Amgen je nový myokardu Myosin Activator Omecamtiv Mecarbil je schválen us FDA Fast Track!

Společnost Amgen a její partner Cytokinetics nedávno oznámili, že americký Úřad pro potraviny a léčiva (FDA) udělil omecamtiv mecarbil zrychlenou kvalifikaci (FTD), což je nový typ selektivního aktivátoru myokardu myosinu. Vyvinuto k léčbě chronického srdečního selhání (HFrEF) se sníženou ejekční frakcí.

Zrychlená kvalifikace (FTD) je navržena tak, aby urychlila vývoj a rychlý přezkum léků na závažná onemocnění s cílem řešit vážné nenaplněné zdravotní potřeby v klíčových oblastech. Získání zrychlené kvalifikace pro výzkumné léky znamená, že farmaceutické společnosti mohou komunikovat s FDA častěji během fáze výzkumu a vývoje. Po podání marketingových žádostí mají nárok na zrychlené schválení a přezkum priorit, pokud splňují příslušné normy. Kromě toho jsou rovněž způsobilé pro průběžný přezkum.

David M. Reese, výkonný viceprezident společnosti Amgen R & D a MD zdůrazňuje naléhavou potřebu inovativních terapií k léčbě této závažné nemoci. "

Robert I. Blum, prezident a generální ředitel společnosti Cytokinetics, řekl: "Jsme velmi potěšeni, že FDA udělila omecamtiv mecarbil rychlou kvalifikaci pro srdeční selhání. Jak populace stárne, výskyt srdečního selhání se zvyšuje. V současné době vyvíjíme studii GALACTIC-HF, která hodnotí klinický účinek tohoto nového aktivátoru myosinu u vysoce rizikových pacientů. "

GALACTIC-HF je jednou z největších globálních studií kardiovaskulárních výsledků fáze III v oblasti léčby srdečního selhání. Nyní je do ní zařazeno více než 8 200 pacientů ve 35 zemích. Tito pacienti byli kvůli srdečnímu selhání, když vstoupili do studie Hospitalizace, nebo hospitalizace nebo pohotovost v důsledku srdečního selhání do jednoho roku před screeningem. Účelem studie bylo posoudit, zda přidání omecamtiv mecarbilu do standardní péče může snížit riziko srdečních příhod (hospitalizace srdečního selhání a další neodkladná léčba srdečního selhání) a kardiovaskulární úmrtí u pacientů se srdečním selháním (HFrEF) se sníženou ejekční frakcí.

V únoru tohoto roku, Amgen a Cytokinetics oznámila, že data monitorovací výbor (DMC) nedávno dokončil druhou a konečnou plánovanou střednědobou analýzu studie GALACTIC-HF, která zahrnovala zvážení předem stanovených kritérií pro invaliditu a nadřazenost. DMC přezkoumala data ze studie GALACTIC-HF a doporučila, aby zkouška pokračovala beze změny. Očekává se, že nejvyšších výsledků bude dosaženo ve čtvrtém čtvrtletí roku 2020.

Druhá průběžná analýza byla provedena poté, co kardiovaskulární smrt pacientů uvedených ve zkušebním protokolu GALACTIC-HF dosáhla předem stanoveného počtu. Pokud průběžná analýza prokáže, že skupina omecamtiv mecarbil + standardní péče má klinicky významný a statisticky významný klinický přínos v primárním cílovém parametru ve srovnání se skupinou s placebem + standardní péčí, pak analýza neúčinnosti umožňuje potenciální předčasné ukončení studie . Pokud primární složený cílový parametr a sekundární cílový parametr (doba kardiovaskulární smrti) dosáhnou statistické významnosti, analýza nadřazenosti umožňuje předčasné ukončení studie a úpravu statistického prahu pro přezkum v polovině období.

Molekulární struktura omecamtiv mecarbil (Zdroj obrazu: Wikipedie)

Srdeční selhání je závažné onemocnění, které postihuje více než 26 milionů lidí po celém světě, a asi polovina z nich mají sníženou funkci levé komory. Onemocnění je hlavní příčinou hospitalizace a zpětného přebírání osob pro osoby ve věku 65 a více let. Navzdory širokému používání standardní léčby a pokroku v péči je prognóza u pacientů se srdečním selháním stále špatná. Odhaduje se, že přibližně jedna pětina lidí starších 40 let je ohrožena srdečním selháním a přibližně polovina pacientů s diagnózou srdečního selhání zemře do 5 let od první hospitalizace.

Omecamtiv mecarbil je nový, selektivní, myokardiální myosin aktivátor, který se váže na katalytickou doménu myosinu. Předklinické studie prokázaly, že aktivátor myokardu myosinu může zvýšit kontraktilitu myokardu, aniž by byla ovlivněna intracelulární koncentrace vápníku v buňkách myokardu nebo spotřeba kyslíku myokardu. Srdeční myosin je cytoskeletální motorický protein v kardiomyocytech, který je přímo zodpovědný za přeměnu chemické energie na mechanickou sílu, která způsobuje kontrakci myokardu.

V současné době omecamtiv mecarbil vyvíjí léčbu srdečního selhání (HFrEF) se sníženou ejekční frakcí, ve spolupráci s Amgenem a Cytokinetics, s podporou a strategickou podporou Servier. Tým provádí komplexní projekt klinického vývoje fáze III, který zahrnuje dvě studie fáze III: (1) studii GALACTIC-HF s cílem vyhodnotit dopad omecamtiv mecarbil a placeba na kardiovaskulární výsledky pacientů; (2) TEST METEORIC-HF pro vyhodnocení účinku omecamtiv mecarbilu a placeba na zátěžovou kapacitu pacientů (pomocí kardiopulmonálního cvičebního testu).