Americká FDA schválila Livmarli: první lék k léčbě cholestatického svědění spojeného s Alagille syndromem (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma je biofarmaceutická společnost, která se věnuje vývoji inovativních terapií pro léčbu vzácných onemocnění jater. Nedávno společnost oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil perorální roztok Livmarli (maralixibat), který se užívá perorálně jednou denně k léčbě cholestázy u pacientů s Alagille syndromem (ALGS) ve věku ≥ 1 rok. Svědění. ALGS je vzácné dědičné onemocnění jater, které postihuje 2000-2500 dětí ve Spojených státech.

ALGS je způsobena abnormálními žlučovými cestami, což může vést k progresivnímu onemocnění jater. Abnormální nebo úzké žlučovody mohou způsobit cholestázu a žlučové kyseliny se hromadí v játrech, což může vést k zánětu a poškození jater a bránit játrům ve správné funkci. Cholestáza ALGS je spojena se svěděním. Svědění je jedním z nejčastějších a nejzávažnějších příznaků spojených s ALGS a je také jednou z nejčastějších indikací k transplantaci jater u pacientů s ALGS.

Za zmínku stojí, že Livmarli je první a jediný lék schválený pro léčbu ALGS cholestatického pruritu, který přinese smysluplnou změnu v modelu léčby ALGS. Livmarli byla schválena prostřednictvím procesu prioritního přezkoumání. Dříve FDA udělil Livmarli označení vzácných dětských onemocnění (RPDD) a označení průlomového léku (BTD) pro léčbu ALGS.

Při schvalování Livmarliho FDA také vydala poukaz na prioritní přezkoumání vzácných dětských onemocnění (PRV) společnosti Mirum, aby společnost ocenila za její mimořádný přínos k vývoji nových léků na vzácná onemocnění. Tento PRV může být využit k přednostnímu přezkoumání jakýchkoli následných nových aplikací léků a může být prodán nebo převeden.

Aktivní farmaceutickou složkou perorálního roztoku Livmarli je maralixibat, což je perorálně podávaný inhibitor transportéru ileálních žlučových kyselin (IBAT) s minimální absorpcí. ALGS je vzácné onemocnění jater a neexistuje žádná uznávaná léčba, takže existuje velká a naléhavá neuspokojená lékařská potřeba. Schválení Livmarli na trh přinese vůbec první možnost medikamentózní léčby tohoto ničivého onemocnění, poskytne smysluplný léčebný plán a v konečném důsledku sníží potřebu transplantace jater.

FDA schválil Livmarli na základě klíčových studií ICONIC a 5letých údajů z podpůrných studií. Tyto údaje společně představují silný soubor důkazů, že Livmarli léčí 86 pacienty s ALGS. Údaje ze studie ICONIC ukázaly, že po léčbě Livmarli se u pacientů statisticky významně snížil pruritus (p<0,0001) a="" zlepšily="" se="" další="" markery="" cholestatického="" onemocnění="">