Schválen BeiGene Kyprolis (Carfilzomib pro injekce): Léčba dospělých pacientů s recidivující/refrakterní MM!

Společnost BeiGene nedávno oznámila, že národní správa zdravotnických produktů (NMPA) podmíněně schválila Kyprolis® (carfilzomibpro injekci), v kombinaci sdexamethason, pro léčbu: v minulosti byla provedena alespoň 2 ošetření (včetně inhibice proteazomu) a imunomodulátorů) u dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním (R/R) mnohočetným myelomem (MM).

Společnost BeiGene získala povolení společnosti Kyprolis v Číně prostřednictvím strategické spolupráce se společností Amgen. Jedná se o první schválení společnosti Kyprolis v Číně. Mnohočetný myelom (MM) je hematologický maligní nádor s nevyléčitelnou a vysokou mírou recidivy. Schválení společnosti Kyprolis přinese vysoce selektivní a nevratný inhibitor proteazomu dospělým pacientům s relabující/refrakterní MM v Číně.

Kyprolis' podmíněné schválení je založeno na výsledcích studie fáze 3 (CTR20160857) provedené v Číně. Studie byla provedena u 123 pacientů s R/R MM a byla hodnocena účinnost a bezpečnost přípravku Kyprolis kombinovaného s dexamethasonem. Výsledky ukázaly, že účinnost přípravku Kyprolis u čínských pacientů, kteří dříve absolvovali více terapeutických řad (medián: 4 řádky), byla zhruba stejná jako účinnost pozorovaná v jiných globálních studiích.

Celková míra odpovědi (ORR) primárního cílového parametru studie byla 35,8% (95% CI: 27,3, 44,9). Medián přežití bez progrese (PFS) stanovený nezávislou revizní komisí (IRC) byl 5,6 měsíce (95%CI: 4,6, 6,5). Bezpečnostní charakteristiky přípravku Kyprolis u čínských pacientů pozorované v této studii jsou v souladu s bezpečnostními charakteristikami pozorovanými v globálních studiích prováděných u pacientů s R/R MM. V globálních studiích byly nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Kyprolis v kombinaci s dexamethasonem anémie, průjem, únava, vysoký krevní tlak, horečka, infekce horních cest dýchacích, trombocytopenie, kašel, dušnost a nespavost. Podle analýzy nežádoucích účinků u čínských pacientů nebyla nalezena žádná nová bezpečnostní rizika. Úplné schválení přípravku Kyprolis bude záviset na výsledcích potvrzující klinické studie.

Mnohočetný myelom (MM) je nevyléčitelná hematologická malignita charakterizovaná opakovanými cykly remise a recidivy. Toto onemocnění je extrémně agresivní onemocnění, které postihuje plazmatické buňky v kostní dřeni a tyto postižené plazmatické buňky nahrazují normální buňky v kostní dřeni. Ačkoli někteří pacienti s MM nemají žádné příznaky, většina pacientů je diagnostikována kvůli souvisejícím symptomům. Mezi tyto příznaky patří zlomeniny nebo bolest, nízký počet červených krvinek, únava, vysoká hladina vápníku, problémy s ledvinami nebo infekce.

Kyprolis je ireverzibilní inhibitor proteazomu podávaný intravenózně. Proteazom hraje důležitou roli ve funkci a růstu buněk, degraduje poškozené nebo již nepotřebné proteiny. Bylo prokázáno, že Kyprolis blokuje proteazom, což způsobuje nadměrné hromadění proteinů v buňce. V některých buňkách může Kyprolis způsobit buněčnou smrt, zejména buňky mnohočetného myelomu, protože takové buňky pravděpodobně obsahují vyšší množství abnormálních proteinů.

Kyprolis byl poprvé schválen k uvedení na trh v červenci 2012. Dosud bylo léčeno přípravkem Kyprolis po celém světě přibližně 150 000 pacientů. Ve Spojených státech byl přípravek Kyprolis schválen: (1) V kombinaci s lenalidomidem + dexamethasonem nebo v kombinaci s dexamethasonem nebo v kombinaci s daratumumabem + dexamethasonem k léčbě pacientů, kteří dostali první linii na léčbu třetí linie Dospělí pacienti s relabujícím nebo refrakterním MM; (2) Jako monoterapie se používá k léčbě dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním MM, kteří absolvovali alespoň léčbu první linie.