Reblozyl platí pro rozšířené indikace ve Spojených státech a Evropě: léčba transfuzně nezávislé β-talasémie!

Společnost Bristol-Myers Squibb (BMS) nedávno oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal žádost o licenci na doplňkový biologický přípravek Reblozyl (luspatercept-aamt) (sBLA) a udělil prioritní přezkum: lék je první ve své třídě) činidlo pro zrání červených krvinek (EMA), používané pro dospělé pacienty s β-talasémií (β-talasémií závislou na transfuzi (NTD) k léčbě anémie. FDA stanovila cílové datum pro zákon o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) sBLA na 27. března 2022. Kromě toho Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) přijala žádost o změnu třídy II pro přípravek Reblozyl pro léčbu anémie u dospělých pacientů s NTDβ talasémií.

NTD beta talasémie je termín používaný k popisu pacientů, kteří nevyžadují pravidelné celoživotní transfúze červených krvinek (RBC) k udržení přežití, i když mohou vyžadovat příležitostné nebo mírně časté transfúze, obvykle v předepsaném časovém období. Pacienti s NTD beta talasémií budou mít chronickou anémii a přetížení železem, což může vést k řadě klinických komplikací, a jsou zapotřebí naléhavé možnosti léčby. Údaje z klinických studií ukazují, že u dospělých pacientů s NTD β talasémií, bez ohledu na výchozí hladinu hemoglobinu, může přípravek Reblozyl zvýšit hladinu hemoglobinu pacienta a zlepšit kvalitu života pacienta.

Reblozyl byl původně vyvinut společnostmi BMS a Acceleron Pharmaceuticals. Poté, co společnost Merck nedávno dokončila akvizici společnosti Acceleron v hodnotě 11,5 miliardy dolarů, je nyní Reblozyl společně vyvíjen a komercializován společnostmi BMS a Merck. Reblozyl je první činidlo pro zrání červených krvinek (EMA), které má být použito k léčbě β-talasémie a anémie související s myelodysplastickým syndromem s velmi nízkým/nízkým/středním rizikem (MSD) se schválením regulačními orgány. Mezi způsobilými skupinami pacientů představuje Reblozyl důležitou kategorii léčby. Je třeba zdůraznit, že u pacientů, kteří potřebují okamžitě korigovat anémii, není přípravek Reblozyl vhodný jako náhrada transfuze červených krvinek.

Aktivní farmaceutickou složkou přípravku Reblozyl je luspatercept, což je první látka pro zrání červených krvinek (EMA) ve své třídě, která může regulovat zrání pozdních červených krvinek. Luspatercept je rozpustný fúzní protein, který vzniká fúzí Fc domény lidského IgG1 a extracelulární domény receptoru Activin IIB (ActRIIB). Jako ligandová past může regulovat pozdní zrání erytrocytů prostřednictvím cílené vazby. Transformační růstový faktor (TGF)-β nadčeleď specifických ligandů snižuje aktivaci signální dráhy Smad2/3, zlepšuje tvorbu neplatných červených krvinek, podporuje zrání pozdních červených krvinek A zvyšuje hladinu hemoglobinu.

Aplikace reblozylu sBLA a změny třídy II jsou založeny na výsledcích bezpečnosti a účinnosti pivotní studie fáze 2 BEYOND. Studie byla provedena u dospělých pacientů s NTD beta talasemií a hodnocena přípravkem Reblozyl v kombinaci s nejlepší podpůrnou péčí (BSC). Údaje zveřejněné v červnu 2021 ukázaly, že 77,1 % pacientů ve skupině léčené přípravkem Reblozyl+BSC dosáhlo zvýšených hladin hemoglobinu (≥1,0 g/dl), zatímco ve skupině placebo+BSC to bylo 0 %. Navíc ve srovnání se skupinou s placebem hlásili pacienti ve skupině léčené přípravkem Reblozyl také lepší výsledky.

Dr. Noah Berkowitz, senior viceprezident pro vývoj hematologie v Bristol-Myers Squibb, řekl: "Pacienti s beta talasemií nezávislou na transfuzi nemusí potřebovat celoživotní krevní transfúze, aby přežili, ale potřebují účinné možnosti léčby, protože čelí řadě chronických anémií a přetížení železem. Klinické komplikace způsobené Reblozylem. Reblozyl je důležitá léčba schválená mnoha zeměmi (včetně Spojených států a Evropské unie) pro léčbu anémie související s β-talasemií a nízkorizikovým myelodysplastickým syndromem. My a společnost Merck jsme odhodláni pokračovat v klinické praxi projektu Reblozyl a těšíme se na úzkou spolupráci s FDA během procesu přezkumu, abychom této skupině pacientů s nedostatečnými službami přinesli novou možnost léčby. "