Perorální inhibitory MPO jsou způsobilé pro rychlou léčbu FDA u pacientů s MSA

Společnost Biohaven Pharmaceuticals oznámila, že její perorální inhibitor myeloperoxidázy (MPO) verdiperstat (BHV-3241) byl americkou agenturou FDA uděleno zrychlené kvalifikace pro léčbu pacientů s vícečetnou systémovou atrofií (MSA).

MSA je progresivní neurodegenerativní onemocnění, které ovlivňuje autonomní nervový systém (nervový systém, který řídí nedobrovolné činnosti, jako je krevní tlak nebo trávení) a pohyb, a vykazuje kombinaci symptomů. Tyto příznaky jsou způsobeny postupnou ztrátou a smrtí různých typů nervových buněk v mozku a míše. Příznaky se často objevují u pacientů během 50 sa rychle vyvíjejí během 5 až 10 let, což má za následek postupnou ztrátu motorické funkce a nakonec i připoutanost na lůžko. U lidí s MSA se často projeví pneumonie pozdě v nemoci a náhle mohou zemřít na srdeční nebo dýchací potíže. Přestože léky mohou léčit některé příznaky MSA, v současné době neexistuje žádná léčba, která by mohla zpomalit progresi onemocnění a léčit nemoc. Tito pacienti naléhavě potřebují účinnou léčbu ke zmírnění nemoci.

MPO je klíčovým faktorem oxidačních a zánětlivých procesů a významně se zvýšil u řady mozkových onemocnění. Inhibice aktivity MPO je slibná strategie pro léčbu neuroinflamativních a neurodegenerativních onemocnění (včetně MSA). Studie zjistila, že zvýšené hladiny MPO jsou také spojeny s roztroušenou sklerózou a Alzheimerovou chorobou 0010010 # 39; Verdiperstat je vyšetřovací perorální inhibitor MPO a Biohaven získal licenci na výzkum a vývoj od společnosti AstraZeneca v 2018. Americké FDA a Evropská agentura pro léčivé přípravky udělila této drogě status léčivého přípravku pro vzácná onemocnění.

Předběžné výsledky předchozí fáze 2 klinických studií ukázaly, že hlavní výsledky účinnosti měřené jednotnou stupnicí hodnocení MSA se zlepšily. Po 12 týdnech léčby se skóre placebové skupiny 0010010 # 39; skóre snížilo o 4. 6 bodů, zatímco použití {{6} } mg BHV 3241 dvakrát denně klesl o 3. 7 bodů a použití 600 mg BHV 3241 dvakrát denně kleslo o 2 . 6 bodů. Další výsledky měření (jako například komplexní skóre autonomních příznaků a kvalita života MSA) byly rovněž odpovídajícím způsobem vylepšeny. Tyto klinické nálezy jsou v souladu s neuroprotektivními účinky verdiperstatu pozorovanými na zvířecích modelech. Verdiperstat významně snižuje aktivitu MPO v lidské krvi, která je biomarkerem pro to, že se léčivo váže na svůj cíl. V současné době je léčivo hodnoceno z hlediska účinnosti a bezpečnosti ve fázi 3 klinického hodnocení.

0010010 quot; Stále existuje velmi neuspokojená potřeba léčby pacientů s MSA a jsme velmi potěšeni, že FDA může udělit verdiperstat rychlejší kvalifikaci, 0010010 quot; řekl Irfan Qureshi, MD, viceprezident pro biohavenskou neurologii. 0010010 quot; Zrychlená kvalifikace urychlí vývoj verdiperstatu, aby se mohla stát první možností léčby pacientů s MSA. 0010010 quot;