Takeda Silný inhibitor EGFR s malou molekulou tyrosinkinázy, Mobocertinib, získal americkou agenturou FDA průlomovou kvalifikaci léčiv!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) nedávno oznámilo, že US Food and Drug Administration (FDA) udělila Mobocertinib (TAK-788) průlomovou kvalifikaci léků (BTD) pro léčbu pacientů s metastatickým nemalobuněčným karcinomem plic (NSCLC), kteří prošli během nebo během po přijetí chemoterapie obsahující platinu a provést mutaci inzerce exon 20 epidermálního růstového faktoru (EGFR). V současné době neexistuje žádný schválený plán léčby pro tento konkrétní typ NSCLC. Mobocertinib je inhibitor malé molekuly tyrosinkinázy (TKI) určený k selektivnímu cílení inzerčních mutací EGFR a 2 (HER 2) HER ( 20 ) exonů 20 .

Průlomová kvalifikace léčiv (BTD) je nový kanál pro přezkum léků vytvořený agenturou FDA v 2012 k urychlení vývoje a přezkumu léčby závažných nebo život ohrožujících onemocnění a existují předběžné klinické důkazy o tom, že léčivo je srovnatelné s existujícími léčivy Nová léčiva, která mohou podstatně zlepšit stav. Získání drog BTD může získat podrobnější pokyny, včetně vyšších úředníků FDA během výzkumu a vývoje. Je způsobilé k průběžnému a prioritnímu přezkumu v novém přezkumu trhu s drogami, aby se zajistilo, že pacientům budou poskytnuty nové možnosti léčby v co nejkratší době.

FDA udělila BTD mobocertinibu na základě celkové míry odezvy (ORR) a dlouhodobého přínosu pro přežití pacientů, kteří odpověděli na terapii mobocertinibem ve fázi I / II studie. Studie hodnotí účinnost a bezpečnost mobocertinibu (160 mg, jednou denně perorálně) v léčbě pacientů s lokálně pokročilými nebo metastazujícími NSCLC, kteří mají mutace vložení EGFR exon 20 a kteří již dříve podstoupili systémovou chemoterapii . V současné době neexistují žádné cílené terapie a výhody nabízené současnými léčebnými režimy jsou omezené.

Údaje z této studie naznačují potenciálně významný pokrok v řešení potřeb těchto pacientů. Data ukázala, že medián přežití bez progrese (PFS) léčby mobocertinibem byl 7. 3 měsíců a celková míra odezvy (ORR) byla 43% (n={{ 4}} / 28). Ve studii byla bezpečnost mobocertinibu kontrolovatelná (n= 7 2). Nejčastější nežádoucí účinky související s léčbou byly průjem (85%), nauzea (43%), vyrážka (36%), zvracení (29%) a snížená chuť k jídlu ( 25%).

Mobocertinib chemický strukturní vzorec (Zdroj: medchemexpress.cn)

Dr. Christopher Arendt, vedoucí onkologického léčebného oboru v Takedě, řekl: Jsme rádi, že FDA uznala terapeutický potenciál mobocertinibu u pacientů s NSCLC nesoucích vložení EGFR 20 mutace. Tito pacienti naléhavě potřebují účinné možnosti léčby. Zavázali jsme se vyvíjet inovativní léky pro léčbu refrakterních chorob. Průlomová kvalifikace Mobocertinibu v drogách je důležitým krokem vpřed v našem úsilí změnit současnou úroveň péče o lidi s nedostatečnou péčí. 0010010 quot;

Rakovina plic je celosvětově hlavní příčinou úmrtí na rakovinu. Nemalobuněčný karcinom plic (NSCLC) je nejčastějším typem plicního karcinomu, který představuje asi 85% případů plicního karcinomu. Inzerční mutace exonu EGFR 20 představují pouze 1-2% pacientů s NSCLC a prognóza je horší než jiné mutace EGFR. V současné době neexistuje žádná léčba mutací exon 20 . Výhody těchto pacientů jsou omezené.

Mobocertinib je silný inhibitor malé molekuly tyrosinkinázy (TKI), navržený speciálně pro cílení mutací inzerce EGFR a HER 2 exon 20 . V 2019 udělila americká agentura FDA pro léčbu pacientů s rakovinou plic mobocertinibem (ODD) léčbu pacientů s rakovinou plic mutacemi HER 2 nebo mutacemi EGFR (včetně inzerčních mutací exon 20 ).

Projekt vývoje mobocertinibu byl zahájen v populaci NSCLC a očekává se, že se rozšíří na další populace s nedostatečným přístupem k jiným typům nádorů. Mobocertinib je zkoušený lék, jehož účinnost a bezpečnost nebyly stanoveny. (od 0010010 nbsp;Bioon.com）