Nová indikace BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) byla přijata americkým FDA: léčba Waldenstromovy makroglobulinemie!

Společnost BeiGene nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal společnost Brukinsa (zanubrutinib) pro léčbu Fahrenheitovy makroglobulinemie (WM) nové žádosti o zařazení na seznam indikací (sNDA), žadatel o léky na předpis platí účet (PDUFA) Datum je 18. října 2021. Kromě Spojených států přijaly protidrogové regulační orgány Evropské unie, Kanady, Austrálie, Číny, Tchaj-wanu a Jižní Koreje příslušné marketingové žádosti pro brukinsa® pro léčbu pacientů s WM.

Waldenstromova makroglobulinemie (WM) je vzácný líný lymfom, který se vyskytuje u méně než 2% pacientů s non-Hodgkinovým lymfomem (NHL). Ve Spojených státech je každý rok přibližně 5 000 nových případů WM. Onemocnění se obvykle vyskytuje u starších pacientů a vyskytuje se hlavně v kostní dřeni, ale může zahrnovat také lymfatické uzliny a slezinu.

Dr. Huang Weijuan, hlavní lékařský důstojník hematologie BeiGene, řekl: "WM je vzácné a velmi závažné onemocnění. Jsme velmi potěšeni, že FDA přijala brukinsa® jako novou indikaci pro léčbu této nemoci. V posledních letech, BTK Ačkoli inhibitory zlepšily celkovou léčbu WM, pacienti s různými podtypy mají stále různé remise a toxicita je stále problém. V příštích několika měsících budeme pokračovat v komunikaci s FDA a těšíme se na Brukinsu® se může stát novou možností léčby pacientů s WM ve Spojených státech."

Tato sNDA obsahuje údaje od 351 pacientů s WM, zejména na základě údajů o bezpečnosti a účinnosti z globální klinické studie fáze 3 ASPEN (NCT03053440) přípravku Brukinsa® versus ibrutinib (Imbruvica) pro léčbu pacientů s WM; kromě toho obsahuje také údaje z podpůrných údajů pro obě klinická hodnocení v Brukinse® klinická hodnocení jsou klíčovým klinickým hodnocením fáze 2 (NCT03332173) pro léčbu pacientů s relapsem/refrakterním WM v Číně a globální 1/ pro léčbu pacientů s malignitami B-buněk. fáze 2 (NCT02343120). Současně jsou do SNDA zahrnuty také údaje o bezpečnosti 779 ® v šesti klinických studiích v Brukinse.

Brukinsa® je inhibitor malé molekuly Brutonovy tyrosinkinázy (BTK) nezávisle vyvinutý vědci BeiGene. V současné době prochází širokou škálou klíčových klinických studií po celém světě jako jediný prostředek a v kombinaci s jinými terapiemi Se používají léky k léčbě různých malignit B-buněk.

Společnost Brukinsa® získala v listopadu 2019 ve Spojených státech zrychlené schválení pro léčbu pacientů s lymfomem plášťových buněk (MCL), kteří dříve podstoupili alespoň jednu léčbu. Brukinsa® získala v červnu 2020 v Číně podmíněné schválení pro léčbu dospělých pacientů s chronickou lymfocytární leukémií (CLL)/malým lymfocytárním lymfomem (SLL), kteří v minulosti podstoupili alespoň jednu léčbu a v minulosti podstoupili alespoň jednu léčbu. Dvě indikace pro léčbu dospělých pacientů s MCL. V současné době bylo podáno celkem více než 20 žádostí o zařazení na seznam ® souvisejících s Brukinsou, které se týkají 45 zemí a regionů po celém světě, včetně Spojených států, Číny a Evropské unie.

Ibrutinib(Imbruvica) je senzační inhibitor BTK prodávaný společnostmi Johnson & Johnson a AbbVie. Hraje protináhorní účinek blokováním BTK potřebného pro proliferaci rakovinných buněk a metastázy. BTK je klíčovou signální molekulou v signalizačním komplexu receptoru B buněk a hraje důležitou roli v přežití a metastázách maligních B buněk a dalších závažných vysilujících onemocnění. Imbruvica může blokovat signální dráhy, které zprostředkují nekontrolovanou proliferaci a šíření B buněk, pomáhají zabíjet a snižovat počet rakovinných buněk a oddálit progresi rakoviny. V klinických studiích, jednodrogové a kombinované terapie prokázaly silné léčebné účinky proti široké škále hematologických malignit.

Od svého uvedení na trh v roce 2013Ibrutinib(Imbruvica) získal 11 amerických Schválení FDA u 5 B-buněčných karcinomů krve a chronického onemocnění štěpu proti hostiteli (cGVHD) v 6 oblastech onemocnění: s mutací delece 17p nebo bez ní (del17p) chronická lymfocytární leukémie (CLL), malý lymfocytární lymfom (SLL) s mutací delece 17p nebo bez ní (del17p), Waldenstrom macroglobulinemia (WM), dříve léčený lymfom plášťových buněk (MCL), lymfom marginální zóny (MZL), který vyžaduje systémovou léčbu a podstoupil alespoň jednu léčbu proti CD20 a chronické onemocnění štěpu proti hostiteli (cGVHD), které selhalo v jedné nebo více systémových terapiích.

V současné době AbbVie a Johnson & Johnson postupují v obrovském projektu vývoje klinického nádoru Imbruvica. Podle výroční zprávy zveřejněné oběma stranami dosáhly globální tržby společnosti Imbruvica v roce 2020 9,442 miliardy amerických dolarů. V Číně během jednání o zdravotním pojištění v roce 2018 Imbruvica úspěšně vstoupila do katalogu zdravotního pojištění prostřednictvím podstatného snížení ceny. Někteří analytici předpovídají, že tržby společnosti Imbruvica dosáhnou v roce 2025 11,9 miliardy dolarů.