Protalix / Casey dlouhodobě působící α-galaktosidáza Produkt pegunigalsidáza alfa byl zkontrolován americkou FDA jako prioritní!

Protalix BioTherapeutics je biofarmaceutická společnost zabývající se vývojem, výrobou a komercializací rekombinantních terapeutických proteinů produkovaných patentovaným systémem pro expresi proteinů rostlinných buněk ProCellEx®. Společnost a její partner Chiesi Global Rare Diseases, dceřiná společnost skupiny Chiesi Group, nedávno oznámili, že americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal žádost o licenci biologického produktu pegunigalsidázy alfa (PRX-102)&# 39 (BLA) ) a byl udělen prioritní přezkum. Léčivo je dlouhodobě působící, rekombinantní, pegylovaná, zesítěná a-galaktosidáza A pro léčbu dospělých pacientů s Fabryho chorobou. V lednu 2018 FDA udělil status pegunigalsidázy alfa Fast Track (FTD).

BLA byla předložena prostřednictvím zrychleného schvalovacího procesu FDA a FDA určila cílové datum akce zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) na 27. ledna 2021. FDA uvedla, že v současné době neplánuje svolat schůzi poradního výboru, aby projednat žádost.

Toto podání BLA obsahuje kompletní soubor údajů z preklinických, klinických a výrobních, včetně dokončené klinické studie fáze I / II s pegunigalsidázou alfa, souvisejících studií expanze po klinické studii fáze I / II a studie přeměny BRIDGE fáze III Průběžná klinická data , průběžné hodnocení studií léčby pegunigalsidázou alfa v dávce 1 mg / kg každý druhý týden.

Fabryho choroba je zděděné onemocnění vázané na X, při kterém je defektní gen lokalizován na dlouhém rameni chromozomu X. Toto onemocnění je způsobeno vadou genu α-galaktosidázy, která má za následek poruchu aktivity α-galaktosidázy v lysozomu, což vede k tuku nazývanému globotriaosylceramid (Gb3). Látky se nadále hromadí na stěnách krevních cév po celou dobu tělo.

Fabryho choroba je vzácné onemocnění, které postihuje jednu osobu ze 40 000–60 000. Pacient má poruchu α-galaktosidázy, která je obvykle zodpovědná za rozpad Gb3. Abnormální akumulace Gb3 se s postupem času zvyšuje. Gb3 se proto hromadí hlavně v krvi a stěnách cév. Mezi konečné důsledky ukládání Gb3 patří bolest a poškození periferních senzorů, selhání orgánů, zejména ledvin, ale také srdce a cerebrovaskulární systém.

Pegunigalsidáza alfa (PRX-102) je chemicky modifikovaná stabilní verze rekombinantního enzymu α-galaktosidázy-A exprimovaného v rostlinné buněčné kultuře. Proteinové podjednotky jsou chemicky zesítěny krátkým PEG pro kovalentní vazbu za vzniku molekul s jedinečnými farmakokinetickými parametry. V klinických studiích je cirkulující poločas pegunigalsidázy alfa přibližně 80 hodin. Cílem vývoje pegunigalsidázy alfa je řešit přetrvávající neuspokojené klinické potřeby populace pacientů s Fabryho chorobou.

Protalix se zaměřuje na vývoj a komercializaci rekombinantních terapeutických proteinů prostřednictvím svého patentovaného systému pro expresi rostlinných buněk ProCellEx®. Protalix je první společností, která byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a která vyrábí bílkoviny prostřednictvím expresního systému suspenze rostlinných buněk. Unikátní expresní systém Protalix&# 39 představuje nový způsob vývoje rekombinantních proteinů v průmyslovém měřítku.

První produkt společnosti, taligluceráza alfa (Elelyso), byl schválen americkým úřadem FDA v květnu 2012 a následně byl schválen regulačními agenturami v jiných zemích jako dlouhodobá enzymová substituční terapie (ERT). K léčbě dospělých a pediatrických pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1. Protalix udělil společnosti Pfizer globální práva na vývoj a komercializaci taliglucerázy alfa a Protalix si vyhrazuje všechna práva v Brazílii.

V současné době plynovod Protalixu zahrnuje proprietární verze rekombinantních terapeutických proteinů pro stávající farmaceutický trh, včetně: (1) pegunigalsidázy alfa, vylepšené verze rekombinantní lidské α-galaktosidázy, používané k léčbě Fabryho choroby; (2)) OPRX-106, proteinová orální protizánětlivá terapie pro léčbu Fabryho choroby; (3) alidornáza alfa, léčba cystické fibrózy; (4) PRX-115, rekombinantní polyethylen dva exprimované v rostlinných buňkách alkoholický enzym, léčí dnu. Protalix a Chiesi spolupracují na vývoji a komercializaci pegunigalsidázy alfa ve Spojených státech i mimo USA.