Žádost o Xarelto (rivaroxaban) poslaná ve Spojených státech: pro pediatrické pacienty

Společnost Bayer nedávno oznámila, že její vývojový partner Johnson & Johnson (JNJ) Janssen Research and Development Company předložil americké správě potravin a léčiv (FDA) novou žádost o léky (NDA), která má nahradit perorální antikoagulant Xarelto (rivaroxaban, Liberty). Vaxaban) se používá k léčbě dětských pacientů.

Xarelto je perorální inhibitor faktoru Xa. NDA se snaží schválit přípravek Xarelto pro 2 pediatrické indikace, včetně nové perorální suspenze na základě věku: (1) Používá se od narození u dětských pacientů mladších 18 let, po nejméně 5 dnech počáteční parenterální antikoagulace, použijte přípravek Xarelto k léčbě žilní tromboembolie (VTE) a snižte riziko opětovného výskytu VTE. (2) Přípravek Xarelto se používá pro tromboprofylaxi u pediatrických pacientů s vrozeným srdečním onemocněním, kteří ≥ 2 let a podstoupili operaci fontanem.

Pokud bude schválen, Xarelto bude jediným inhibitorem perorálního faktoru Xa pro pediatrické pacienty ve Spojených státech. U těchto dvou potenciálních indikací závisí dávka přípravku Xarelto na tělesné hmotnosti a pacienti mohou užívají perorální suspenze nebo tablety.

Současné pokyny jsou omezené a doporučují standardní antikoagulační léčbu pro pediatrické pacienty s trombózou nebo rizikem recidivy trombózy, což vyžaduje injekce, dietní omezení a pravidelné laboratorní monitorování. V současné době neexistuje žádná antikoagulační terapie schválená FDA pro pediatrické pacienty s vrozeným srdečním onemocněním, kteří podstoupili operaci Fontan.

Počátkem tohoto roku byl přípravek Xarelto schválen v Kanadě, Evropské unii (včetně Spojeného království), Japonsku a Švýcarsku: u pediatrických pacientů ve věku 18 let a starších po nejméně 5 dnech počáteční parenterální antikoagulační terapie může být přípravek Xarelto použit k léčbě VTE a prevenci opakování VTE. Společnost Bayer také plánuje podat žádost o pediatrické indikace Xarelto pro prevenci trombózy po operaci Fontan v Evropské unii.

Dr. Christian Rommel, vedoucí výzkumu a výzkumu v Bayer Pharmaceuticals a člen výkonného výboru, řekl: "Podání této žádosti ve Spojených státech je důležitým krokem, který pomůže vyřešit břemeno žilní tromboembolie a poskytne lékařům možnosti podávání léků na základě hmotnosti u pediatrických pacientů. Perorální Xarelto Suspenze zabrání manipulaci s formami dávkování pro dospělé a výrazně sníží počet injekcí potřebných pro antikoagulační terapii a odběr krve."

Tato aplikace je založena na důkazech z adekvátně a dobře kontrolovaných studií Xarelto u dospělých pacientů, jakož i na údajích ze dvou klinických studií fáze 3 Xarelto u pediatrických pacientů: (1) EINSTEIN-Jr, který byl dříve diagnostikován jako VTE vyvinutý u pediatrických pacientů; (2) UNIVERSE, který byl použit u dětských pacientů s rizikem VTE po nedávné operaci Fontan. Stojí za zmínku, že EINSTEIN-Jr je dosud největší klinická studie dokončená za účelem vyhodnocení léčby pediatrických pacientů s VTE a UNIVERSE je první klinickou studií, která testuje NOAC, aby se zabránilo tromboembolii po Fontanovi u dětí s vrozeným srdečním onemocněním.

VTE postihuje lidi všech věkových kategorií. Současná léčba VTE u dětí se obvykle opírá o intravenózní antikoagulancia a vyžaduje laboratorní monitorování a úpravu dávky. V současné době jsou programy dětské antikoagulační léčby založeny především na extrapolaci pozorovacích údajů a údajů pro dospělé.

Rivaroxabanje nejrozšířenějším nevitamínovým antagonistou nového perorálního antikoagulancia (NOAC) na světě a je uváděn na trh pod obchodním názvem Xarelto. Doposud bylo Xarelto schváleno pro 9 terapeutických indikací a indikace se v různých zemích liší. Ve srovnání s jinými NOAC může přípravek Xarelto poskytnout ochranu pacientům s rozsáhlou žilní tromboembolií (VTE) a arteriální tromboembomií (DPH): (1) Pro nehalvulární fibrilaci síní (AF) s jedním nebo více rizikovými faktory Dospělí pacienti k prevenci mrtvice a systémové embolie; (2) Léčba dospělé plicní embolie (PE); (3) Ošetřete hlubokou žílu (DVT); (4) Zabránit opakování DVT a PE pro dospělé; (5) Příjem Prevence žilní tromboembolie (VTE) u dospělých pacientů podstupujících volitelnou náhradu kyčelního kloubu; (6) prevence žilní tromboembolie (VTE) u dospělých pacientů podstupujících volitelnou náhradu kolenního kloubu; (7) při výskytu akutního koronárního syndromu U dospělých pacientů se zvýšenými srdečními biomarkery po symptomu použijte samotný aspirin nebo aspirin + klopogrel/ticlopidin k prevenci aterosklerotických trombotických příhod; (8) pro vysoké ischemické riziko Dospělí pacienti s chronickým onemocněním koronárních tepen (CAD) nebo symptomatickým periferním arteriálním onemocněním (PAD) k prevenci aterosklerotických trombotických příhod; (9) u dětí a dospívajících mladších 18 let nejméně 5 dnů počátečního rodičovství Po antikoagulační léčbě léčte žilní tromboembolii (VTE) a zabraňte opakování VTE.

Mohou existovat rozdíly v indikacích schválených zeměmi, ale z hlediska všech indikací byl rivaroxaban schválen ve více než 130 zemích. Od svého spuštění v roce 2008 podstoupilo léčbu po celém světě více než 86 milionů pacientů.

Rivaroxabanbyl objeven společností Bayer a v současné době je vyvíjen společně s Janssen R&D. Xarelto® je uveden mimo Spojené státy společností Bayer a je uveden ve Spojených státech společností Janssen Pharmaceuticals. V roce 2020 dosahují globální tržby společnosti Xarelto až 7,5 miliardy amerických dolarů.