NICE doporučuje Orladeyo k preventivní léčbě dědičného angioedému

Národní institut zdraví a klinické optimalizace (NICE) nedávno vydal návrh pokynů doporučujících perorální lék Orladeyo (berotralstat) od BioCryst' pro způsobilé pacienty ve věku 12 let a starší s hereditárním angioedémem (HAE), aby se zabránilo recidivě. Konkrétně NICE doporučuje, aby se přípravek Orladeyo používal k preventivní léčbě u pacientů s HAE, kteří mají alespoň dvakrát měsíčně. Pokud se po 3 měsících užívání počet záchvatů za měsíc nesníží alespoň o 50 %, léčba přípravkem Orladeyo by měla být přerušena.

Podle tohoto doporučení budou pacienti s HAE v Anglii, Walesu a Severním Irsku poprvé dostávat perorální léčbu jednou denně, aby se zabránilo opakovaným záchvatům HAE.

Odhaduje se, že asi jeden z každých 50 000 až 100 000 lidí trpí HAE. Onemocnění je velmi vzácné genetické onemocnění, při kterém pacienti pociťují nepředvídatelné a opakované otoky úst, střev nebo dýchacích cest. To zase může způsobit dýchací potíže a silnou bolest a také to může způsobit otoky na více částech těla. Pokud se neléčí, může to být smrtelné. Nepředvídatelnost nástupu onemocnění vážně ovlivní kvalitu života pacientů a jejich rodin.

Orladeyo je první a jediná perorální terapie schválená pro prevenci záchvatů HAE u dětí a dospělých ve věku 12 let a starších, užívajících jednu pilulku denně. Účinnou složkou léčiva je berotralstat, což je nový, silný a selektivní inhibitor lidského plazmatického kalikreinu, který působí snížením aktivity plazmatického kalikreinu.

Orladeyo poskytne kvalifikovaným pacientům a lékařům s HAE ve Spojeném království novou možnost léčby v léčbě tohoto celoživotního onemocnění tím, že poskytne první perorální léčbu jednou denně k dosažení kontroly symptomů a snížení zátěže HAE.

Rozhodnutí NICE' bylo učiněno poté, co bylo Orladeyo schváleno Evropskou komisí (EC) v dubnu 2021 a schváleno Britskou agenturou pro léčiva a zdravotnické produkty (MHRA) v květnu 2021. Skotská lékařská federace (SMC) je očekává se, že se v první polovině roku 2022 rozhodne používat přípravek Orladeyo u pacientů s HAE ve Skotsku pod vedením Britské národní zdravotnické služby (NHS).

Rozhodnutí NICE' je založeno na výsledcích klíčové studie fáze 3 APeX-2. Studie dosáhla svého primárního koncového bodu: Orladeyo významně snížilo epizody HAE ve srovnání s placebem ve 24. týdnu léčby. Tento redukční účinek pokračoval během 96 týdnů studie.

Podle dlouhodobých údajů zveřejněných na kongresu Evropské společnosti pro alergii a klinickou imunologii (EAACI) v roce 2021: Během 25.–96. v průměru o 80 % ve srovnání se základní linií. Ve srovnání s částí 1 (0–24 týdnů) a částí 2 (25–48 týdnů) studie byl přípravek Orladeyo během léčby v části 3 (49–96 týdnů) obecně dobře tolerován, s hlášenými nemocemi souvisejícími s drogami Existuje méně případů .