EU schválila Aspaveli: Léčba paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH)

Apellis Pharmaceuticals a Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) nedávno oznámily, že Evropská komise (EK) schválila Aspaveli (pegcetacoplan) pro léčbu paroxysmálního spánku způsobeného anémií po podání inhibitorů C5 po dobu nejméně 3 měsíců. Dospělí pacienti se sexuální hemoglobinurií (PNH). V květnu 2021 byl lék první, který byl schválen ve Spojených státech pod obchodním názvem Empaveli. Může být použit u dospělých pacientů s PNH, kteří nebyli dříve léčeni, a může být také použit pro dospělé pacienty s PNH, kteří přešli na léčbu z inhibitorů C5 (Soliris a Ultomiris). Očekává se, že schválení pegcetacoplanu pro uvedení na trh zlepší standard péče o PNH a nově definuje léčbu PNH.

Za zmínku stojí, že pegcetacoplan je první a jedinou cílenou terapií C3, která získala regulační schválení. V uplynulém desetiletí byly jedinou možností léčby PNH inhibitory C5, ale mnoho pacientů stále trpí přetrvávající hypohemoglobinopatií, což často vede ke slabé únavě a častým krevním transfuzím. V klinických studiích může pegcetacoplan poskytnout rozsáhlou kontrolu PNH, zlepšit život pacientů s PNH zvýšením hladin hemoglobinu a snížením potřeby krevních transfuzí.

pegcetacoplan získal regulační schválení ve Spojených státech a Evropské unii na základě výsledků studie PEGASUS fáze 3 (NCT03500549) (viz: PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation). Studie dosáhla primárního cílového parametru, což prokázalo, že pegcetacoplan je lepší než Soliris, standardní lék PNH pro péči: je lepší než Soliris ve změně hladiny hemoglobinu z výchozí úrovně v 16. týdnu a upravená hladina hemoglobinu se zvýšila v průměru o 3,84 g / dl (p<0.0001)>

Kromě toho pegcetacoplan dosáhl non-inferiority při vyhýbání se cílovým parametrům krevní transfuze ve srovnání s přípravkem Soliris. 85 % pacientů ve skupině léčené pegcetacoplanem nemělo žádnou krevní transfuzi během 16 týdnů ve srovnání s 15 % ve skupině léčené přípravkem Soliris. Současně ve srovnání s pacienty v léčebné skupině léčené přípravkem Soliris mají pacienti ve skupině léčené pegcetacoplanem vyšší míru normalizace klíčových hemolýzních markerů a skóre únavy FACIT má klinicky významné zlepšení. V této studii je pegcetacoplan stejně bezpečný jako Soliris.

pegcetacoplan mechanismus účinku

pegcetacoplan je první terapií, která vykazuje vyšší hladiny hemoglobinu než přípravek Soliris, a až 85 % pacientů léčených pegcetacoplanem nemá krevní transfuzi. Většina pacientů s PNH, kteří jsou v současné době léčeni přípravkem Soliris, trpí přetrvávající anémií. Výsledky studie PEGASUS ukazují, že pegcetacoplan má potenciál stát se novým standardem péče o pacienty s PNH.

Pegcetacoplan je cílený inhibitor C3 určený k regulaci nadměrné aktivace komplementu, který je příčinou výskytu a vývoje mnoha závažných onemocnění. Pegcetacoplan je syntetický cyklický peptid, který se váže na polyethylenglykolový polymer a specificky se váže na C3 a C3b. V současné době je pegcetacoplan vyvíjen k léčbě různých onemocnění, včetně PNH, geografické atrofie (GA) a glomerulopatie C3. Ve Spojených státech FDA udělila pegcetacoplanu rychlou kvalifikaci pro léčbu PNH a GA.

V současné době neexistují žádné léky k léčbě GA. Apellis plánuje předložit novou žádost o intravitreální injekci pegcetacoplanu k léčbě věkem podmíněné makulární degenerace (AMD) sekundární GA v roce 2022.