FDA schválila Xarelto (rivaroxaban) pro 2 pediatrické indikace: léčba a prevence krevních sraženin!

Společnost Janssen Pharmaceuticals společnosti Johnson & Johnson (JNJ) nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil perorální antikoagulant Xarelto (rivaroxaban) pro dvě pediatrické indikace: (1) pro pediatrii od narození do 18 let Pacienti po nejméně 5 dnech počáteční parenterální antikoagulační léčby užívají přípravek Xarelto k léčbě žilního tromboembolismu (VTE) a snižují riziko recidivující VTE. (2) U dětských pacientů s vrozeným srdečním onemocněním, kteří jsou ve věku ≥2 let a podstoupili operaci Fontan, použijte přípravek Xarelto pro tromboprofylaxi (tromboprofylaxi).

Toto schválení představuje významný pokrok v antitrombotické terapii pro dětské pacienty mladší 18 let. Přípravek Xarelto je perorální inhibitor faktoru Xa. Schválení zahrnuje novou věkově přiměřenou formulaci perorální suspenze na základě hmotnosti. U těchto dvou pediatrických indikací závisí dávka přípravku Xarelto na tělesné hmotnosti a pacienti mohou užívat perorální suspenzi nebo tablety.

Za zmínku stojí, že Xarelto je jediným přímým perorálním antikoagulanciem (DOAC) schváleným americkým ÚŘADEM PRO KONTROLU POTRAVIN pro primární prevenci trombózy u dětských pacientů po operaci Fontan. Je to také americký trh, který poskytuje flexibilní a hmotnostně nastavitelné možnosti dávky pro dětské pacienty. DOAC je jediná perorální suspenze.

Ačkoli VTE je častější u dospělých, krevní sraženiny jsou stále vážným problémem u dětí. Přibližně 58 z každých 10 000 hospitalizovaných dětských pacientů ve Spojených státech je postiženo a výskyt se zvyšuje. Děti trpící jinými nemocemi (jako jsou infekční nemoci, aktivní rakovina) nebo podstupující chirurgický zákrok (jako je Fontanova operace) mohou mít větší pravděpodobnost vzniku krevních sraženin. Fontan chirurgie se provádí u dětí s pouze jednou funkční komorou za účelem odstranění krve z Dolní část těla se otočí do plic.

Současné lékařské pokyny jsou omezené a doporučují standardní antikoagulační terapii, jako je warfarin nebo heparin, pro dětské pacienty, kteří mají trombózu nebo jsou vystaveni riziku recidivy trombózy. Lékaři musí obvykle upravit dávky pro dospělé na základě omezených údajů o těchto léčbách u mladých pacientů. Kromě toho u některých z těchto možností léčby to může znamenat bolestivé injekce, dietní omezení a pravidelné laboratorní monitorování - to vše je obzvláště náročné pro mladé pacienty a jejich pečovatele.

V roce 2021 získal partner společnosti Johnson & Johnson, společnost Bayer (Bayer), schválení pediatrické indikace Xarelto v Kanadě, Evropské unii, Velké Británii, Japonsku, Švýcarsku a Latinské Americe: pro použití u dětských pacientů od narození do 18 let, po obdržení nejméně 5 dní Po počáteční parenterální antikoagulační terapii se přípravek Xarelto používá k léčbě VTE a prevenci recidivy VTE.

Toto schválení je založeno na důkazech adekvátních a dobře kontrolovaných studií přípravku Xarelto u dospělých pacientů, jakož i na údajích ze dvou klinických studií fáze 3 přípravku Xarelto u dětských pacientů: (1) EINSTEIN-Jr, který byl dříve diagnostikován v pediatrii s VTE (2) UNIVERSE, který se používá u dětských pacientů, kteří jsou ohroženi VTE po nedávné operaci Fontan. Za zmínku stojí, že EINSTEIN-Jr je dosud největší dokončená klinická studie hodnotící léčbu dětských pacientů s VTE a UNIVERSE je první klinická studie, která testuje NOAC k prevenci tromboembolie po Fontanu u dětí s vrozenou srdeční chorobou.

VTE postihuje lidi všech věkových kategorií. Současná léčba VTE u dětí se obvykle spoléhá na intravenózní antikoagulancia a vyžaduje laboratorní sledování a úpravu dávky. V současné době jsou dětské antikoagulační léčebné programy založeny především na extrapolaci observačních dat a údajů pro dospělé.

rivaroxabanje nejrozšířenějším novým perorálním antikoagulanciem (NOAC) bez vitaminu K na světě a je uváděn na trh pod obchodním názvem Xarelto. Dosud byl přípravek Xarelto schválen pro 11 terapeutických indikací, což je nejvíce indikací ze všech DOAC a nejvíce studovaným perorálním inhibitorem faktoru Xa ve své třídě.