Menarini Elzonris schválen v EU: Léčba nádoru dendritických buněk z plastické plasmacytoidy (BPDCN)!

Skupina Menarini je soukromá italská farmaceutická a diagnostická společnost. Společnost nedávno oznámila, že Evropská komise (EK) schválila přípravek Elzonris (tagraxofusp) jako doplňkovou terapii pro léčbu první linie dospělých pacientů s nádorem z blastických plazmacytoidních dendritických buněk (BPDCN). BPDCN je hematologická malignita s velmi špatnou prognózou. Schválení je založeno na největší prospektivní klinické studii, která kdy byla provedena u pacientů s BPDCN, kteří dříve nebyli léčeni (naivní) a kteří dříve byli léčeni (léčeni).

Za zmínku stojí, že Elzonris je první a jediný lék na léčbu BPDCN schválený v Evropě a první cílená terapie CD123 schválená v Evropě. Dříve byl přípravku Elzonris v Evropě udělen léčivý přípravek pro vzácná onemocnění a schválení tohoto léčivého přípravku bude řešit velmi nenaplněné lékařské potřeby v této oblasti. BPDCN je vzácný a agresivní maligní nádor a v EU dosud neexistuje žádná schválená léčba.

Generální ředitel skupiny Menarini Elcin Barker Ergun řekl:" Toto schválení je důležitým milníkem pro pacienty s BPDCN v Evropě. Tito pacienti budou mít první příležitost těžit z léčby přípravkem Elzonris. Schválení tohoto léku bude zásadní změnou v léčbě BPDCN, protože poskytuje lékařům cílenou terapii na pomoc pacientům. Usilovně pracujeme na uvedení Elzonris v Evropě v co nejkratším čase."

Elzonris je cílená terapie pro CD123, která byla poprvé uvedena na trh společností Stemline Therapeutics ve Spojených státech. Společnost je nyní součástí skupiny Menarini. Podle podmínek akvizice získali akcionáři Stemline neobchodovatelné nebo hodnotné právo (CVR). Po schválení Evropskou komisí, po dokončení prvního prodeje Elzonris v kterékoli zemi EU-5, obdrží každý akcionář 1,00 USD v hotovosti na akcii.

Elzonris byl schválen americkým FDA v prosinci 2018 pro léčbu dětí a dospělých ve věku 2 let a starších BPDCN, včetně pacientů s BPDNC, kteří nebyli léčeni (dosud neléčení) a kteří byli léčeni (léčeni). Za zmínku stojí, že toto schválení činí z Elzonrisu první léčivý přípravek schválený pro léčbu BPDCN a první schválený léčivý přípravek CD123.

BPDCN je agresivní a vzácný hematologický maligní nádor se špatnou prognózou. Toto je léčebné pole s nesplněnými lékařskými potřebami. Charakteristiky BPDCN mohou být podobné některým onemocněním nebo mohou být nesprávně diagnostikovány jako některá onemocnění, včetně akutní myeloidní leukémie (AML), non-Hodgkinova lymfomu (NHL), akutní lymfocytární leukémie (ALL) a myelodysplastického syndromu Onemocnění, chronická myeloidní leukémie (CML) a dalších maligních nádorů s kožními projevy. BPDCN se obvykle nachází v kostní dřeni a / nebo kůži a může také zahrnovat lymfatické uzliny a vnitřní orgány. Diagnóza BPDCN je založena na imunodiagnostické triádě CD123, CD4 a CD56. CD123 (IL-3R) je klíčovým markerem pro identifikaci BPDCN a rychle se rozvíjejícím cílem v různých výzkumech léčby rakoviny.

Elzonris je cytotoxin zaměřený na CD123, speciálně navržený pro cíl CD123. Léčivo je rekombinantní fúze lidského IL-3 a zkráceného toxinu záškrtu (DT). Doména IL-3 může konvertovat cytotoxické fragmenty DT. Průvodce nádorovými buňkami exprimujícími CD123. Po internalizaci nádorovými buňkami může Elzonris nevratně inhibovat syntézu proteinů a vyvolat apoptózu cílových buněk.

V současné době je přípravek Elzonris hodnocen také v jiných klinických studiích k léčbě dalších indikací pozitivních na CD123, včetně: chronické myelomonocytické leukémie (CMML), myelofibrózy (MF) a dalších plánovaných indikací.