Španělsko úspěšně vyvinulo nový typ nanomedicíny pro léčbu Fabryho choroby

Nedávno vědci z Barcelonského institutu materiálové vědy (ICMAB-CSIC) pod Španělskou nejvyšší výzkumnou radou (CSIC) úspěšně vyvinuli nový lék pro léčbu Fabry.

Fabryho choroba je vzácné onemocnění, dědičné lysozomální skladovací onemocnění způsobené mutacemi v genu GLA kódujícím α-galaktosidázy A (α-Gal A). Onemocnění může způsobit kardiovaskulární a cerebrovaskulární komplikace a selhání ledvin, stejně jako těžké epizody bolesti. Podle statistik trpí Fabryho chorobou 2,6 osob na 10 000 osob v zemích EU.

Nano lék vyvinutý Xixinem se nazývá "nanoGLA". Studie ukázaly, že nový lék má lepší klinickou účinnost než enzymová substituční terapie, která je v současné době autorizována k léčbě Fabryho choroby. Zároveň má také výhody nižších nákladů a zlepšení kvality života pacientů.

Lék je výsledkem výzkumu projektu "Smart4Fabry", který byl zahájen v roce 2017 v Evropě. Výzkum a vývoj projektu byl financován z programu Evropské unie "Horizont 2020" ve výši 5,8 milionu EUR. V současné době byl lék schválen Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA).