Americký úřad FDA udělil prioritní přezkoumání přípravku Tyvaso DPI (treprostinil, inhalátor suchého prášku)

Společnost United Therapeutics nedávno oznámila, že americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal novou aplikaci léčiv (NDA) pro inhalátor suchého prášku Tyvaso DPI (inhalační treprostinil) a udělil prioritní kontrolu. Tento produkt se používá k léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) a plicní arteriální hypertenze související s intersticiální plicní nemocí (PH-ILD) a ke zlepšení cvičební kapacity pacienta'.

Společnost United Therapeutics předložila poukázku prioritní kontroly (PRV) pro Tyvaso DPI NDA, aby urychlila cyklus přezkoumání FDA. Společnost očekává, že FDA dokončí kontrolu v říjnu 2021. FDA rovněž uvedl, že nenalezl žádné potenciální problémy s kontrolou.

Tyvaso DPI je novou generací suchého práškového přípravku Tyvaso (treprostinil, inhalační roztok), od kterého se očekává, že poskytne pohodlnější způsob podávání než tradiční atomizovaná terapie Tyvaso.

Inhalační roztok Tyvaso byl poprvé schválen FDA v červenci 2009 k léčbě pacientů s plicní hypertenzí (PAH, skupina WHO 1) a ke zlepšení cvičební kapacity. V dubnu tohoto roku schválil FDA druhou indikaci Tyvaso' pro léčbu pacientů s plicní hypertenzí související s intersticiální plicní nemocí (PH-ILD; skupina WHO 3) ke zlepšení cvičebního výkonu.

Stojí za zmínku, že Tyvaso je první a jedinou schválenou léčbou PH-ILD ve Spojených státech, což představuje milník v oblasti PH-ILD. PH-ILD je závažné život ohrožující onemocnění. V klíčové studii ZVÝŠENÍ léčba Tyvaso významně zlepšila cvičební kapacitu pacienta'.

Chemická struktura treprostinilu

Treprostinil je syntetický napodobenec prostacyklinu, který působí hlavně přímou dilatací plicních a systémových arteriálních lůžek a inhibicí agregace krevních destiček.

Společnost Combination Therapeutics uvedla na trh řadu dávkových forem treprostinilu, včetně: Tyvaso (inhalační roztok), Orenitram (tablety s prodlouženým uvolňováním) a Remodulin (injekce). V současné době společnost United Therapeutics vyvíjí také suchý prášek Tyvaso DPI, což je receptura suchého prášku příští generace společnosti Tyvaso'.

Nová aplikace léčiva Tyvaso DPI' s (NDA) obsahuje data ze studie BREEZE. Výsledky zveřejněné v lednu tohoto roku ukázaly, že studie dosáhla primárního cílového parametru. Data prokázala bezpečnost a snášenlivost pacientů s PAH přecházejících z inhalačního roztoku Tyvaso (treprostinil) na Tyvaso DPI. Farmakokinetické (PK) studie provedené na zdravých dobrovolnících navíc ukázaly, že ekvivalenty expozice treprostinilu mezi inhalačními roztoky Tyvaso DPI a Tyvaso jsou srovnatelné.

Pokud bude schválen, očekává se, že přípravek Tyvaso DPI dosáhne významného pokroku v léčbě inhalačního treprostinilu, což poskytuje výhodu pohodlného podávání ve srovnání se stávajícím inhalačním roztokem Tyvaso.