US FDA schválila Alkindi Sprinkle k léčbě dětských pacientů s nadledvin nedostatečností!

Eton Pharmaceuticals je profesionální farmaceutická společnost zabývající se vývojem a komercializací inovativních terapií vzácných dětských onemocnění. Nedávno, společnost oznámila, že US Food and Drug Administration (FDA) schválila Alkindi Sprinkle (hydrokortizon) ústní granule jako alternativní terapie pro léčbu adrenokortikální nedostatečnosti (AI) děti mladší 17 let.

Alkindi Sprinkle je bezprostředně uvolňovací perorální hydrokortizon granule formulace s trvanlivostí 3 roky při pokojové teplotě a nevyžaduje chlazení. Očekává se, že lék bude k dispozici ve čtvrtém čtvrtletí roku 2020.

Stojí za zmínku, že Alkindi Sprinkle je první a jediný hydrokortizon granule schválené FDA pro léčbu dětí s AI.

Schválení perorálních granulí Alkindi Sprinkle je podpořeno 6 klinickými studiemi, včetně první a jediné intervenční studie fáze III hodnotící perorální hydrokortizon při léčbě AI u dětí mladších 8 let.

Před Alkindi Sprinkle byl schválen, ústní hydrokortizon, tableta formulace pouze 5 mg a vyšší, byl schválen FDA. Mnoho dětských pacientů vyžaduje nízké dávky a flexibilitu pro přesnou titraci. Proto musí pečovatelé snížit nebo rozdělit vysoce kvalitní tablety hydrokortizonu, aby dosáhli nízké dávky požadované malými dětmi, což může vést k nepřesným dávkám.

Alkindi Sprinkle se vyrábí za použití komerčně osvědčené technologie a má 4 silné stránky: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, který umožní lékařům provádět individuální podávání podle potřeb každého pacienta, podle dávkování a pokyny pro podání.

Sean Brynjelsen, generální ředitel společnosti Eton Pharmaceuticals, řekl: "Schválení společnosti Alkindi Sprinkle fda je průlomem pro děti s nedostatkem nadledvin a pečovatele. Jsme velmi rádi, že poskytujeme FDA-schválený produkt, který může poskytnout pediatrickým pacientům Nízké dávky a dávkování léčby hydrokortizonu. Těšíme se na to, že tento produkt pacientům poskytneme v nadcházejících měsících."

Adrenální nedostatečnost (AI) u dětí je vzácné onemocnění charakterizované neschopností syntetizovat a uvolňovat hydrokortizon (kortizol) a někdy i aldosteron. To může vést k nadměrné mužské hormony (abnormální ženský sexuální vývoj, časná puberta, ukončení růstu, a malý vzrůst). Nejčastější formou AI u dětí je vrozená hyperplazie nadledvin (CAH), která je způsobena genetickými defekty. Pacienti s primární nebo centrální (druhý a třetí stupeň) AI mají nedostatečné hladiny kortizolu. Snížení kortizolu v těle může vést k fatálním následkům, jako je krize nadledvin. Aby pacienti s AI přežili, musí být denně doplňovány kortizolem. Eton odhaduje, že dětská AI postihuje 5,000-11,000 děti ve Spojených státech.