Fexinidazol je schválen americkým úřadem FDA: Drogu stačí užívat 10 dní od Sanofi/DNDi!

Společnost Sanofi nedávno oznámila, že americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil fexinidazol jako první plně orální terapeutický lék pro pacienty ve věku 6 let a starší s hmotností nejméně 20 kg. Trypanosomiasis brucei gambiae spavá nemoc (lidská africká trypanosomóza, HAT, lidská africká trypanosomóza). Fexinidazol je derivát 5-nitroimidazolu, který je inhibitorem syntézy DNA a prvním plně orálním přípravkem k léčbě lidské africké trypanosomiázy (HAT nebo spavé nemoci).

Spavá nemoc je parazitické onemocnění, smrtelně opomíjené tropické onemocnění, které se šíří kousnutím infikované mouchy tse-tse (tse-tse fly). Nemoc postihuje především lidi žijící v odlehlých venkovských oblastech subsaharské Afriky, kde je přibližně 65 milionů lidí ohroženo infekcí. Pokud se nespavost neléčí, je téměř vždy smrtelná. Spavá nemoc způsobuje neuropsychiatrické příznaky, včetně: oslabující destrukce spánkových vzorců, nekontrolovatelné agrese a psychózy. Díky spolupráci Sanofi se počet případů spavé nemoci hlášených Světové zdravotnické organizaci (WHO) mezi lety 2001 a 2020 snížil přibližně o 97%. DNDi, Sanofi a jejich partneři se zavázali zajistit, aby byl fexinidazol k dispozici ve všech zemích, kde spí nemoc je endemická.

Přestože je současná léčba spavé nemoci účinná, představuje pro pacienty a zdravotnické pracovníky velkou zátěž kvůli potřebě infuzí nebo injekcí a hospitalizace, zejména pro lidi žijící v odlehlých oblastech.

Fexinidazol je vhodný jako: 10denní lék jednou denně k léčbě spavé nemoci Trypanosoma brucei gambiae. Toto je nejběžnější typ spavé nemoci a vyskytuje se v západní a střední Africe. Důležité je, že fexinidazol je první úplnou orální léčbou, která je vhodná jak pro první stupeň (rané stádium) onemocnění, tak pro druhé stádium onemocnění, při kterém paraziti procházejí hematoencefalickou bariérou a způsobují u pacientů neuropsychiatrické příznaky. Fexinidazol proto může eliminovat obvyklou potřebu hospitalizace a potenciálně snížit počet bederních punkcí.

Chemická struktura fexinidazolu

Fexinidazol je derivát 5-nitroimidazolu, který původně vyvinul Hoechst (předchůdce Sanofi' v 80. letech), ale později byl ze strategických důvodů opuštěn. Při hledání sloučenin s antiparazitární aktivitou neziskovou organizací pro výzkum a vývoj&„Neglected Disease Drug Initiative (DNDi) &“ byla droga určena v roce 2005 ve spolupráci se Švýcarským institutem tropických a Veřejné zdraví. V roce 2009 DNDi spolupracovala se společností Sanofi, která je držitelem patentu na fexinidazol, s cílem znovu zahájit výzkum léčiva k léčbě spavé nemoci. Mezi nimi DNDi odpovídá za preklinický, klinický a farmaceutický vývoj a Sanofi za průmyslový vývoj, registraci, výrobu a prodej léčiv.

fexinidazol byl vyvinut jako součást inovativního partnerství s DNDi, které provádělo klíčová klinická hodnocení léku a spolupracovalo s Národním programem nemoci z spánku Konžské demokratické republiky (KDR) a Středoafrickou republikou (CAR) a Sanofi Cooperation.

Dne 16. listopadu 2018 vydal výbor Evropské lékové agentury (EMA) pro humánní léčivé přípravky (CHMP) kladné vědecké stanovisko k fexinidazolu. V klinické studii DNDi prokázal fexinidazol vysokou účinnost a bezpečnost u pediatrických i dospělých pacientů ve věku 6 let a starších s hmotností ≥ 20 kg pro obě stádia onemocnění.

Stojí za zmínku, že společnost DNDi získala díky schválení FDA poukaz na kontrolu priority tropické choroby (PRV). Projekt FDA tropického onemocnění PRV byl založen v roce 2007 s cílem podpořit vývoj nových způsobů léčby opomíjených tropických chorob, včetně spavé nemoci. Sanofi a DNDi budou sdílet všechny výhody PRV, což oběma stranám umožní pokračovat v investování do inovací a zajistit přístup k novým nástrojům pro léčbu spavé nemoci a dalších zanedbávaných chorob. V rámci své dlouhodobé spolupráce s WHO Sanofi slíbila, že bude i nadále WHO bezplatně poskytovat drogu k distribuci do postižených zemí.

Dr. Bernard Pecoul, výkonný ředitel DNDi, řekl: „Pro kliniky první linie je nyní jednoduchá a plně orální léčba spavé nemoci splněným snem. Droga je studie mezi námi a Sanofi a zeměmi vážně postiženými spavou nemocí. Jsme hrdí na tento nejnovější milník v našem dlouhodobém partnerství se Sanofi."

Luc Kuykens, senior viceprezident globálního zdravotního oddělení Sanofi, řekl: „Toto schválení FDA je důležitým milníkem v dlouhodobém závazku společnosti Sanofi předcházet spavé nemoci. Před dvaceti lety společnost a WHO schválily ambiciózní dohodu. Partnerství v boji proti opomíjeným tropickým chorobám. Poté, co Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) vydala na konci roku 2018 kladná vědecká stanoviska, je schválení FDA důležitým krokem v oživení úsilí na podporu pokračující eliminace nemoci. “