Americká FDA udělila kvalifikaci CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)!

Přední společnost pro úpravu genů CRISPR Therapeutics nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil kvalifikaci CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT): jedná se o alogenní CAR-T buňku pro úpravu genů, kterou zcela vlastní společnost Therapies are used to k léčbě recidivujících nebo refrakterních malignit CD19+B buněk. CRISPR Therapeutics využívá technologii úpravy genů CRISPR/Cas9 k provádění tří úprav genů na T buňkách od zdravých dárců, což umožňuje, aby její CAR-T buňky byly běžně dostupné &.

Regenerativní medicína Advanced Therapy (RMAT) je zrychlená (fast track) vyvinutá za účelem urychlení vývoje a schvalování inovativních regenerativních terapií, když Spojené státy revidovaly ustanovení o regenerativní medicíně"zákona o léčbě 21. století &, quot ; v prosinci 2016. Channel) systém. RMAT může být buněčná terapie, produkty terapeutického tkáňového inženýrství, lidské buňky a tkáňové produkty nebo jiné kombinované terapie, které zahrnují produkty technologie regenerativní medicíny.

K získání kvalifikace RMAT pro zkoumaný lék musí existovat předběžné údaje z klinického výzkumu, které prokazují, že lék má pozitivní výsledek při léčbě, oddálení, zvrácení nebo vyléčení závažného nebo život ohrožujícího onemocnění nebo nesplňování lékařských potřeb. Kvalifikace RMAT zahrnuje všechny preferenční zásady Fast Track Qualification (FTD) a Breakthrough Drug Qualification (BTD), včetně možnosti včasné interakce s FDA, prioritního přezkoumání a urychleného schválení.

Dr. Samarth Kulkarni, generální ředitel CRISPR Therapeutics, řekl:"Tato kvalifikace RMAT je založena na povzbudivých klinických údajích, které jsme doposud poskytli. Toto je důležitý milník, který naznačuje, že FDA uznal CTX110 v léčbě hematologických malignit. Transformační potenciál. Těšíme se na úzkou spolupráci s FDA, abychom pokračovali v našem úsilí přinášet pacientům tuto důležitou novou léčbu."

Autologní CAR-T a alogenní CAR-T (zdroj obrázku: crisprtx.com)

CTX110 je genově upravená alogenní buněčná terapie CAR-T odvozená od zdravých dárců, zaměřená na CD19, který je v současnosti oblíbeným cílem pro vývoj CAR-T. CD19 je druh klastrového diferenciačního antigenu a důležitý membránový antigen související s proliferací, diferenciací, aktivací a produkcí protilátek B buněk.

V současné době jednoramenná, multicentrická, otevřená klinická studie fáze 1 CARBON hodnotí bezpečnost a účinnost několika úrovní dávek CTX110 při léčbě relabujících nebo rezistentních B-buněčných malignit. Do studie byli zařazeni dospělí pacienti s relabujícími nebo refrakterními B-buněčnými CD19+ malignitami, kteří dříve dostávali alespoň 2 linie léčby.

Data zveřejněná v říjnu letošního roku ukázala, že v populaci intent-to-treat (ITT) byla celková remise u pacientů s velkobuněčným B-lymfomem (LBCL) při dávkové hladině 2 (DL2: 100x10E6) a vyšších hladinách jednorázové dávky Léčba CTX110 Míra ORR dosáhla 58 % a míra kompletní remise (CR) dosáhla 38 %. Navíc u pacientů s LBCL byla remise dlouhodobá, s 6měsíční mírou CR 21 % a nejdelší remise se udržela 18 měsíců po první infuzi.

V této studii byla míra remise a trvanlivost CTX110 podobná jako u autologní terapie CD19 CAR-T schválené na základě ITT. CTX110 má pozitivní a diferencované bezpečnostní vlastnosti, nemá syndrom uvolňování cytokinů (CRS) stupně 3 nebo vyšší, nízkou míru infekce a výskyt neurotoxického syndromu souvisejícího s imunitními efektorovými buňkami (ICANS).