Antagonista sparsentan Fáze 3 klinická: účinnost překonává Irbesartan! --- 2/2

Ve Spojených státech a Evropské unii bylo sparsentanu uděleno označení Orphan Drug Designation (ODD) pro léčbu IgAN a FSGC. Předklinické údaje ukazují, že blokování cest endotelinu typu A a angiotensinu II typu 1 u vzácných chronických onemocnění ledvin může snížit proteinurii, chránit podocyty a zabránit glomerulární skleróze a proliferaci mezangiálních buněk. V USA a Evropě byl Sparsentan oceněn jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění za léčbu IgAN a FSGS.

Sparsentan může inhibovat signální dráhy v FSGS a IgAN

PROTECT je globální, randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, paralelně kontrolovaná klinická studie prováděná u 404 pacientů s IgAN ve věku 18 let a starších, kteří mají přetrvávající proteinurii navzdory léčbě ACE nebo ARB, a hodnotil sparsentan (400 mg) a irbesartan ( irbesartan, 300 mg) bezpečnost a účinnost. Protokol studie' poskytuje nezaslepenou střednědobou analýzu prvních 280 pacientů po 36 týdnech léčby za účelem posouzení primárního cílového parametru účinnosti-změny proteinurie (poměr proteinů v moči a kreatininu) od výchozí kontroly na 36 týdnů léčby. Sekundární cílové parametry účinnosti zahrnují: odhadovanou rychlost změny rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) mezi 58 týdny a 110 týdny po zahájení randomizované léčby a rychlost změny eGFR mezi 52 týdny a 104 týdny po 6 týdnech před randomizací. .

Výsledky průběžné analýzy ukázaly, že po 36 týdnech léčby se proteinurie ve skupině léčené sparsentanem snížila v průměru o 49,8% oproti výchozímu vyšetření, zatímco proteinurie ve skupině léčené irbesartanem se snížila v průměru o 15,1% oproti základní vyšetření (p<>

Společnost Travere Therapeutics se domnívá, že předběžné údaje o eGFR získané během průběžné analýzy naznačují, že po 2 letech léčby mohou být vytvořeny klinicky významné terapeutické účinky. Podle výzkumného protokolu budou pacienti slepě pokračovat ve studii PROTECT, aby plně vyhodnotili terapeutický účinek sklonu eGFR během 110 týdnů v potvrzující analýze koncových bodů. Očekává se, že výsledky potvrzující analýzy koncových bodů budou oznámeny ve druhé polovině roku 2023.

Předběžný přehled průběžných výsledků bezpečnosti ukázal, že zatím jsou obě léčebné skupiny dobře snášeny a zdá se, že sparsentan je v souladu s dříve pozorovaným stavem bezpečnosti a neobjevily se žádné nové bezpečnostní signály.

Společnost Travere Therapeutics bude také poskytovat sparsentan pro léčbu kritické fáze 3 DUPLEX aktualizace kritické fokální segmentální glomerulosklerózy (FSGS) ve třetím čtvrtletí roku 2021.