Vutrisiran v léčbě hATTR amyloidózy s polyneuropatií: významně zlepšené poškození nervů --- 1/2

Alnylam je přední společností v oboru terapie RNAi. Nedávno společnost oznámila 3. pozitivní výsledky podskupinové analýzy a průzkumného koncového bodu studie HELIOS-A vutrisiranské fáze 3 na 3. evropské konferenci ATTR o amyloidóze. Vutrisiran je vyvíjená terapie RNAi, která se vyvíjí k léčbě amyloidózy transthyretinu (ATTR).

HELIOS je studie pacientů s dědičnou ATTR amyloidózou s polyneuropatií (hATTR-PN). Data zveřejněná na setkání dále podporují a vycházejí z výsledků primárních a sekundárních cílových parametrů dříve hlášené studie HELIOS-A: bylo pozorováno zlepšení v důležitých oblastech zdraví a funkce pacienta, včetně poškození neuropatie a kvality života (QoL ), denní aktivity a sociální participace, nutriční stav a srdeční tlak.

Analýza podskupin a průzkumné koncové body konkrétně ukázaly, že po 9 měsících ve srovnání s placebem vutrisiran zlepšil důležité oblasti zdraví a funkce pacienta. Jiné analýzy ukázaly, že bez ohledu na to, zda pacient dříve používal stabilizátory TTR, měla léčba vutrisiranem podobná zlepšení v progresi neuropatie a kvalitě života ve srovnání s placebem.

V současné době nová aplikace léku (NDA) vutrisiranu pro léčbu polyneuropatie dědičné transthyretinové amyloidózy dospělých (hATTR-PN) dospělých subkutánní injekcí každé 3 měsíce prochází prioritním přezkumem americkým FDA a &; Prescription Drug User Charges Act" (PDUFA) Cílovým datem je 14. duben 2022. Kromě toho, na základě diskuzí s Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA), Alnylam nyní plánuje na základě výsledků za 9 měsíců předem podat žádost o registraci vutrisiranu (VMA). studie HELIOS-A.

Vutrisiranu bylo uděleno označení pro vzácná onemocnění (ODD) pro léčbu amyloidózy ATTR ve Spojených státech a Evropské unii a označení Fast Track (FTD) pro léčbu hATTR-PN ve Spojených státech. Pokud je vutrisiran schválen, jako nová subkutánní injekce každé 3 měsíce, má potenciál zvrátit polyneuropatické projevy onemocnění.

Pushkal Garg, MD, hlavní lékař společnosti Alnylam, řekl:&„hATTR amyloidóza je multisystémové, rychle progredující onemocnění, které má významný dopad na každodenní život pacientů a bez řádné léčby se časem zhorší. Tyto dodatečné údaje ze studie HELIOS-A ukazují, že vutrisiran má potenciál v léčbě pacientů s širokým rozsahem hATTR amyloidózy s polyneuropatií (hATTR-PN) a dosáhl povzbudivých výsledků v řadě důležitých zdravotních a funkčních opatření. „bez ohledu na předchozí použití stabilizátorů TTR se pacientovo neuropatické poškození a skóre kvality života zlepšily."

siRNA: Umlčení specifických genů, snížení rozsahu exprese o 99%

Studie HELIOS-A zahrnovala 164 pacientů s dědičnou ATTR amyloidózou s polyneuropatií (hATTR-PN). Po 9 měsících dosáhl vutrisiran primárního a všech sekundárních cílových parametrů: ve srovnání s placebem vedla léčba vutrisiranem ke statisticky významnému zlepšení neuropatického poškození, kvality života a rychlosti chůze. Analýza podskupin a průzkumné údaje o účinnosti studie HELIOS-A poskytují další pohled na potenciální přínosy vutrisiranu v důležitých aspektech zdraví a pohody pacienta, a to následovně:

——V 9. měsíci ve všech předem specifikovaných podskupinách pacientů (včetně věku, pohlaví, rasy, geografické oblasti, výchozího neuropatického poškození, genotypu, předchozího použití stabilizátorů TTR, výchozího stadia familiární amyloidové polyneuropatie [FAP]) a specifikovaná srdeční podskupina, ve srovnání s placebem, léčba vutrisiranem vedla ke zlepšení skóre poškození neuropatie (mNIS+7) a skóre kvality života u diabetické neuropatie společnosti Norfolk (Norfolk QOL-DN) Vykazovalo konzistentní zlepšení.