Valrox vstupuje do přezkumu v EU: léčba hemofilie A

Společnost BioMarin Pharmaceuticals nedávno oznámila, že Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) přijala žádost o registraci přípravku (MAA) pro valoctocogen roxaparvovec (valrox, BMN270). Valrox je jednorázová genová terapie, která léčí dospělé s těžkou hemofilií A prostřednictvím jediné infuze. S dnešním přijetím byl zahájen přezkum MAA a očekává se, že stanoviska výboru CHMP budou oznámena v první polovině roku 2022.

Valrox má potenciál stát se první genovou terapií hemofilie na světě. Valrox MAA obsahuje údaje o bezpečnosti a účinnosti 134 pacientů zařazených do studie fáze 3 GENEr8- 1. Všichni pacienti byli sledováni po dobu nejméně 1 roku po léčbě valroxem. Kromě toho MAA také obsahuje údaje z probíhající studie eskalace dávky fáze 1/2 v kohortě dávky 6e13vg/kg po dobu 4 let a v kohortě dávky 4e13vg/kg po dobu 3 let.

V květnu tohoto roku EMA schválila žádost společnosti BioMarin o urychlené hodnocení. Zrychlené hodnocení může potenciálně zkrátit časový rámec pro přezkum valrox MAA Výborem pro humánní léčivé přípravky (CHMP) a Výborem pro moderní terapie (CAT). Pokud se v EU CHMP a CAT domnívají, že výrobek má velký význam pro veřejné zdraví, zejména z hlediska terapeutických inovací, maa bude způsobilý pro zrychlené hodnocení. Vyhodnocení MAA v souladu s centralizovaným postupem agentury EMA může trvat 210 dní, s výjimkou zastavení hodin, kdy je žadatel požádán o poskytnutí dalších informací. Na požádání mohou CHMP a CAT zkrátit časový rámec na 150 dnů za předpokladu, že žadatel poskytne dostatečné důvody pro urychlené hodnocení, ačkoli žádosti původně určené pro zrychlené hodnocení mohou být během období přezkumu z různých důvodů obnoveny do standardních postupů. Rozhodnutí o schválení zrychleného hodnocení nemá žádný vliv na konečné stanovisko výboru CHMP a CAT k tomu, zda by registrace měla být schválena.

Hank Fuchs, MD, prezident globálního výzkumu a hodnocení biomarinu, řekl: "Těšíme se na spolupráci s agenturou v procesu hodnocení robustní datové sady Valrox MAA agenturou EMA a věříme, že tyto datové soubory mohou splňovat požadavky stanovené během předchozího přezkumu MAA. Tato kritická fáze 3 Výzkum prokázal převahu valroxu ve srovnání se standardní péčí (preventivní substituční terapie faktorem VIII). Rozsáhlý soubor dat společnosti Valrox je podpořen desetiletími vědeckého a klinického výzkumu v oblasti genové terapie. Budeme i nadále přispívat do vědeckého znalostního systému Příspěvky a příští týden se podělíme o výsledky výzkumu fáze 1/2 a fáze 3 na konferenci Mezinárodní společnosti pro trombózu a hemostázu (ISTH) v roce 2021. Věříme, že tato genová terapie má potenciál uchvácet léčbu hemofilie typu A nenaplněných lékařských potřeb."