Americká FDA schválila Jelmyto (mitomycin) s úplnou remisí 58%

Společnost UroGen Pharmaceuticals nedávno oznámila, že americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) rychle schválil gelový přípravek na bázi pymynecal calyces Jelmyto (mitomycin), což je prvotřídní lék používaný k léčbě dospělých pacientů s nízkým stupněm horního urotelu (LG-UTUC) ). Jelmyto bylo schváleno na základě procesu přezkumu priorit a bylo mu dříve uděleno Průlomové lékové kvalifikace (BTD). Je třeba zmínit, že Jelmyto je první a jedinou nechirurgickou možností léčby schválenou pro léčbu LG-UTUC.

Jelmyto se skládá z mitomycinu (chemoterapeutického léčiva) a sterilního gelu vyvinutého pomocí patentované technologie UGG&# 39 s progresivní technologií RTGel ™ s pomalým uvolňováním. Lék je určen k vystavení tkáně močových cest mitomycinu po dlouhou dobu, což umožňuje léčit nádory nechirurgickými prostředky.

Toto mezníkové schválení je založeno na pozitivních výsledcích testu OLYMPUS fáze III. Studie ukázala, že přípravek Jelmyto dosáhl klinicky významné eradikace onemocnění u dospělých pacientů s LG-UTUC: úplná míra odpovědi byla až 58% a střední doba odpovědi (DOR) nebyla dosud dosažena. Tato data naznačují, že u vzácného a obtížně léčitelného pacienta s rakovinou LG-UTUC poskytne Jelmyto účinnou léčbu, která si zachová ledviny.

Mezi výsledky této studie patří: (1) V populaci se záměrem léčit a v podskupině lidí, kteří byli považováni za nefunkční při diagnostice, byla celková míra odpovědi (CR, primární koncový bod) {{{{10 10) }}}}%. ({{4}}) V 1 {{{{4}} - měsíční lhůtě pro vyhodnocení trvání remise bylo 1 9 pacientů stále v CR stavu , 7 pacienti měli recidivu onemocnění a 9 pacienti pokračovali ve sledování, aby vyhodnotili 1 {{{4}} - údaje o remisi měsíce. (3) Trvalá míra 1 {{{4}} - měsíční remise hodnocená Kaplan-Meierovou analýzou byla 84% (na základě prozatímních údajů). (4) Nejběžnějšími nežádoucími účinky (GG gt; {{4}} 0%) jsou ureterální obstrukce, bolest v dolní části zad, infekce močových cest, hematurie, renální nedostatečnost, únava, nevolnost, břišní bolest, dysurie a zvracení. Většina nežádoucích účinků je mírná až střední. Lze jej kontrolovat pomocí existujících léčebných metod a nedošlo k žádným úmrtím souvisejícím s léčbou.

LG-UTUC je vzácná rakovina, která se vyskytuje v horních močových cestách, močovodech a ledvinách. Ve Spojených státech je každý rok přibližně 6000-7000 nových nebo relapsovaných pacientů s LG-UTUC. Anatomie močového systému je složitá a léčba je obtížná. Současné standardy péče zahrnují mnohočetné operace a většina pacientů vyžaduje radikální nefroureterektomii, včetně odstranění pánve, ledvin, močovodu a manžety močového měchýře. Komplikovanou léčbou je to, že LG-UTUC se nejčastěji vyskytuje u pacientů starších 70 let. Tito pacienti již mohou mít zhoršenou funkci ledvin a mohou trpět dalšími komplikacemi v důsledku velkého chirurgického zákroku.

Seth Lerner, MD, hlavní vyšetřovatel kliniky OLYMPUS a profesor urologie na Baylor College of Medicine v Texasu, uvedl:" Radikální nefroureterektomie je spojena se sníženou funkcí ledvin a dalšími komplikacemi. Jelmyto bude odpovědný za ty, kteří mohou vyžadovat radikální ledviny. Pacienti léčeni ureterektomií poskytují novou nechirurgickou léčbu. Tato nová, minimálně invazivní léčba udržující ledviny může změnit léčbu nízkomolekulárního karcinomu horních urothelií, což pomáhá pacientům vyhnout se chirurgickému zákroku a dlouhodobým komplikacím spojeným se ztrátou ledvin."

Andrea Maddox-Smith, výkonná ředitelka advokátní sítě Bladder Cancer Advocacy Network, uvedla:": Léčba horních urotheliálních karcinomů nízkého stupně (LG-UTUC) po desetiletí dosáhla jen malého pokroku. Pacienti s chirurgicky odstraněnými ledvinami přinášejí změnu v léčebném modelu. Chválíme schválení FDA pro Jelmyto. LG-UTUC vážně postihuje starší pacienty. Mnoho z nich bojovalo s touto nemocí a vždycky chtělo nechirurgické řešení."