Americký FDA schvaluje přesný léčebný lék CStone Avonib k léčbě mutantního cholangiokarcinomu IDH1

26. srpna přišla ze zámoří zpráva, že hongkongská akciová inovativní farmaceutická společnost Cornerstone Pharmaceuticals (kód Hongkonské burzy cenných papírů: 2616) lék na přesnou léčbu ivosidenib byl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Používá se pro dříve léčené dospělé pacienty s lokálně pokročilým nebo metastazujícím cholangiokarcinomem, u nichž byly mutační testy IDH1 detekovány testovací metodou schválenou FDA. To znamená, že se Afnib stal prvním lékem na světě' schváleným americkou FDA pro cílenou terapii pacientů s cholangiokarcinomem s mutací IDH1.

Nejen to, doplňková nová aplikace léčiv (sNDA) společnosti Afnib získala prioritní kontrolu, což výrazně zkrátilo dobu kontroly. Prioritní kontrola obvykle uděluje ocenění lékům, které mohly dosáhnout významného pokroku v léčbě nebo poskytnout léčbu při absenci dostatečných léčebných prostředků.

Rozumí se, že tentokrát udělení kvalifikace prioritního přezkoumání FDA' je založeno na datech z klinické studie fáze 3 s názvem ClarIDHy. Tato studie je první randomizovanou klinickou studií fáze 3&č. 39 pro pacienty s léčeným cholangiokarcinomem s mutacemi IDH1. Výsledky studie ukázaly, že ve srovnání se skupinou s placebem dosáhla léčebná skupina Avonibibu primárního koncového bodu přežití bez progrese (PFS), což výrazně snížilo riziko progrese onemocnění nebo úmrtí pacientů. Současně Avnib také zlepšil celkové přežití (OS) pacientů.

Cholangiokarcinom je vzácný maligní nádor, který se vyskytuje ve žlučovodech uvnitř i vně jater. Odhaduje se, že 8 000 lidí ve Spojených státech je každoročně diagnostikováno s cholangiokarcinomem. Před schválením Avonibu nebyla schválena žádná cílená terapie IDH1 mutantního cholangiokarcinomu a v pokročilých případech jsou možnosti chemoterapie omezené.

CStone Pharmaceuticals získala výhradní práva na spolupráci a licencování pro vývoj a komercializaci Avnibu v oblasti Velké Číny včetně pevninské Číny, Hongkongu, Macaa a Tchaj -wanu a Singapuru. Předtím byla Afnib zařazena do&"Seznamu nových léků naléhavě potřebných na klinikách (třetí dávka) &"; vydané Střediskem pro hodnocení léčiv Čínské národní správy zdravotnických produktů (NMPA).

V současné době CStone Pharmaceuticals provádí dvě registrované klinické studie na Afnibu v pevninské Číně, zejména pro indikace akutní myeloidní leukémie (AML). Mezi nimi je studie CS3010-101 fáze I, multicentrická, jednoramenná studie dospělých pacientů s R/R AML s citlivými mutacemi IDH1, která probíhá v Číně, a slouží jako most ke klíčové globální studii AG120 -C-001 Výzkum. Čínská národní správa zdravotnických produktů (NMPA) přijala novou aplikaci Avnib na marketing léčiv pro dospělé pacienty R/R AML náchylné k mutacím IDH1 a zahrnula ji do prioritního přezkumu.

Další studie, AGILE, je globální fáze III, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná klinická studie, jejímž cílem je zhodnotit kombinaci avonibu kombinovaného s azacitidinem a placeba kombinovaného s azacitidinem v minulosti. Účinnost a bezpečnost u neléčených pacientů s AML s mutací IDH1. Servier nedávno oznámil, že studie AGILE dosáhla primárního koncového bodu přežití bez událostí (EFS).

Rozumí se, že kromě dvou indikací akutní myeloidní leukémie a cholangiokarcinomu je v plném proudu také výzkum léčby pacientů s gliomem přípravkem Afnib, který prokázal značný terapeutický potenciál.

Stojí za zmínku, že ačkoli Avonib dosud nebyl schválen v Číně, udělal velký průlom v dimenzi dostupnosti léčiv v předstihu. Dříve byla společnost Afnib zařazena do pekingského Pratt& Zdravotní pojištění Whitney jako jedno ze 75 zámořských speciálních léků a bylo zahrnuto do globálního zvláštního lékového pojištění Hainan Boao Lecheng jako jedno z 25 domácích léků, což znamená, že z toho může těžit více pacientů, což výrazně zlepšuje cenovou dostupnost léků.