Bristol-Myers Squibbův alosterický inhibitor srdečního myosinu Mavacamten vstupuje do revize v EU!

Společnost Bristol-Myers Squibb (BMS) nedávno oznámila, že Evropská léková agentura (EMA) přijala žádost o registraci (MAA) pro mavacamten, nový perorální myosin alosterický modulátor pro léčbu obstrukce Hypertrofická kardiomyopatie (oHCM), což je chronické srdeční onemocnění s vysokým výskytem.

V současné době je americká FDA rovněž přezkoumávána nová léková aplikace mavacamten's New Drug Application (NDA) pro léčbu symptomatického oHCM a cílové datum zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) je 28. leden 2022 V červenci 2020 americký FDA udělil mavacamtenu průlomové označení léku pro oHCM. Pokud bude schválen, mavacamten se stane prvním inhibitorem myosinu k léčbě oHCM.

mavacamten je prvotřídní perorální inhibitor alosterického myosinu pro léčbu onemocnění, která jsou inherentně způsobena nadměrnou srdeční kontrakcí a narušeným diastolickým plněním. Předpokládá se, že přípravek Mavacamten snižuje kontraktilitu myokardu tím, že inhibuje tvorbu nadměrných myosin-aktinových křížových můstků. Tvorba nadměrného myosin-aktinového křížového můstku může vést k nadměrné kontrakci myokardu, hypertrofii levé komory a snížené poddajnosti. V klinických a preklinických studiích mavacamten nadále vykazuje biomarkery, které snižují stres srdeční stěny, snižují nadměrnou kontrakci myokardu a zvyšují diastolickou poddajnost.

mavacamten byl původně vyvinut k léčbě symptomatické obstrukční hypertrofické kardiomyopatie (oHCM). Na základě svého mechanismu účinku a důkazů terapeutické aktivity je mavacamten klinicky studován také pro léčbu symptomatické neobstrukční hypertrofické kardiomyopatie (HCM) a srdečního selhání se zachovanou ejekční frakcí (HFpEF).

chemická struktura mavacamten

Jak mavacamten NDA, tak MAA jsou založeny na výsledcích klíčové studie fáze 3 EXPLORER-HCM. Studie byla provedena u symptomatických pacientů s oHCM a porovnávala mavacamten s placebem. Výsledky testů ukázaly, že mavacamten vykazoval silný terapeutický účinek s klinicky významným zlepšením symptomů, funkčního stavu a kvality života a také prokázal schopnost zmírnit obstrukci výtokového traktu levé komory. Ve studii EXPLORER-HCM dosáhly všechny primární a sekundární cílové parametry statistické významnosti.

Roland Chen, MD, senior viceprezident pro kardiovaskulární rozvoj Bristol-Myers Squibb řekl:"Přestože oHCM a jeho vysilující symptomy a srdeční nedostatečnost jsou celosvětově rozšířené, neexistuje žádná schválená léčba základní příčiny tohoto ničivého onemocnění. V současnosti. Do značné míry mohou léky na předpis pouze zmírnit příznaky. Mavacamten má potenciál poskytnout možnost léčby k řešení nenaplněných lékařských potřeb, které existují v globální populaci pacientů s oHCM."

mavacamten (MYK-461) byl vyvinut společností MyoKardia. října 2020 společnost Bristol-Myers Squibb oznámila, že získá společnost MyoKardia za 13,1 miliardy USD v hotovosti a 60% prémii. Dne 17. listopadu 2020 společnost Bristol-Myers Squibb oznámila, že akvizice společnosti MyoKardia byla úspěšně dokončena. Tato akvizice je druhou největší transakcí Bristol-Myers Squibb&č. 39 po akvizici Celgene za 74 miliard dolarů v roce 2019.

Za zmínku stojí, že 11. srpna 2020 byla formálně založena společnost LianBio, kterou inkubovala investiční společnost Perceptive Advisors. Ve stejný den oznámila dvě důležité spolupráce. Jedním bylo představení produktového potrubí BridgeBio Pharma' do Číny a druhým projektem je zavedení myoKardia's mavecamten do Číny.

Bristol-Myers Squibb vkládal do mavacamtenu velké naděje. Když získala společnost MyoKardia, společnost oznámila, že mavacamten se stane průkopnickým lékem pro léčbu HCM. Průmysl je také velmi optimistický, pokud jde o obchodní vyhlídky mavacamtenu. V prosinci 2020, Evaluate Vantage, organizace pro výzkum farmaceutického trhu, vydala"Top 10 nových léků s komerčním potenciálem v roce 2021". V tomto seznamu se mavacamten umístil na třetím místě. Evaluate Vantage předpovídá, že globální tržby mavacamten' v roce 2026 budou schopny dosáhnout 2 miliard amerických dolarů.