Agonistický kobitolimod v léčbě středně těžké až těžké levé ulcerózní kolitidy (UC) vstupuje do fáze 3 klinických studií!

InDex je švédská farmaceutická společnost zaměřující se na léčbu imunitních onemocnění. Nedávno společnost oznámila, že první pacient byl zařazen do studie fáze 3 CLOSE. Studie bude hodnotit nový protizánětlivý lék kobitolimod v léčbě pacientů se středně těžkou až těžkou levou ulcerózní kolitidou (UC). kobitulimod je první agonista TLR9 ve své třídě.

CLOSE je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 prováděná u pacientů se středně těžkou až těžkou levou UC, kteří mají nedostatečnou nebo nesnášenlivost konvenčních terapií, biologických terapií nebo inhibitorů JAK. Jeho cílem je zhodnotit roli kobitolimodu Účinnost a bezpečnost nové terapie. Studie byla navržena po konzultaci s americkým úřadem FDA a EU EMA. Indukční studie bude zahrnovat přibližně 440 pacientů a primárním cílovým parametrem je klinická remise v týdnu 6, což je stejné jako primární cílový parametr použitý v úspěšné studii fáze 2b.

Kromě dávky 250 mg podané na začátku a v týdnu 3 (jedná se o nejvyšší dávku ve studii fáze 2b a dávku, která prokázala nejlepší účinnost), bude studie fáze 3 také hodnotit vyšší dávky s adaptivním návrhem studie (500 mg). Pacienti v indukční studii, kteří reagují na léčbu kobitolimodem, budou způsobilí pokračovat v jednoleté udržovací studii a dostávat kobiolimod nebo placebo každé 3 týdny.

Generální ředitel společnosti InDex Peter Zerhouni řekl: "S potěšením oznamuji, že první pacient byl zařazen do této pivotní studie CLOSE. To je důležitý milník. Třetí fáze projektu bude představovat třetí fázi plánu, která bude představovat středně těžký až těžký vřed. Pacienti s kolitidou jsou uvedeni na základě schválení trhu, protože současný léčebný plán souvisí se závažnými nežádoucími účinky, takže bezpečnost pacientů je vysoce ceněna. Vzhledem k vynikající účinnosti a bezpečnosti kobilitmodu, pokud bude úspěšně uveden na trh, se očekává, že jeho globální roční prodejní vrchol bude více než jedna miliarda dolarů. "

Kobitolimod mechanismus účinku

Ulcerózní kolitida (UC) je chronické onemocnění způsobené zánětem tlustého střeva. Mezi příznaky patří smíšený průjem krve a hlenu, časté pohyby střev, bolest břicha, horečka, ztráta hmotnosti a anémie. Kromě toho mají pacienti významně zvýšené riziko rakoviny tlustého střeva. Neexistuje žádný lék na UC a většina pacientů musí užívat léky po celý život. V současné době je cílem léčby UC vyvolat remisi (snížení příznaků nebo asymptomatické). Pokud je tohoto cíle dosaženo, je nutná udržovací léčba, aby se zabránilo opakování onemocnění.

Standardní léčba UC závisí na stupni postižení tlustého střeva a závažnosti onemocnění. Léky zahrnují protizánětlivé léky, imunosupresivní léky a biologické léky, které se zaměřují na specifické složky imunitní odpovědi. Navzdory současným lékům má mnoho pacientů s UC stále závažné příznaky. U pacientů s chronicky aktivní UC, kteří nereagují na farmakoterapii, je kolektomie obvykle jedinou zbývající možností. Biofarmaceutika je největším tržním segmentem UC, přičemž roční tržby se odhadují na více než 5 miliard USD, pokud jde o hodnotu.

Kobitolimod (Kappaproct, DIMS0150) je průkopnický, nový typ agonisty Toll-like receptoru 9 (TLR9). Tento lék je oligodeoxyribonukleotid, který může poskytnout protizánětlivé účinky v tlustém střevě, vyvolat hojení sliznic a zmírnit Klinické příznaky ulcerózní kolitidy (UC) pomáhají pacientům se středně těžkou až těžkou UC vrátit se do normálního života. Kobitolimod má velmi omezenou systémovou absorpci (tj. Systémovou absorpci). Tato charakteristika dává léku velmi odlišný a dobrý bezpečnostní profil ve srovnání s mnoha léky uváděnými na trh.

kobitolimod dosáhl primárního cílového parametru ve studii fáze 2b (NCT03178669) při léčbě pacientů se středně těžkou až těžkou levou UC a prokázal vynikající účinnost a bezpečnost. Výsledky výzkumu byly publikovány v mezinárodně uznávaném lékařském časopise "The Lancet Gastroenterology & Hepatology" v říjnu 2020. Podrobnosti viz: Cobitolimod pro středně těžkou až těžkou, levostrannou ulcerózní kolitidu (CONDUCT): randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná indukční studie fáze 2b.

Údaje ze čtyř předchozích placebem kontrolovaných klinických studií podporují účinnost a bezpečnost prokázanou ve výše uvedené studii fáze 2b. Výsledky ukázaly, že z regulačního a klinického hlediska kobitolimod vykazoval statisticky významné zlepšení v nejrelevantnějších cílových parametrech středně těžké až těžké UC. Tyto cílové parametry zahrnují klíčové klinické příznaky, jako je krev ve stolici, frekvence stolice, hojení sliznic, Zároveň vykazuje velmi dobrou bezpečnost.