JAMA 's nejnovější analýza: Medián R & D náklady na nový lék je asi 1 miliarda dolarů

Nová analýza publikovaná v časopise Journal of the American Medical Association (JAMA) v březnu 2 ukázala, že během období 2009-2018 americké biofarmaceutické společnosti uvedly každý nový lék na trh za cenu přibližně 1 miliardy dolarů. Tato analýza zahrnovala projekty, které selhaly v klinickém vývoji, což potvrdilo údaje dříve zveřejněné jinými institucemi, ale vyvrátily výsledky analýzy zveřejněné Tufts University v 2016, které používaly důvěrné údaje poskytnuté farmaceutickými výrobci, což ukazuje Náklady na uvedení nového léku na trh jsou až $ 3 miliardy.

Analýzu JAMA vedl Olivier Wouters, odborný asistent zdravotní strategie na London School of Economics. Podle analýzy, v období 2009-2018, AMERICKÁ FDA schválila celkem 355 nových léků, pouze 56 byly zachovány po počátečním screeningu, a 299 byly vyloučeny. Vyloučené drogy, buď od zahraničních společností, které nejsou kótovány na americké burze cenných papírů, nebo od soukromých amerických společností, které jsou kótovány v USA, ale chybí R & D cyklus data pro více než 3 roky v podání SEC, nebo pouze společnosti vykazující celkové náklady na R & D. Po transakci screeningové licence bylo přidáno zpět 7 nových léků ve vyloučených lécích, takže do kvantitativní syntézy (kvantitativní syntézy) bylo zahrnuto celkem 63 nových léků.

Těchto 63 nových léků bylo vyvinuto biofarmaceutickými společnostmi uvedenými v USA a výzkumníci mohou získat otevřené a transparentní informace, jako jsou náklady, úspěšné klinické studie a výdaje na výzkum a vývoj zveřejněné těmito společnostmi v dokumentech SEC.

Pro výpočet nákladů na neúspěšnou studii Olivier Wouters a jeho tým citovali údaje z nejnovějšího článku "Odhad úspěšnosti klinických studií a souvisejících parametrů" publikovaný v dubnovém čísle časopisu "Biostatistics" v dubnu 2019. Úspěšnost z fáze III klinických studií na schválení FDA byly 13,8%, 35,1%, a 59,0%, respektive, a úspěšnost od podání marketingových žádostí o schválení FDA bylo 83,2%.

Výsledky výpočtu ukazují, že během 2009-2018 byly střední náklady na uvedení nového léku na trh $ 985 milionů, s průměrnými náklady ve výši $ 1.3 miliardy. Z hlediska léčby oblasti, náklady na výzkum a vývoj onkologie a imunomodulační léky jsou nejvyšší, s střední hodnotou 2,8 miliardy amerických dolarů a v průměru 4,5 miliardy amerických dolarů. Poháněntím tím, výzkum a vývoj nákladů na drogu je více než 6 miliard amerických dolarů, což je odlehlé místo v datové sadě.

Pokud náklady na neúspěšné projekty nejsou zahrnuty, střední náklady na uvedení nového léku na trh jsou $ 319 milionů, s průměrem $ 374 milionů.

Farmaceutické společnosti často používají náklady na inovace (včetně neúspěšných projektů) k ospravedlnění cen léků. Plátce tomu však nedávno odolal a začal na základě klinických výsledků spojovat částku náhrady s terapeutickou hodnotou léku.

Harvardský ekonom David Cutler v doprovodném komentáři napsal: "Mnoho výzkumu nákladů a přínosů to udělalo a celkově jsou výsledky smíšené. Pro skutečně průlomové léky, je zřejmé, že stojí za to investovat do rozvoje. Nicméně, , Mnoho léků mají jen okrajový klinický přínos, a ceny těchto léků se zdá být příliš vysoká. "

Vinay Prasad, docent na Oregon Health and Science University, používá podobnou metodu odhadnout náklady na vývoj každého nového léku na 775 milionů dolarů. Chválil závěry, které vědci vykreslovali v nejnovější analýze JAMA pomocí otevřených a transparentních dat. Napsal v e-mailu: "Pokud chceme znát skutečné náklady, můžeme použít zákon o transparentnosti cen, abychom přinutili výrobce zveřejnit."

Jama článek také obsahuje odhad nákladů na vývoj každého z 63 nových léků. Mezi nimi je obzvláště nápadná hodnota dupixentu ve výši až 6 miliard amerických dolarů. V analýze výzkumníci hodnotili Dupixent jako "nízkou kvalitu" vývoje na základě jejich důkazů.

Stojí za zmínku, že odhadované náklady na vývoj několika dalších léků ve spolupráci s Sanofi a Regenogen jsou také velmi vysoké: náklady na vývoj nové generace inhibitoru PCSK9 léku na snížení lipidů Praluent přesáhnou 3 miliardy dolarů a vývoj Kevzara, Zaltrap, Libtayo Náklady také přesahují 2 miliardy USD. Kromě toho náklady na vývoj regenerativního oftalmického léku Eylea také překročily 3 miliardy USD.

V reakci na tato čísla, Taylor Ramsey, mluvčí pro regeneraci, řekl: Společnost nemůže vypracovat na výzkum a vývoj nákladů na každý lék, protože dlouhodobý výzkum a vývoj výdajů může generovat více výzkumných léků.