Biologická látka Roche ace Rituxan přidává novou indikaci k léčbě získané trombotické trombocytopenické purpury (aTTP)!

Chugai, japonská farmaceutická společnost kontrolovaná Roche, a Zenyaku Kogyo společně oznámily, že japonské ministerstvo zdravotnictví, práce a sociálních věcí (MHLW) schválilo Rituxan Mab) 100 mg a 500 mg injekce jsou nové indikace k léčbě získané trombotické trombocytopenické purpury (aTTP). Rituxian společně prodávají dvě společnosti v Japonsku a obě strany budou i nadále úzce spolupracovat.

Trombotická trombocytopenická purpura (TTP) je závažná diseminovaná trombotická mikroangiopatie, s mikrovaskulárním onemocněním hemolytická anémie, sníženou spotřebou agregace destiček a poškozením orgánů způsobeným mikrotrombózou (jako jsou ledviny, centrální nervový systém atd.)). Toto onemocnění je způsobeno snížením aktivity makromolekulární lyázy, depolymerizované proteinové metaloproteinázy (ADAMTS 13) obsahující motiv proteinu vázajícího se na destičky typu I, který podporuje agregaci destiček. V minulosti byla prognóza TTP špatná, průběh nemoci byl krátký a míra úmrtnosti případu byla až 80-90%, pokud nebyla léčena včas. S klinickou aplikací výměny plazmy se prognóza výrazně zlepšila a úmrtnost případů klesla na 10–20%.

TTP lze rozdělit na vrozenou TTP (cTTP) způsobenou ADAMTS 13 genovou abnormalitou a získaným TTP (aTTP) způsobeným ADAMTS 13 autoprotilátky. V pokynech pro léčbu Japonska a dalších zemí je Rituxan uveden jako jedna z možností léčby u pacientů, u nichž selhala výměna plazmy (první léčba aTTP), nebo u pacientů, kteří se brzy vrátí. V Japonsku postihuje TTP každý rok přibližně 500 lidí, přičemž velká většina (95%) se hlásí jako aTTP.

Rituxan je terapeutická monoklonální protilátka, která cílí CD 20 antigen na povrch normálních a maligních B buněk, a poté mobilizuje přirozenou obranu těla 0010010 # 39; B buňky. V současné době je Rituxan schválen pro léčbu mnoha typů autoimunitních onemocnění, včetně: revmatoidní artritidy (RA), granulomatózní polyangiitidy (GPA) a mikroskopického polyvaskulárního zánětu (MPA), pemphigus vulgaris (PV) ).

Na konci září 2019 byl Rituxan schválen americkou FDA a byl používán v kombinaci s glukokortikoidem (GCC) pro děti 2 let staré a starší k léčbě GPA a MPA. Za zmínku stojí, že Rituxan je prvním a jediným lékem schváleným FDA k léčbě GPA a MPA u pediatrických pacientů ve věku 2 a starších. GPA a MPA jsou dvě vzácné a potenciálně život ohrožující vaskulitidy, které ovlivňují malé a střední krevní cévy. Indikace byla schválena procesem kontroly priority FDA a označila také první pediatrickou indikaci Rituxanu.

GPA a MPA jsou dvě anti-neutrofilní cytoplazmatická protilátka (ANCA) asociovaná s vaskulitidou (AAV). AAV je vaskulitida, která postihuje hlavně malé krevní cévy. Obecně platí, že jak GPA, tak MPA ovlivňují malé krevní cévy ledvin, plic, dutin a různých dalších orgánů, ale tato onemocnění mohou mít na každého pacienta odlišné účinky. GPA i MPA jsou považovány za vzácná onemocnění, s odhadovanou globální prevalencí 23–160 případů na milion obyvatel. Případy dětských GPA a MPA jsou ještě vzácnější a jsou spojeny se závažnými, potenciálně život ohrožujícími příznaky.