Jelmyto, první nízkomolekulární lék na rakovinu horních urotelů, schválený FDA

Dne 16 oznámil americký FDA, že schválil zařazení Jelmyto (mitomycinového gelu) vyvinutého UroGen Pharma pro léčbu horního uroteliálního karcinomu nízkého stupně (UTUC). Tisková zpráva uvádí, že se jedná o první schválenou lékovou terapii pro tuto konkrétní skupinu pacientů.

Většina uroteliálních karcinomů se vyskytuje v močovém měchýři, zatímco UTUC se vyskytuje v ledvinách nebo močovodu. U některých pacientů může blokovat močovod nebo ledviny a způsobit otoky, infekce a poškození ledvin. UTUC lze klasifikovat jako maligní nádory nízkého stupně nebo maligní nádory vysokého stupně. Obecně platí, že maligní nádory nízkého stupně nejsou agresivní a zřídka se šíří z ledvin nebo močovodu. Často se však relapsuje a obvyklým cílem léčby je léčit viditelné nádory a snažit se zachovat močový trakt.

Jelmyto je alkylační léčivo, které může inhibovat transkripci DNA do RNA, zastavit syntézu proteinů a zbavit rakovinné buňky jejich proliferativní schopnosti. Získala zrychlenou kvalifikaci, kvalifikaci léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, kvalifikaci s prioritním přezkoumáním a certifikaci průlomové terapie udělené FDA.

Schválení FDA je založeno na výsledcích klinického hodnocení zahrnujícího 71 pacientů s UTUC nízkého stupně. Výsledky studie ukázaly, že 41 z 71 pacientů (58%) mělo úplnou remisi. Do jednoho roku po zahájení léčby 19 pacienti (46%), kteří dosáhli úplné remise, dosáhli úplné remise v 12 měsících.

GG quot: Přestože je současné národní zaměření na boj proti epidemii COVID-19, pacienti s rakovinou a jejich jedinečné potřeby zůstávají nejvyšší prioritou FDA," Richard Pazdur, ředitel Centra FDA pro rakovinovou dokonalost a úřadující ředitel Úřadu pro onkologii a nemoci v Centru pro hodnocení a výzkum léčiv": V této kritické chvíli budeme i nadále zrychlovat vývoj onkologických produktů. Naši zaměstnanci se i nadále setkávají s vývojáři léčiv, akademickými vědci a obhájci pacientů, aby pokročili v koordinovaném přezkumu léků na rakovinu, biologických produktů a zařízení."

Dr. Pazdur dodal: „Toto je první schválená léčba u pacientů s nízkým stupněm UTUC. Mnoho pacientů dříve vyžadovalo radikální chirurgii, což znamenalo úplné odstranění postižené ledviny, močovodu a manžety močového měchýře. Jelmyto poskytl těmto pacientům poprvé alternativní možnost léčby."