Druhá generace orálního agonisty trombopoetinového receptoru Doptelet (avatrombopag) bude brzy schválena v EU!

Švédská farmaceutická společnost Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) nedávno oznámila, že Výbor Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) pro humánní léčivé přípravky (CHMP) vydal kladné revizní stanovisko, v němž doporučuje schválení rozšíření rozsahu použití přípravku Doptelet (avatrombopag ) k léčbě Dospělí pacienti s primární chronickou imunitní trombocytopenií (ITP), kteří nereagovali na jinou léčbu (jako jsou kortikosteroidy, imunoglobuliny). Nyní budou stanoviska výboru CHMP předložena k posouzení Evropské komisi (EK), která obvykle do 2 měsíců vydá konečné rozhodnutí o přezkoumání.

Imunní trombocytopenie (ITP) je autoimunitní onemocnění charakterizované nízkým počtem krevních destiček, které vede ke zvýšenému riziku vzniku modřin a krvácení. Odhaduje se, že 100 z každého milionu lidí má ITP, a pokud příznaky přetrvávají déle než 12 měsíců, je toto onemocnění považováno za chronické. Výskyt primární ITP v dospělé populaci je 3,3 na 100 000 lidí ročně. V současné době neexistuje lék na ITP. Tito pacienti obvykle relapsují po léčbě různými způsoby a stále potřebují léky ke snížení rizika závažného klinického krvácení.

Aktivní farmaceutická složka Doptelet&# 39 avatrombopag je druhá generace agonisty orálního receptoru pro trombopoetin (TPO-RA) druhé generace, která může napodobovat účinky TPO, který je hlavním regulátorem normální produkce trombocytů.

Ve Spojených státech byl Doptelet schválen FDA v květnu 2018 pro léčbu trombocytopenie u dospělých pacientů s chronickým onemocněním jater (CLD), kteří plánují podstoupit operaci. V červnu 2019 schválila FDA rozšíření rozsahu použití přípravku Doptelet pro léčbu trombocytopenie u dospělých pacientů s chronickou imunitní trombocytopenií (ITP), kteří nereagovali na předchozí léčbu. V Evropské unii byl přípravek Doptelet schválen v červnu 2019 pro léčbu závažné trombocytopenie u dospělých pacientů s CLD, kteří plánují podstoupit invazivní operaci.

Hlavní lékař SOBI a vedoucí výzkumu a vývoje Ravi Rao řekl:" Tato zpráva je důležitým krokem při poskytování možností léčby evropským pacientům s ITP. Pozitivní stanovisko GMP č. 39 od CHMP je dnes důležitým milníkem pro pacienty s ITP v celé Evropě. Pokud to získáte Se souhlasem Evropské komise poskytne Doptelet pacientům a lékařským odborníkům nový režim orální léčby bez jakéhokoli omezení typů potravin."