Studie SYK Inhibitor Tavalisse (fatantinib) fáze 3 v Japonsku uspěla!

Společnost Rigel Pharmaceuticals nedávno oznámila, že její partner Kissei Pharmaceuticals zveřejnil pozitivní výsledky klinické studie fáze 3 provedené v Japonsku. Studie hodnotí přípravek Tavalisse (fostamatinib hexahydrát disodný) pro léčbu dospělých pacientů s chronickou imunitní trombocytopenií (ITP).

Výsledky této klinické studie fáze 3 (n = 34) ukázaly, že podíl pacientů ve skupině léčené přípravkem Tavalisse, kteří dosáhli stabilní odpovědi krevních destiček, byl významně vyšší než ve skupině s placebem. Stabilní odpověď krevních destiček je definována jako: v posledních 6 plánovaných návštěvách během 14-24 týdnů léčby je nejméně 4 krevní destičky ≥50 000 krevních destiček /μl. V této studii byla bezpečnost přípravku Tavalisse konzistentní s jinými klinickými studiemi a nebyly zjištěny žádné nové nebo abnormální bezpečnostní problémy.

V říjnu 2018 podepsali rigel a Kissei exkluzivní licenční a dodací smlouvu na vývoj všech stávajících a potenciálních indikací fostamatinibu v Japonsku, Číně a Jižní Koreji. Ve Spojených státech byl fostamatinib schválen v dubnu 2018 a uváděn na trh pod obchodním názvem Tavalisse pro léčbu dospělých pacientů s chronickou ITP, kteří nedostatečně reagovali na předchozí léčbu.

Tavalisse aktivní farmaceutické složky

Imunitní trombocytopenie (ITP) je vzácné a závažné autoimunitní onemocnění charakterizované tím, že imunitní systém napadá a ničí vlastní krevní destičky, což vede k nízkému počtu krevních destiček v krvi (trombocytopenie), snadnému krvácení a škodlivým účinkům na pacienty Kvalita života je nepříznivě ovlivněna. Pacienti s chronickou ITP jsou vystaveni zvýšenému riziku závažných krvácivých příhod, které mohou vést k závažným zdravotním komplikacím a dokonce ke smrti. Současná léčba ITP zahrnuje steroidy, promotory hematogeneze (agonisty receptorů TPO) a splenektomii. Ne všichni pacienti však mohou být adekvátně léčeni stávajícími terapiemi. Proto pacienti s ITP stále potřebují více možností léčby.

Tavalisse je perorální inhibitor tyrozinkinázy sleziny (SYK), který řeší základní autoimunitní příčiny onemocnění tím, že zabraňuje destrukci krevních destiček a poskytuje důležitou novou možnost léčby pro dospělé pacienty s chronickou ITP.

Dr. Wolfgang Dummer, výkonný viceprezident a hlavní lékař společnosti Rigel, uvedl: "Tyto výsledky výzkumu fáze 3 přidávají mnoho důkazů, které dokazují, že fostamatinib může poskytnout významné výhody pro pacienty s ITP. Fostamatinib má jedinečný mechanismus účinku, který řeší ITP tím, že zabraňuje destrukci krevních destiček. Potenciální autoimunitní příčiny. Pokračujeme také ve vyhodnocování potenciálu fostamatinibu k léčbě autoimunitní hemolytické anémie teplých protilátek (wAIHA), dalšího vzácného krevního onemocnění, při kterém imunitní systém ničí krevní buňky. "