Menarini Elzonris má být schválen v EU: Léčba blastických plazmatických dendritických nádorů (BPDCN)!

Menarini Group je soukromá italská farmaceutická a diagnostická společnost. Nedávno společnost oznámila, že Evropský výbor pro léčivé přípravky (EMA) pro humánní léčivé přípravky (CHMP) vydal pozitivní hodnocení, které naznačuje, že přípravek Elzonris (tagraxofusp) byl schválen jako doplňková léčba pro léčbu první volby blastické plazmy Dospělí pacienti s cytoidovým dendritickým buněčným nádorem (BPDCN). BPDCN je hematologická malignita s velmi špatnou prognózou. Pozitivní hodnocení CHMP je založeno na největší prospektivní klinické studii, která byla kdy provedena u pacientů s PŘÍPRAVKEM BPDCN, kteří dosud nebyli léčeni (počáteční léčba) a kteří byli dříve léčeni (léčeni).

Stanoviska chmp budou nyní předložena Evropské komisi (EK) k přezkumu, která obvykle učiní konečné rozhodnutí o přezkumu do 2 měsíců. Pokud bude elzonris schválen, stane se prvním a jediným lékem pro léčbu BPDCN v Evropě a stane se také první schválenou cílenou léčbou CD123 v Evropě.

Generální ředitel skupiny Menarini Elcin Barker Ergun uvedl: "Dnešní pozitivní stanovisko společnosti CHMP je důležitým milníkem pro pacienty s BPDCN v Evropě. To ukazuje náš pevný závazek ke zlepšení života pacientů s refrakterní rakovinou. BPDCN je vzácné a agresivní onemocnění, které v současné době nemá schválenou léčbu v EU. Z tohoto důvodu jsme obzvláště potěšeni, že můžeme pacientům s BPDCN poskytnout elzonris."

Elzonris je cílená terapie pro CD123, který byl poprvé komercializován Stemline Therapeutics ve Spojených státech. Společnost je nyní součástí skupiny Menarini. Podle podmínek akvizice získali akcionáři společnosti Stemline neobchodovatelné nebo hodnotné právo (CVR). Po schválení Evropskou komisí obdrží každý akcionář po dokončení prvního prodeje společnosti Elzonris v kterékoli zemi EU-5 1,00 usd v hotovosti na akcii.

Společnost Elzonris byla schválena americkou FDA v prosinci 2018 pro léčbu dětí bpdcn a dospělých ve věku 2 let a starších, včetně pacientů s BPDNC, kteří nebyli léčeni (naivní) a kteří byli léčeni (léčeni). Stojí za zmínku, že toto schválení je Elzonris první lék schválený pro léčbu BPDCN a první CD123 cílené lék schválen.

BPDCN je agresivní a vzácný hematologický maligní nádor se špatnou prognózou. Jedná se o oblast léčby s neuspokojenými zdravotními potřebami. Charakteristiky BPDCN mohou být podobné některým onemocněním, nebo to může být misdiagnosed jako některé nemoci, včetně akutní myeloidní leukémie (AML), non-Hodgkinův lymfom (NHL), akutní lymfocytární leukémie (ALL), a myelodysplastický syndrom nemoc, chronická myeloidní leukémie (CML) a další maligní nádory s kožními projevy. BPDCN se obvykle nachází v kostní dřeni a / nebo kůži, a může také zahrnovat lymfatické uzliny a vnitřní orgány. Diagnóza BPDCN je založena na imunodiagnostické triádě CD123, CD4 a CD56. CD123 (IL-3R) je klíčovým ukazatelem pro identifikaci BPDCN a rychle se rozvíjejícím cílem v různých výzkumech léčby rakoviny.

Elzonris je cytotoxin řízený CD123, speciálně navržený pro cíl CD123. Lék je rekombinantní fúze lidského IL-3 a zkráceného toxinu záškrtu (DT). Doména IL-3 dokáže převést cytotoxické DT fragmenty. Průvodce nádorových buněk exprimujících CD123. Poté, co byl internalizován nádorovými buňkami, Může Elzonris nevratně inhibovat syntézu bílkovin a vyvolat cílové buněčné apoptózy.

V současné době je elzonris také hodnocen v jiných klinických studiích k léčbě dalších CD123 pozitivních indikací, včetně: chronické myelomonocytární leukémie (CMML), myelofibrózy (MF) a dalších plánovaných indikací.