Novartisova nová generace S 1 modulátoru receptoru P Mayzent je schválena Spojenými státy, Evropou a Kanadou!

Společnost Novartis nedávno oznámila, že Health Canada schválila Mayzent (siponimod) pro léčbu dospělých pacientů se sekundární progresivní roztroušenou sklerózou (SPMS). Charakteristiky (například Gd-zesílené T 1 léze nebo aktivní, nové nebo zvětšené T 2 léze) jsou důkazem pacientů s aktivním onemocněním, což oddaluje rozvoj tělesného postižení.

V Evropské unii byl Mayzent schválen v lednu 2020 pro stejné označení; ve Spojených státech byl Mayzent schválen v březnu 2019 pro léčbu dospělých pacientů s relabující roztroušenou sklerózou (RMS), včetně aktivního SPMS, relaps-remitující roztroušené sklerózy (RRMS), klinicky izolovaného syndromu (CIS).

Je třeba zmínit, že Mayzent je první perorální lék schválený pro pacienty s SPMS s aktivním onemocněním a první schválený terapeutický lék pro pacienty s SPMS s aktivním onemocněním v posledních 15 letech. Ukázalo se, že léčivo je účinné při oddalování progrese onemocnění a bude řešit významnou neuspokojenou lékařskou potřebu v populaci pacientů s aktivní nemocí SPMS.

Přestože je progresi roztroušené sklerózy (MS) u každého pacienta jedinečná a ovlivněna mnoha faktory, včetně použití terapie modifikace nemocí RS (DMT), odhaduje se, že až 80% relabující-remitující roztroušené sklerózy (RRMS) Pacienti nakonec přejdou na SPMS. Proto je důležité, aby pacienti začali léčbu brzy, aby se zpomalil průběh postižení. Progresi postižení nejčastěji zahrnuje, ale není omezen na, mobilitu, což může vést k tomu, že pacienti potřebují pomoc při chůzi nebo na invalidním vozíku, dysfunkci močového měchýře a kognitivní pokles.

Mayzent 0010010 # 39; schválení je založeno na průlomových datech ze studie fáze III EXPAND. Toto je největší randomizovaná kontrolovaná klinická studie provedená u široké populace pacientů s SPMS (skóre EDSS 3. 0 až 6. 5). Studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie srovnávající účinnost a bezpečnost přípravku Mayzent a placeba při léčbě pacientů s SPMS. Pacienti zahrnutí do studie představovali typickou populaci SPMS s průměrným věkem 48 let. Na začátku studie měli tito pacienti RS asi 16 roky a více než 5 0% pacientů mělo střední skóre skóre rozšířeného postižení (EDSS) 6. 0. A spoléhejte se na pomůcky pro chůzi. Studie také zkoumala skupinu pacientů s aktivním onemocněním (n= 779) definovaných jako pacienti, kteří relapsovali 2 roky před studií a / nebo měli Gd-zvýšené T 1 léze na základní hodnota. S výjimkou příznaků aktivity jsou základní charakteristiky podobné celkové populaci.

Výsledky z celkové populace studie ukázaly, že Mayzent snížil riziko potvrzení progrese postižení (CDP) v 3 měsících o 21% (p=0. 013) a snížil riziko CDP za 6 měsíce o 26% (p=0. 0058). Data z podskupiny pacientů s aktivním onemocněním SPMS ukázala, že Mayzent významně snížil riziko CDP v 3 a 6 měsících o 31% a 37% ve srovnání s placebem, a snížil roční míru recidivy (ARR, potvrzený relaps) 46%. Kromě toho má Mayzent významné příznivé výsledky v dalších souvisejících měřeních aktivity nemoci MS, včetně aktivity nemoci MRI a ztráty objemu mozku (atrofie mozku).

Další analýza studie EXPAND na 35 zasedání Evropské komise pro léčbu a výzkum roztroušené sklerózy (ECTRIMS) v {{{{{2}}}} ukázala, že: ({{ 2}}) Mayzent může pacientům pomoci udržet si další průměrnou délku mobility delší než 4 let. (2) Mayzent snížil ztrátu objemu šedé hmoty v časových bodech {{{2}} - 2 - rok, což je klíčovým faktorem progresí postižení a kognitivního poklesu u pacientů s SPMS.

vzorec molekulární struktury siponimod (Zdroj obrázku: Wikipedia)

Mayzent 0010010 # {{{1}}; aktivní farmaceutická složka je siponimod, což je nová generace selektivního sfingosinového - 1 - fosfátového (S 1 P) receptoru modulátor, který se může selektivně vázat na S 1 P 1 a S 1 P 5 receptory. Při vazbě na S 1 P 1 receptorový subtyp na lymfocytech může siponimod zabránit lymfocytům v opuštění lymfatických uzlin, čímž jim brání v vstupu do centrálního nervového systému (CNS) pacientů s MS a hraní anti -zánětlivá role. Kromě toho může siponimod také vstoupit do CNS a přímo se vázat na S 1 P 5 a S 1 P 1 receptory podtypu na specifických buňkách (oligodendrocyty a astrocyty), aby se propagovala myelinizace a prevence zánětu.

Kromě Spojených států, Evropské unie a Kanady získal Mayzent v listopadu 2019 souhlas od Australian Therapeutic Products Administration (TGA) k léčbě dospělých pacientů pomocí SPMS. Společnost Novartis se zavázala přinést Mayzent pacientům po celém světě a ve Švýcarsku, Japonsku a Číně probíhají regulační podání.

Mayzent 0010010 # 39; Úspěch je pro Novartis zásadní, protože Gilenya, další ze společnosti 0010010 # 39; je trhák MS perorální léky s ročním prodejem $ { {4}} miliarda, čelí rostoucí konkurenci. Odvětví je velmi optimistické ohledně obchodních vyhlídek společnosti Mayzent 0010010 # 39; někteří analytici předpovídají, že maximální tržby společnosti Mayzent 0010010 # 39; 3 miliarda.