Americký úřad FDA udělil arfolitixorinu kvalifikaci pro rychlou jízdu

Společnost Isofol Medical AB nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil Modufolin (arfolitixorin, [6R]-5,10-methylentetrahydrofolát, [6R]-MTHF) zrychlenou kvalifikaci (FTD) pro použití pro léčbu metastazujícího kolorektálního karcinomu (mCRC). Arfolitixorin je nová sloučenina na bázi kyseliny listové, která se používá ke zlepšení účinnosti a snížení vedlejších účinků antimetabolitů při léčbě rakoviny. Společnost Isofol podepsala globální exkluzivní licenční smlouvu se společností Merck KGaA na vývoj a komercializaci arfolitixorinu pro onkologické indikace.

Arfolitixorin je klíčovým aktivním metabolitem široce používaných léčiv kyseliny listové leukovorinu a levoleucovorinu. Kyselina folinová a kyselina levofolinová musí být v těle přeměněny na aktivní formu [6R]-MTHF, aby byly účinné. To závisí například na genetické citlivosti. Ne všichni pacienti tuto aktivaci spouštějí. Studie ukázaly, že tři čtvrtiny pacientů s mCRC nemají dostatečnou schopnost transformovat leukovorin a kyselinu levofolinovou a přežití bez progrese (PFS) je významně sníženo ve srovnání s pacienty s dobrou transformační schopností.

Arfolitixorin je lék pro léčbu pokročilého CRC. Vzhledem k tomu, že k fungování nevyžaduje komplexní metabolickou aktivaci, může být arfolitixorin vhodný pro všechny pacienty s pokročilým CRC, bez ohledu na jeho schopnost aktivovat kyselinu listovou.

Cílem kvalifikace Fast Track Qualification (FTD) je urychlit vývoj léčiv a rychlý přezkum závažných onemocnění s cílem řešit závažné nenaplněné lékařské potřeby v klíčových oblastech. Získání zrychlené kvalifikace pro vyvíjené léky znamená, že farmaceutické společnosti mohou častěji komunikovat s FDA během fáze výzkumu a vývoje. Po odeslání marketingové žádosti jsou způsobilé pro zrychlené schválení a prioritní přezkum, pokud splňují příslušné normy. Kromě toho jsou také způsobilé pro průběžný přezkum.

Ve Spojených státech je CRC druhou nejčastější příčinou úmrtí na rakovinu a třetím nejčastějším typem rakoviny. Pokud jde o léčbu mCRC, existuje významná neuspokojená lékařská potřeba nových a účinnějších možností léčby. FDA udělila arfolitixorin FTD na základě potenciálu léku řešit významné nenaplněné lékařské potřeby mCRC.

Jako první a jediná čistá metabolicky aktivní látka kyseliny listové ([6R]-MTHF), která zvyšuje cytotoxicitu 5-fluorouracilu (5-FU), je arfolitixorin v současné době prováděn v klíčové globální studii fáze 3 AGENT (NCT03750786). Očekává se, že studie bude dokončena v roce 2022. Poté Isofol plánuje předložit marketingové žádosti americkému úřadu FDA a EU EMA a očekává se, že bude komercializován již v roce 2023.

Ulf Jugnelius, generální ředitel společnosti Isofol, řekl: "Jsme velmi potěšeni, že FDA udělila našemu hlavnímu kandidátovi na lék arfolitixorin rychlý status. Jedná se o silné vnější uznání potenciálních přínosů arfolitixorinu při léčbě mCRC, zničujícího onemocnění. Naším dalším klinickým milníkem je dosáhnout 300 událostí přežití bez progrese ve studii AGENT fáze 3 a poté odslepit data, abychom mohli analyzovat a prezentovat špičkové výsledky v první polovině roku 2022. Kvalifikace FTD nám umožní spolupracovat s FDA častěji, abychom optimalizovali plán nepřetržitého vývoje arfolitixorinu a mohli z něj učinit první nový lék, který zlepší standard péče o mCRC za více než 40 let. "