Americká FDA udělila kvalifikaci Sanofi rilzabrutinib pro rychlou trať!

Sanofi nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) pro léčbu imunitní trombocytopenie (ITP). rilzabrutinib je vyvíjený perorální inhibitor tyrosinkinázy (BTK) Bruton&# 39. Lék má potenciál stát se prvním inhibitorem BTK pro léčbu ITP. V říjnu 2018 FDA udělil rilzabrutinibu k léčbě ITP označení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (ODD). Po pozitivních výsledcích studie fáze 1/2 zahájila společnost Sanofi klinickou studii fáze 3 hodnotící rilzabrutinib pro ITP.

Orphan Drug označuje léky používané k prevenci, léčbě a diagnostice vzácných onemocnění a vzácná onemocnění jsou obecným pojmem pro třídu nemocí s extrémně nízkým výskytem, ​​známou také jako&„; onemocnění vzácných onemocnění." Ve Spojených státech se vzácnými chorobami rozumí nemoci s méně než 200 000 pacientů. Pobídky pro vývoj léků na vzácná onemocnění zahrnují různé pobídky pro klinický vývoj, jako jsou daňové úlevy spojené s náklady na klinické studie, snížení poplatků FDA za uživatele a klinické studie. Pomoc FDA&# 39 při návrhu studie a sedmileté období exkluzivity trhu pro schválené indikace po uvedení léku na trh.

Fast Track Qualification (FTD) si klade za cíl urychlit vývoj a rychlé přezkoumání léků na vážná onemocnění, aby bylo možné řešit závažné nenaplněné lékařské potřeby v klíčových oblastech. Získání rychlé kvalifikace pro experimentální léky znamená, že farmaceutické společnosti mohou během fáze výzkumu a vývoje častěji interagovat s FDA. Po podání marketingové žádosti mají nárok na urychlené schválení a kontrolu priority, pokud splňují příslušné standardy. Kromě toho jsou také způsobilí pro průběžnou kontrolu.

Chemická struktura rilzabrutinibu (zdroj obrázku: pubchem)

Imunitní trombocytopenie (ITP) je vzácné a závažné autoimunitní onemocnění charakterizované imunitou zprostředkovanou destrukcí krevních destiček a zhoršenou tvorbou krevních destiček, které vede k nízkému počtu krevních destiček v krvi (trombocytopenie) a snadnému krvácení. A mít nepříznivý vliv na kvalitu života pacientů. U pacientů s ITP, kteří dostávali kortikosteroidy pro relaps nebo rezistenci, stále existuje značná nesplněná lékařská potřeba dosáhnout rychlé a trvalé remise.

Rilzabrutinib je perorální, reverzibilní, kovalentní, BTK inhibitor, který je v klinickém vývoji pro léčbu imunitně zprostředkovaných onemocnění. BTK se účastní vrozené a adaptivní imunitní odpovědi a je signální molekulou pro imunitní onemocnění. Výzkumná data ukazují, že rilzabrutinib může blokovat zánětlivé imunitní buňky, eliminovat destruktivní signály autoprotilátek a zabránit tvorbě nových autoprotilátek bez vyčerpání B buněk. Rilzabrutinib má potenciál zaměřit se na patogenezi onemocnění a nebylo prokázáno, že by ovlivňoval agregaci krevních destiček. Klinický význam těchto mechanismů je v současné době zkoumán a jejich bezpečnost a účinnost dosud nebyla přezkoumána žádnou regulační agenturou.

Kromě ITP je rilzabrutinib v současné době ve fázi 3 klinické léčby pemfigu, což je imunitní onemocnění charakterizované puchýři na sliznici a kůži. Kromě toho rilzabrutinib zahájil také klinické studie fáze 2 pro léčbu autoimunitních onemocnění IgG4.