Nové léky na schizofrenii! Společnost pro buněčné terapie, Caplyta (lumateperon), byla schválena americkou agenturou FDA

Intracelulární terapie (ICT) je biofarmaceutická společnost zaměřená na vývoj inovativních terapií onemocnění centrálního nervového systému (CNS). Společnost nedávno oznámila, že US Food and Drug Administration (FDA) schválila Caplyta (lumateperon) pro léčbu dospělých pacientů se schizofrenií. Společnost očekává uvedení Caplyty na trh do konce prvního čtvrtletí roku 2020.

Pokud jde o léky, doporučená dávka přípravku Caplyta je 42 mg jednou denně, užívaná s jídlem a nevyžadující titraci dávky. Je třeba poznamenat, že označení léčivých přípravků Caplyta obsahuje černé varování, které naznačuje, že pacienti s psychózou související s demencí jsou při léčbě antipsychotiky vystaveni zvýšenému riziku úmrtí. Caplyta není schválen pro léčbu psychiatrických pacientů souvisejících s demencí.

Účinnost přípravku Caplyta 42 mg byla prokázána ve dvou placebem kontrolovaných studiích se statisticky významnými rozdíly v celkovém skóre primárního cílového ukazatele, pozitivního a negativního symptomu (PANSS). Nejběžnější nepříznivé účinky doporučené dávky přípravku Caplyta ve srovnání s placebem (≥5% a dvakrát častější než placebo) zahrnovala ospalost / sedaci (24% vs. 10%) a sucho v ústech (6% vs. 2%).

V souhrnných datech z krátkodobých studií byl přírůstek hmotnosti, glukóza na lačno, triglyceridy a celkový cholesterol ve skupinách Caplyta a placeba podobné průměrným změnám ve výchozích hodnotách. Incidence extrapylických příznaků byla ve skupině Caplyta 6,7% a 6,3% ve skupině s placebem.

Sharon Mates řekl: „Jsme přesvědčeni, že Caplyta poskytne poskytovatelům zdravotní péče novou, bezpečnou a účinnou léčebnou možnost, která pomůže milionům dospělých se schizofrenií. Schválení znamená vyvrcholení let vědeckého výzkumu. jsou zvláště vděční pacientům, jejich pečovatelům a zdravotnickým pracovníkům, kteří přispěli k rozvoji Caplyty. ““

Schizofrenie je druh vážného duševního onemocnění, které postihuje asi 2,4 milionu dospělých Američanů. Schizofrenie je charakteristika různých klinických projevů akutních psychiatrických příznaků, včetně halucinací a bludy, které je často nutné hospitalizovat, aby léčba tohoto onemocnění byla chronická a celoživotní, často doprovázené depresí a sociální funkcí a kognitivními schopnostmi se postupně zhoršovali pacienti se schizofrenií často kvůli vedlejším účinkům, jako jsou přírůstky hmotnosti a pohybové poruchy a zastavení léčby.

Aktivní farmaceutickou složkou přípravku Caplyta je lumateperon, lék první třídy ve své malé molekule, který dokáže selektivně a současně regulovat serotonin, dopamin a glutamát, tři neurotransmiterové dráhy zapojené do závažných onemocnění. Na rozdíl od existujících schizofrenických léčiv je lumateperon dopaminový receptorový fosfátový proteinový modulátor (DPPM), který ACTS jako presynaptický parciální agonista a postsynaptický antagonista na D2 receptoru.

Tento mechanismus spolu s potenciálními interakcemi s 5-ht2a receptory, serotoninovými transportéry a D1 receptory, jakož i nepřímou regulací glutamátu, může přispět k účinnosti lumateperonu v celé řadě psychiatrických příznaků se zlepšenou psychosociální funkcí a dobrou tolerancí. Sloučenina má potenciál prospívat pacientům s řadou neuropsychiatrických poruch a neurodegenerativních onemocnění.

strukturní vzorec lumateperonu

Ve Spojených státech udělila FDA v listopadu 2017 zrychlený stav lumateperonu pro léčbu schizofrenie. Kromě schizofrenie IKT vyvíjí také lumateperon pro léčbu jiných psychiatrických poruch, včetně poruch chování u pacientů s demencí, alzheimerovy choroby, deprese, a další neuropsychiatrické a neurologické poruchy.

V červenci byl lumateperon vrcholným výsledkem dvou klinických studií III. Fáze (studie 401, studie 404), při nichž se při léčbě bipolární poruchy I nebo bipolární ii. Data ukázala, že lumateperon 42 mg dosáhl primárního koncového bodu pro zlepšení deprese (p <0,001) a="" klíčového="" sekundárního="" koncového="" bodu="" pro="" zlepšení="" závažnosti="" deprese="" (p=""><0,001) ve="" studii="" 404="" ve="" srovnání="" se="" skupinou="" s=""> Ve studii 401 však obě dávky lumateperonu (42 mg a 28 mg) nedosáhly primárního koncového bodu kvůli vysoké klinické odpovědi ve skupině s placebem. Lumateperon prokázal dobrou bezpečnost a snášenlivost ve 2 studiích.