VISEN Pharmaceuticals oznamuje schválení svého TransCon C-natriuretic peptid fáze II Čína klinické studie aplikace

07.01.2021, Shanghai, Čína / VISEN Pharmaceuticals, která se zaměřuje na léčbu endokrinních onemocnění, dnes oznámila, že předložila TransCon CNP (TransCon C-typ) pro injekci do National Medical Products Administration (NMPA) v Číně. Natriuretický peptid) pro aplikaci nového léku fáze II pro pacienty s achondroplázií (ACH) byl schválen. ACcomplisH Čína klinické studie bude brzy zahájena v Číně, a dosáhne partnerství s ACcomplisH (TransCon C-typ vyvinutý Ascendis Pharma). (Fáze II globální klinické studie natriuretik peptidů) jsou synchronizovány globálně. TransCon CNP nepřetržitě poskytuje aktivní CNP k inhibici nadměrně aktivované fibroblastové signální dráhy receptoru 3 (FGFR3). Podává se jednou týdně a pomalu se uvolňuje. Je navržen tak, aby pomohl dětem s ACH obnovit rovnováhu růstu kostí, a zároveň zlepšit a zabránit ACH komplikace. TransCon CNP získal označení pro vzácná onemocnění od Amerického úřadu pro potraviny a léčiva a Evropské komise.

Pacienti s achondroplázií čelí mnoha dilematům a je třeba je vyřešit

Chondroplazie je nejčastější asymetrický malý vzrůst. Je způsobena autozomálně dominantní aktivující mutací v fibroblastovém růstovém faktoru receptoru 3 (FGFR3), což vede k účinkům signálních drah FGFR3 a CNP. Nerovnováha je autozomálně dominantní genetické onemocnění. Asi 80% pacientů má normální rodiče a onemocnění je způsobeno patogenní genovou mutací u novorozence [1]. Podle v současné době známých údajů, výskyt ACH v živých porodů je 1:25,000 [2], postihující přibližně 250,000 lidé po celém světě [3]. Pacienti mají obvykle krátké končetiny, velké hlavy a charakteristické rysy obličeje s výrazným čelem a zatažením uprostřed obličeje. Hypotonie v dětství je typickým projevem. V dospělosti je výška jen asi 1,3 metru [4]. Kromě toho, ACH může také způsobit řadu závažných komplikací, včetně foramen magnum snížení, spánkové apnoe, a chronické ušní infekce, které zvyšují riziko úmrtí a špatná kvalita života.

U většiny pacientů s ACH může být diagnóza provedena prostřednictvím specifických klinických a zobrazovacích nálezů. U některých pacientů s nejasnou diagnózou nebo atypickými projevy může být diagnóza potvrzena detekcí heterozygózních genových mutací FGFR3. Pokud jde o léčbu, v současné době neexistují žádné velmi účinné léky schválené pro léčbu ACH2 na světovém trhu. Vzhledem k nedostatku základních léčebných metod, aby se zabránilo a kontrolovat různé komorbidity, pacienti mohou nést vysoké náklady na zdravotní péči, což přináší velkou zátěž pro jednotlivce, rodiny a systém sociálního zabezpečení. Vzhledem k tomu, že pacienti mají potíže s životem sami, problémy se vzděláním a zaměstnáním, nízkými příjmy a dalšími faktory, je pro ně obtížné začlenit se do společnosti, což dále zvyšuje životní zátěž, což vede k nedostatku rodinné práce a zvýšení výdajů na sociální zabezpečení. Proto je naléhavě nutné urychlit výzkum a vývoj nových léků pro příčinu onemocnění, aby se snížilo zatížení pacientů, rodin a společnosti.

Klinický výzkum TransCon CNP fáze II je synchronizován globálně, což urychluje vývojový proces

Podle předklinických a klinických údajů může cesta CNP podpořit růst. Zvýšená CNP může kompenzovat účinky mutací FGFR3, čímž podporuje růst kostí. Poločas přirozeného CNP u lidí je však krátký, pouze 2-3 minuty [5], což vyžaduje kontinuální intravenózní infuzi, což ztěžuje klinickou aplikuji.

V současné době je TransCon CNP jediným dlouhodobě působícím CNP na světě, který je ve fázi klinické nebo komercializace pomocí patentované technologie "Přechodné konjugace" a jeho poločas může dosáhnout 120 hodin [6]. Výsledky experimentů na zvířatech ukazují, že TransCon CNP může zlepšit růst kostí myší modelových achondroplázií a zabránit předčasnému uzavření chrupavky foramen magnum [7]. Údaje z globální klinické studie fáze I provedené společností Ascendis Pharma prokázaly farmakokinetiku a kardiovaskulární bezpečnost v předklinických studiích a byly dobře snášeny. Nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky ani výskyt protilátek proti CNP [8].

