Acceleron / BMS TGF-β ligandový soterercept získal průlomovou kvalifikaci v USA FDA!

Acceleron Pharma je biofarmaceutická společnost zabývající se objevem, vývojem a komercializací TGF-ß superrodiny terapie pro léčbu závažných a vzácných onemocnění. Společnost nedávno oznámila, že US Food and Drug Administration (FDA) udělila průlomovou kvalifikaci léčiv séterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc) (BTD) pro pacienty s plicní hypertenzí (PAH) (skupina WHO 1) ). V září 2019 udělila FDA také kvalifikaci soterterceptu pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (ODD).

Průlomová kvalifikace léčiv (BTD) je nový kanál pro kontrolu léčiv vytvořený agenturou FDA v 2012 k urychlení vývoje a přezkumu léčby závažných nebo život ohrožujících onemocnění a existuje předběžný klinický důkaz, že je léčivo srovnatelné na stávající terapeutická léčiva Nová léčiva, která mohou podstatně zlepšit stav. Získání drog BTD může získat podrobnější pokyny, včetně vyšších úředníků FDA během výzkumu a vývoje. Nový přezkum trhu s drogami je způsobilý k průběžnému a prioritnímu přezkumu, aby se zajistilo, že pacienti dostanou nové možnosti léčby v co nejkratší době.

sotatercept je výzkumné léčivo určené k tomu, aby fungovalo jako selektivní lapač ligandů pro členy superrodiny TGF-ß, aby znovu vyvážili klíčový ovladač signalizace PAH, BMPR-II. V předklinických studiích PAH soterercept zvrátil plicní vaskulární svalovost a zlepšil ukazatele srdečního selhání.

Na konci ledna letošního roku společnost Acceleron oznámila výsledky prvotní analýzy studie PULSAR fáze II, která ukazuje, že studie dosáhla primárního koncového bodu, kritického sekundárního koncového bodu a dalších sekundárních koncových bodů. Nežádoucí účinky byly v souladu s dříve hlášenými nežádoucími účinky sotererceptu u jiných nemocí. V rámci licenční smlouvy s Xinji (kterou získal Bristol-Myers Squibb) je soterercept hodnocen také ve fázi II SPECTRA soudu.

Stojí za zmínku, že právě nedávno byl Reblozyl (luspatercept), další lék na pasti TGF-β ligand vyvinutý společností Acceleron a Xinji, schválen americkým úřadem FDA pro novou indikaci nízkorizikového myelodysplastického syndromu (MDS). Dospělí pacienti, léčba anémie. Reblozyl je první a jediné FDA schválené zrání červených krvinek, což představuje novou třídu terapie, která pomáhá pacientům snižovat zátěž infuzí červených krvinek regulováním pozdního stádia zrání červených krvinek. Ve Spojených státech byl Reblozyl poprvé schválen v listopadu 2019 pro léčbu anémie u dospělých pacientů s beta thalassémií, kteří vyžadují pravidelnou infuzi červených krvinek.

Je třeba zmínit, že Reblozyl je první lék schválený FDA k léčbě anémie související s beta thalassémií a je to také první schválení FDA pro transfuzi erytrocytů (RBC) a typ produkce erytrocytů Nové možnosti léčby pro pacienty s MDS, kteří selhaly stimulační terapie. Je třeba poznamenat, že Reblozyl není vhodný jako náhrada za transfuzi červených krvinek u pacientů, kteří potřebují okamžitě opravit anémii.

Aktivní farmaceutická složka Reblozyl' Lék je rozpustný fúzní protein. Fc doména lidského IgG 1 je fúzována s extracelulární doménou receptoru typu aktivin IIB (ActRIIB). Jako lapač ligandů může regulovat pozdní zrání RBC prostřednictvím cílené vazby. Specifický ligand superrodiny transformačního růstového faktoru (TGF) -β snižuje aktivaci Smad 2 / 3 signální dráhy, zlepšuje generování neúčinných červených krvinek, podporuje maturaci pozdní červené krve buněk a zvyšuje hladinu hemoglobinu.