pro zrychlené schválení na základě údajů o míře odezvy. Dříve FDA udělil Yescartě průlomovou kvalifikaci pro drogy a kvalifikaci pro prioritní kontrolu léčby FL.

Kromě toho toto schválení také označuje třetí indikaci, že buněčná terapie vyvinutá společností Kite získala regulační schválení. V červenci 2020 a prosinci 2020 byla společností&# 39 schválena další CD19 CAR-T buněčná terapie Spojenými státy a Evropskou unií a stala se první světovou&# 39 buněčnou terapií CAR-T pro léčbu lymfom z plášťových buněk (MCL). Lék je speciálně přizpůsoben Příznaky: K léčbě dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním lymfomem z plášťových buněk (R / R MCL). V pivotní klinické studii ZUMA-2 byla míra objektivní odpovědi (ORR) jedné infuze Tecartus 87% a míra úplné odpovědi (CR) 67%.

Schválení přípravku Yescarta pro novou indikaci pro R / R FL je založeno na výsledcích stěžejní klinické studie ZUMA-5 (NCT03105336). ZUMA-5 je probíhající jednoramenná multicentrická otevřená studie fáze II, do které jsou zařazováni dospělí pacienti s relabujícím nebo refrakterním iNHL, včetně FL a subtypů lymfomu marginální zóny (MZL). Tito pacienti již dříve podstoupili alespoň dvě systémová ošetření, včetně kombinace monoklonálních protilátek anti-CD20 a alkylačních činidel. Účelem studie bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost jedné infuze přípravku Yescarta u této populace pacientů. Primárním koncovým bodem studie byla míra objektivní odpovědi (ORR) hodnocená nezávislou kontrolní komisí (IRC) podle Lugano klasifikace (2014). Sekundární cílové parametry zahrnují míru úplné odpovědi (CR), dobu trvání odpovědi (DOR), přežití bez progrese (PFS), celkové přežití (OS), bezpečnost, hladiny CAR-T buněk a cytokinů.

Výsledky ukázaly, že u všech pacientů s R / R FL (81 hodnotitelných pacientů pro analýzu účinnosti) 91% pacientů, kteří dostali jednu infuzi přípravku Yescarta, vykazovalo léčebnou odpověď (ORR=91%), což zahrnovalo 60% pacientů (CR=60%). Při mediánu sledování 14,5 měsíce nebyl medián DOR dosud dosažen. V souboru dat analýzy bezpečnosti (n=146) byl výskyt syndromu uvolnění cytokinů stupně 3 nebo vyššího (CRS) 8% a neurotoxicity 12%.

FL je typ indolentního non-Hodgkinova' s lymfomu (iNHL), ve kterém maligní nádory rostou pomalu, ale postupem času se stávají agresivnějšími. FL je nejběžnější indolentní lymfom a druhý nejběžnější typ lymfomu na světě. FL představuje přibližně 22% celosvětově potvrzených případů lymfomu. V současné době mají pacienti s relabující nebo refrakterní indolentní FL, kteří podstoupili 2 nebo více systémových terapií, omezené možnosti léčby.

Yescarta je buněčná terapie CD19 CAR-T, kterou získala Geely Dehao za účelem získání společnosti Kite za 11,9 miliardy USD. Ve Spojených státech byl přípravek Yescarta schválen FDA v říjnu 2017. Jedná se o první terapii buňkami CAR-T pro léčbu dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním velkým B-buněčným lymfomem (LBLC). Specifické indikace jsou: používané v minulosti Léčba dospělých pacientů s recidivující nebo refrakterní LBCL 2 nebo více systémovými terapiemi, včetně difuzního velkého B-buněčného lymfomu (DLBCL), primárního mediastinálního velkého B-buněčného lymfomu (PMBCL), vysokého stupně B-buněčný lymfom Tumor (HGBL) a DLBCL (tj. Transformující FL, TFL) odvozené z folikulárního lymfomu (FL). Yescarta není vhodný k léčbě primárního lymfomu centrálního nervového systému.

V Číně společnost Yescarta (injekce Yikelilunsai [plánovaná], kódové označení FKC876) vyvinula společnost Fosun Kite Biotechnology Co., Ltd. (FOSUN Kite), společný podnik založený společnostmi Shanghai Fosun Pharmaceutical Group a Kate Pharmaceuticals. V polovině března 2020 Fosun Kate oznámila, že Centrum pro hodnocení léčiv (CDE) Národního úřadu pro léčivé přípravky (NMPA) předložilo novou žádost o léčbu (NDA) pro produkt CAR-T buněčné terapie Yiqililunsai injekce (plánováno). ) Zahrnuto do prioritního přehledu pro léčbu dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním velkobuněčným lymfomem B po druhé linii nebo vyšší systémové léčbě, včetně nespecifikovaného difuzního velkobuněčného lymfomu B (DLBCL), primárního mediastinálního lymfomu B-buněk (PMBCL) , vysoce kvalitní B-buněčný lymfom a DLBCL transformované z folikulárního lymfomu.

Injekce Yijililunsai (s kódovým označením FKC876) je autologní produkt buněčné terapie CAR-T zaměřený na CD19, který společnost Fosun Kate představila technologii Yescarta (axicabtagene ciloleucel) od společnosti Kate Pharmaceuticals a byla oprávněna k místní výrobě v Číně.

Tento produkt je prvním produktem pro buněčnou terapii CAR-T, který společnost Fosun Kate propagovala v Číně, a je také prvním produktem pro buněčnou terapii CAR-T, který je pro marketingové aplikace oficiálně přijat National Medical Products Administration (NMPA). Jako zcela nová metoda léčby nádoru může FKC876 přinést novou naději a příležitost pro čínské pacienty s relabujícím nebo refrakterním velkobuněčným B-buněčným lymfomem po podání druhé linie nebo vyšší systémové léčby.