"Naše studie ACcomplisH China schválená v Číně je tentokrát důležitou součástí globálního plánu klinického rozvoje. Po úplném prokázání a opakované komunikaci o jeho racionalitě a bezpečnosti jsme získali nové schválení klinického hodnocení léčiv. To bude důležitou součástí vývoje chrupavky. K vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti podkožního podání TransCon CNP jednou týdně u pacientů s neúplností, multicentricky randomizované, kontrolované klinické studie fáze II." Dr. Jun Yang, hlavní lékařský ředitel společnosti VISEN Pharmaceuticals, řekl: "Hlavním účelem výzkumu je vyhodnotit léčbu. bezpečnost a její vliv na dvanáctiměsíční roční tempo růstu. Urychlíme pokrok v celosvětovém výzkumu a vývoji a zároveň zajistíme bezpečnost pacientů a kvalitu zkoušek."

SPOLEČNOST VISEN Pharmaceuticals se zavázala k "prvnímu pacientovi" a podporuje globální proces výzkumu a vývoje pomocí čínských klinických

V posledních letech moje země přikládá velký význam léčbě vzácných onemocnění a přijala řadu opatření na podporu rozvoje prevence a léčby vzácných onemocnění. Článek 60 kapitoly V zákona o základní lékařské hygieně a podpoře zdraví vyhlášeného v roce 2020 jasně stanoví, že země zavede a zlepší systém klinického přezkumu a schvalování léčiv zaměřený na poptávku a podpoří naléhavě potřebné léky v klinické praxi a prevenci a léčbu vzácných onemocnění a závažných onemocnění. Výzkum a výroba léků na nemoci a jiné léky splňují potřeby prevence a léčby nemocí.

"Díky podpoře vlády a neutuchajícímu úsilí mnoha partnerů dosáhl tento TransCon CNP klinického hodnocení fáze II v Číně synchronně se světem. To pomůže více čínských pacientů ACH získat potenciál pro patogenezi poprvé. Účinné ošetření. Kromě toho budou čínské klinické údaje sloužit jako důležitá podpora pro urychlení globálního procesu výzkumu a vývoje tohoto inovativního léku, čímž pomohou pacientům s ACH po celém světě." Generální ředitel společnosti VISEN Pharmaceuticals Lu Anbang zdůraznil: "SPOLEČNOST VISEN dodržuje cíl "pacienta na prvním místě". V budoucnu budeme i nadále aktivně spolupracovat s partnery, abychom společně zvýšili pozornost společnosti na pacienty s ACH v Číně, urychlili zlepšení statu quo diagnostiky a léčby ACH v Číně a pomohli včasné realizaci "Zdravé Číny 2030"!"

O společnosti VISEN Pharmaceuticals

SPOLEČNOST VISEN Pharmaceuticals se zavázala stát se odborníkem v oblasti léčby souvisejících s endokrinními podmínkami a do Číny zavedla přední světové léčebné metody a léky a doufá, že umožní více čínským pacientům těžit z pokročilých a spolehlivých léčebných plánů na světě dříve.

Společnost VISEN Pharmaceuticals byla založena v roce 2018 společným investorem vedeným společnostmi Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) a Vivo Capital. Sofinnova Ventures se zúčastnila prvního kola investic. VISEN Pharmaceuticals Ascendis je výhradně oprávněna vyvíjet a propagovat své endokrinní terapie řešení ve Velké Číně, a oprávněna pokrýt pevninské Číny, Hong Kong, Macau, a Tchaj-wan.

O technologii TransConTM

TransCon odkazuje na "dočasné připojení" (Přechodné konjugace). Technologická platforma TransCon vyvíjí nové léčebné plány prostřednictvím inovativních technologií, které potenciálně optimalizují léčebné účinky, včetně účinnosti, bezpečnosti a frekvence měření.

Molekula TransConu se skládá ze tří částí: neupraveného prototypu léku, molekuly inertního nosiče, který chrání prototyp léku, a struktury připojení, která je dočasně spojuje. Když jsou tyto tři části kombinovány, molekula nosiče může inaktivovat prototyp léku a nesmí být vyčištěna tělem. Při injekci do lidského těla, za fyziologických podmínek pH a tělesné teploty, aktivní, nemodifikovaný prototyp léku se uvolní kontrolovaným způsobem. Vzhledem k tomu, že prototyp léku je neupravený, může být zachován jeho původní farmakologický mechanismus. TransCon technologie může být široce aplikován na proteiny, peptidy nebo malé molekuly v různých terapeutických oblastech, a mohou být použity systémově nebo lokálně.

Výhledové prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení týkající se budoucího pokroku klinického výzkumu transkonu CNP, který zahrnuje očekávané výsledky s riziky a nejistotami. Toto prohlášení vychází z předpokladů a odhadů společnosti VISEN Pharmaceuticals a podléhá rizikům a nejistotám. Veškeré informace v této tiskové zprávě jsou k datu této tiskové zprávy. Společnost VISEN Pharmaceuticals tímto prohlašuje, že pokud nastanou nové informace, budoucí události nebo jiné okolnosti, nemá společnost povinnost z výše uvedených důvodů veřejně aktualizovat nebo revidovat jakákoli výhledová prohlášení v této tiskové zprávě.