Efgartigimod výrazně zlepšil sílu a kvalitu života, Zai Lab představen v Číně!

Partner Zai Lab argenx nedávno oznámil, že výsledky klíčové studie FÁZE 3 ADAPT hodnotící efgartigimod při léčbě systémové myasthenie gravis (gMG) byly publikovány v The Lancet Neurology. Název článku je: Bezpečnost, účinnost a snášenlivost efgartigimodu u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (ADAPT): multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3.

Myasthenia gravis (MG) je neuromuskulární onemocnění, které je zprostředkováno patogenním IgG a vážně ovlivňuje kvalitu života. Příznaky onemocnění a vedlejší účinky současných terapií mohou způsobit významné poškození života pacientů. Výsledky studie ADAPT ukazují, že léčba efgartigimodem může výrazně zlepšit sílu a kvalitu života pacientů s gMG. V současné době je léčba gMG efgartigimod přezkoumávána americkým FDA a cílové datum zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) je 17. prosince 2021. Pokud bude schválen, efgartigimod bude prvním a jediným protivníkem FCRn, který obdrží regulační schválení.

James F Howard Jr, hlavní řešitel studie ADAPT a profesor neurologie na Univerzitě v Severní Karolíně na Chapel Hill School of Medicine, řekl: "Myasthenia gravis (MG) může mít zničující dopad na život a nezávislost pacientů a může ovlivnit polykání, schopnost mluvit, chodit a dokonce dýchat. Kromě toho každý pacient zažívá MG v jiném procesu, což činí řízení onemocnění nepředvídatelným. Ve studii ADAPT jsme zjistili, že většina pacientů užívajících efgartigimod byla léčena efgartigimodem. V prvních 2 týdnech dojde ke klinicky významnému zlepšení. Tyto výsledky mají velký význam pro komunitu MG. Doufám, že efgartigimod poskytne první cílenou terapii svého druhu k léčbě pacientů s tímto chronickým autoimunitním onemocněním individualizovaným způsobem ."

Studie ADAPT dosáhla primárního koncového bodu. Údaje ukázaly, že u pacientů s protilátkami proti acetylcholinovým receptorům pozitivním (AChR Ab+) gMG, podle myasthenia gravis aktivity denního života (MG-ADL) skóre, ve srovnání se skupinou s placebem, skupina léčená efgartigimodem měla více Vysoký podíl pacientů byli respondéři (67,7% vs 29,7%; p<0.0001). respondents="" were="" defined="" as="" having="" an="" improvement="" of="" at="" least="" 2="" points="" in="" the="" mg-adl="" score="" for="" 4="" consecutive="" weeks="" or="" longer.="" in="" addition,="" 40%="" of="" patients="" in="" the="" efgartigimod="" treatment="" group="" achieved="" minimal="" symptom="" expression="" (defined="" as="" an="" mg-adl="" score="" of="" 0="" [asymptomatic]="" or="" 1),="" while="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" placebo="" group="" achieving="" this="" goal="" was="" only="" 11.1%.="" among="" the="" achr-ab+="" responders,="" 84.1%="" of="" patients="" had="" a="" clinically="" significant="" improvement="" in="" mg-adl="" scores="" within="" the="" first="" 2="" weeks="" of="" treatment.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" of="" efgartigimod="" was="" comparable="" to="">

Po dokončení studie ADAPT se 90% pacientů přihlásilo do studie ADAPT plus, otevřené prodloužené studie, která trvala 3 roky, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost efgartigmodu. V adaptu a adaptu plus podstoupilo léčbu efgartigmodem po dobu 12 měsíců nebo déle nejméně 118 pacientů.

efgartigimod mechanismus účinku

Efgartigimod je vývojový fragment protilátek, který je navržen tak, aby snižoval patogenní protilátky imunoglobulinu G (IgG) a blokoval cirkulaci IgG. Efgartigimod se může vázat na FCRn, který je široce exprimován v celém těle a hraje ústřední roli v prevenci degradace IgG protilátek. Blokování FCRn může snížit expresní hladinu protilátek IgG a může léčit autoimunitní onemocnění, o které je známo, že jsou poháněna patogenními protilátkami IgG, včetně: myasthenia gravis (MG), chronického onemocnění, které způsobuje svalovou slabost; pemphigus vulgaris (PV), chronické kožní onemocnění charakterizované těžkými puchýři na kůži; imunitní trombocytopenice (ITP), chronické onemocnění projevující se ekchymózou a krvácením; chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie (CIDP) ), onemocnění, při kterém poškození nervového systému způsobuje poruchy pohybu.

Dne 6. ledna 2021 Zai Lab a Argenx oznámily, že obě strany dosáhly exkluzivní autorizované spolupráce. Zai Lab bude zodpovědná za rozvoj a komercializaci efgartigimodu v oblasti Velké Číny (včetně pevninské Číny, Hongkongu, Tchaj-wanu a Macaa) .

Dr. Ren Hairui, hlavní lékař v oblasti autoimunity a antiinfekce Zai Lab, řekl: V současné době je v Číně asi 200 000 pacientů s myasthenia gravis. Stávající možnosti léčby jsou velmi omezené a existují obrovské nenasycené klinické potřeby. Na základě stávajících údajů o efgartigimodu se očekává, že tento přípravek po schválení změní současný stav léčby systémových myasthenia gravis a dalších závažných autoimunitních onemocnění.

V souladu s podmínkami dohody získá Zai Lab výhradní právo vyvíjet a komercializovat efgartigimod ve Velké Číně. Zai Lab bude zodpovědný za globální registraci klinického výzkumu a vývoje efgartigimod pro více indikací v Číně. Kromě toho bude Zai Lab také odpovědná za zahájení potvrzujících studií fáze 2 pro více nových indikací ve Velké Číně s cílem urychlit vývoj více autoimunitní indikací efgartigimodu v celosvětovém měřítku.