Bayer je cílené protirakanálové drogy Vitrakvi požádal o zařazení v Japonsku

Bayer nedávno oznámila, že předložila novou aplikaci na uvádění léků na trh (NDA) pro jeho přesné onkologické lék Vitrakvi (larotrectinib) na ministerstvo zdravotnictví, práce a sociální péče (MHLW). Vitrakvi je perorální inhibitor TRK speciálně určený pro léčbu dětí a dospělých s pokročilými nebo metastazujícími solidními nádory, ve kterých nádory obsahují neurotrofickou tyrozinovou receptorkinázu (NTRK) genovou fúzi. V současné době byl Vitrakvi schválen v mnoha zemích a regionech po celém světě, včetně Spojených států, Brazílie, Kanady a zemí EU. Aplikace v jiných oblastech jsou v průběhu nebo plánované.

Scott Z. Fields, MD, senior vice president a vedoucí vývoje onkologie v Bayer Pharmaceuticals, řekl: "S tímto podáním poskytujeme japonským pacientům a lékařům vysoký stupeň selektivity speciálně konstruované pro dospělé a pediatrické terapie rakoviny trk fúzní je o krok blíž a má potenciál výrazně zlepšit výsledek léčby bez ohledu na typ nádoru nebo věk pacienta. Dříve, protinádorové léky byly používány hlavně pro rakovinu v určité části těla, a Vitrakvi byl speciálně vyvinut k léčbě pacientů s rakovinou TRK fúze , Bez ohledu na to, kde nádor pochází z těla. Vitrakvi je důležitým pokrokem proti této vzácné rakoviny, protože nahradí drahé léčby, které nejsou specificky zaměřené na tento typ rakoviny a neprokázaly účinné a bezpečné v této skupině pacientů .

V Japonsku je předložení 4. V těchto studiích, Vitrakvi byl zkoumán k léčbě více než 20 solidních nádorů s různými histologiemi, včetně rakoviny plic, rakoviny štítné žlázy, melanomu, gastrointestinálního stromálního nádoru, rakoviny tlustého střeva, cholangiokarcinomu, sarkomu měkkých tkání, slinného adenokarcinomu a dětí fibrosarkom, atd.

Ze 102 pacientů bylo 93 z hlavní analytické skupiny a 9 pacientů s nádory primárního centrálního nervového systému (CNS). Výsledky ukázaly, že léčba přípravkem Vitrakvi vykazovala vysokou míru remise, trvalou a rychlou remisi. Konkrétní údaje jsou: Hlavní sada analýz ukazuje, že celková míra odpovědi (ORR) je 72% (95% CI: 62,81), z nichž celková míra odpovědi (CR) je 16% a míra částečné odpovědi (PR) je 55%. V další další analýze, včetně pacientů s primární CNS, byl ORR 67% (95% CI: 57,76), z nichž CR byla 15% a PR byla 51%.

V době hlavní analýzy byl medián doby do první odpovědi u pacientů užívajících přípravek Viktarvy 1,81 měsíce. V době analýzy nebylo dosaženo mediánu trvání remise (rozmezí: 1,6+ až 38,7+ měsíců) a 75 % pacientů mělo trvání remise ≥12 měsíců. Z pacientů, kteří dostávali léčbu, bylo 88 % (95% CI: 81,95) stále naživu jeden rok po zahájení léčby. V době analýzy nebylo dosaženo mediánu přežití bez progrese (PFS). Byla hodnocena bezpečnost 125 pacientů s ntrk genovou fúzí. Většina nežádoucích účinků (AE) byla stupně 1 nebo stupeň 2. Pouze 3 % pacientů muselo trvale ukončit léčbu kvůli nežádoucím hodnotám, ke kterým došlo během léčby. Devatenáct (15 %) pacienti hlásili snížení dávky, z toho 10 (8 %) byly způsobeny nežádoucími účinky. Většina nežádoucích účinků, které vedly ke snížení dávky, se vyskytla během prvních tří měsíců léčby.

Viktarvy léčba TRK fúze-řízený dospělých a dětí s rakovinou má klinicky významné zlepšení kvality života pacientů (QoL). Ve dvou globálních multicentrických klinických studiích hlásilo 60% dospělých pacientů zlepšení globálního zdravotního skóre EORTC QLQ-C30. U dětských pacientů hlásilo 76% pacientů zlepšení celkového skóre PedsQL.

TRK fúzní rakovina je obecně vzácné, může ovlivnit děti i dospělé, a vyskytuje se na různých frekvencích v různých typech nádorů. Když je gen NTRK spojen s jiným nesouvisejícím genem, aby vznikl změněný protein TRK, dojde k rakovině trk fúze. Změněný protein, nebo TRK fúzní protein, se stává konstitutivně aktivní nebo overexpressed, což spouští aktivaci signálu kaskády mezi buňkami. Tyto TRK fúzní proteiny, jako řidiči onkogenů, může podporovat šíření nádoru a růst bez ohledu na to, kde nádor vznikl.

Vitrakvi je průkopníkem perorální TRK inhibitor. Jeho aktivní farmaceutická složka, larotrectinib, je silný, ústní, a selektivní tropomyosin receptor kinázy (TRKs) inhibitor navržen tak, aby přímo cíl TRK (včetně TRKB, TRKB , A TRKC), vypnout signální dráhu, která vede k růstu TRK fúze nádoru. TRK fúzní-řízený nádory se mohou objevit v různých částech těla, a konvenční léčebné systémy (jako je chirurgie, chemoterapie, radioterapie, atd.) obvykle nemůže dosáhnout uspokojivých výsledků léčby.

Vitrakvi je histologicky nezávislá léčebná metoda, speciálně vyvinutá k léčbě nádorů nesoucích fúzi genu NTRK, bez ohledu na to, kde nádor vznikl v těle. U dětí a dospělých s TRK fúzní nádory, Vitrakvi má silnou účinnost, včetně pro primární centrální nervový systém (CNS) nádory a mozkové metastázy, oba poskytují vysokou míru remise a trvalé remise, bez ohledu na věk pacienta a histologie nádoru .

Na konci listopadu 2018, Vitrakvi obdržel první várku na světě ve Spojených státech, se stal prvním perorálním inhibitorem TRK schváleným v historii a prvním "neomezeným druhem rakoviny, širokospektrálním" cíleným protinádorovým lékem, který nesouvisí s typem nádoru . V současné době byl Vitrakvi schválen v mnoha zemích a regionech po celém světě, včetně Evropské unie.