Americká FDA schvaluje Isturisa (osilodrostat), první lék, který přímo řeší nadměrnou sekreci kortizolu!

US Food and Drug Administration (FDA) nedávno schválila Isturisa® (osilodrostat, orální tableta) pro léčbu dospělých pacientů s Cushingovým syndromem 0010010 # 39; konkrétně: chirurgie hypofýzy nemůže nebo byl proveden chirurgický zákrok. Dospělí pacienti, kteří jsou stále nemocní. Cushingův 0010010 # 39; syndrom (CS) je vzácné onemocnění způsobené nadměrnou sekrecí kortizolu v nadledvinách. Isturisa je první lék schválený FDA, který přímo řeší nadměrnou produkci kortizolu blokováním 11 β-hydroxylázy a prevencí biosyntézy kortizolu.

Isturisa® poskytne 1 mg, 5 mg a 10 mg potahované tablety. Výhodou Isturisa® je to, že může kontrolovat nebo normalizovat hladiny kortizolu u dospělých pacientů s CS a má zvládnutelnou bezpečnost, díky čemuž je tento produkt cennou možností léčby pro pacienty s CS.

Isturisa byl vyvinut společností Novartis. V červenci 2019 prodala společnost italské farmaceutické společnosti Recordati tři endokrinní léky za $ 390 milionů: Isturisa, dvě léky na léčbu akromegaly Signifor (pasireotid diaspartát) a dlouho působící léky Signifor LAR (pasireotid) pamoate).

V Evropské unii byla Isturisa schválena v lednu 2020 pro léčbu endogenního Cushingova syndromu (CS) u dospělých. Aktivní farmaceutická složka Isturisa® je osilodrostat, inhibitor syntézy kortizolu, který působí tak, že inhibuje 11-β hydroxylázu, která je zodpovědná za poslední krok biosyntézy kortizolu nadledvinek. Ve Spojených státech a Evropské unii byl Isturisa udělen status drogy pro vzácná onemocnění.

chemický strukturní vzorec osilodrostatu (Zdroj: medchemexpress.cn)

Údaje z celého klinického programu naznačují, že Isturisa může u většiny pacientů normalizovat hladiny kortizolu a zlepšit různé klinické rysy a kvalitu života nemoci, čímž poskytuje významné klinické přínosy v oblastech, kde nejsou uspokojeny lékařské potřeby. Zejména ve studii LINC-3 byl na konci osmitýdenní náhodné ochranné lhůty (týden 34) podíl pacientů ve skupině Isturisa, kteří zůstali v normálním rozmezí kortikosteroidů, výrazně vyšší než ve skupině s placebem (86. {{{4}}% vs 29. 4%). Hladina kortizolu je primárním cílem pacientů s CS. Ve studii byly nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Isturisa adrenální nedostatečnost, bolest hlavy, zvracení, nauzea, únava a otoky.

Mary Thanh Hai, MD, úřadující ředitelka druhé místnosti Centra FDA pro hodnocení a výzkum léčiv, uvedla: 0010010 quot; FDA podporuje vývoj bezpečných a účinných způsobů léčby vzácných onemocnění. Tato nová léčba může pomoci pacientům s Cushingovým syndromem, což je vzácné onemocnění, nadměrná produkce kortizolu vystavuje pacienty riziku dalších zdravotních problémů. Tím, že pacientům pomáhá dosáhnout normální hladiny kortizolu, je tento lék důležitou možností léčby pro dospělé s Cushingovou chorobou 0010010 # 39; 0010010 quot;

Příznaky syndromu CS-Cushing (zdroj obrázku: omicsonline.org)

Podle Baidu Encyclopedia je Cushingův 0010010 # 39; syndrom (CS) také známý jako hyperkortizolismus (hyperkortizolismus). V minulosti to někteří lidé také nazývali Cushingův 0010010 # 39; Cortisol) vytváří řadu klinických projevů, známých také jako endogenní Cushingův syndrom. Vysoký věk výskytu je 20 až 40 let a poměr incidence mužů a žen je asi 1: 3.

Podle své etiologie se dá rozdělit na dva typy: ACTH závislý a nezávislý. Hlavními projevy jsou úplněk, krvavý vzhled, centripetální obezita, akné, fialové pruhy, vysoký krevní tlak, sekundární diabetes a osteoporóza. Kromě toho může dlouhodobá aplikace vysokých dávek glukokortikoidů nebo dlouhodobé zneužívání alkoholu také způsobit klinické projevy podobné Cushingovu syndromu známému jako exogenní, odvozený z drog nebo Cushingův syndrom.