První doplňkový inhibitor faktoru B Iptacopan společnosti Novartis byl ve Spojeném království certifikován jako Inovační pas!

Společnost Novartis nedávno oznámila, že Britská agentura pro regulaci léčiv a zdravotních produktů (MHRA), Národní institut zdraví a klinické optimalizace (NICE) a Skotská lékařská asociace (SMC) udělily orální terapii iptacopan (LNP023) za léčbu glomerulů C3."Inovační pas" kvalifikace pro nemoc (C3G).

C3G je extrémně vzácná a závažná forma primární glomerulonefritidy, charakterizovaná poruchou regulace komplementu. Roční výskyt onemocnění na celém světě je 1-2 části na milion. Ve Spojených státech je asi 10 000 případů, v Evropě asi 10 500, v Japonsku asi 3 200 a v Číně asi 32 000 případů. C3G je obvykle diagnostikován u dospívajících a mladých dospělých. Prognóza onemocnění je velmi špatná. Asi u 50 % pacientů se během 10 let rozvine terminální onemocnění ledvin (ESRD) a u 50–70 % pacientů dojde po transplantaci ledviny k relapsu.

Iptacopan je průkopnický perorální inhibitor faktoru B objevený Institutem biomedicínského výzkumu Novartis. Faktor B je klíčová serinová proteáza v alternativní dráze komplementového systému. Iptacopan má potenciál stát se první cílenou terapií k oddálení postupu dialýzy C3G.

Innovation Passport je průkazem Innovation Permit and Access (ILAP). ILAP je nový způsob, jak urychlit schvalování léků uvedených na trh po Brexitu. Byl spuštěn v lednu 2021. Jeho cílem je urychlit schvalování a marketing inovativních léků a podporovat pacienty' přístup k drogám. ILAP poskytuje jednotnou integrovanou platformu pro spolupráci mezi MHRA, lékařskými partnery včetně NICE a SMC a lékařskými vývojáři. Vývojáři léků v rámci tohoto kanálu obdrží více zpětné vazby od MHRA a zúčastněných stran (včetně NICE). Jediný inovační pas může pokrývat více budoucích indikací pro stejnou účinnou látku. Léky proto mohou v následných krocích ILAP zahrnovat i více onemocnění.

chemická struktura iptacopanu

iptacopan je prvotřídní, perorální, silný, selektivní, malomolekulární a reverzibilní inhibitor faktoru B. Faktor B je klíčová serinová proteáza v alternativní dráze komplementového systému.

V současné době je iptacopan vyvíjen k léčbě mnoha onemocnění ledvin řízených komplementem (CDRD) s významnými neuspokojenými medicínskými potřebami, včetně C3G, IgA nefropatie, atypického hemolyticko-uremického syndromu (aHUS), membranózní nefropatie (MN) a vzácného paroxysmálního onemocnění krve noční hemoglobinurie (PNH).

Publikovaná data fáze 2 ukázala, že: (1) léčba IgAN iptacopanem snížila proteinurii a stabilizovala renální funkce; (2) léčba C3G snížila rychlost poklesu odhadované glomerulární filtrace (eGFR) a stabilizovala renální funkce; (3) Léčba PNH významně snižuje intravaskulární a extravaskulární hemolýzu, což většině pacientů umožňuje dosáhnout rychlého a dlouhodobého zlepšení bez krevní transfuze.

Přestože má Novartis 35letou historii v léčbě transplantací ledvin, iptacopan je první léčbou CDRD v léčebném systému ledvin. Cílem Novartisu je změnit přístup k léčbě zacílením na jednu z klíčových hnacích sil těchto vzácných a progresivních onemocnění, která má potenciál prodloužit nedialyzační život pacientů s CDRD.

Chinmay Bhatt, výkonný ředitel Novartis Pharmaceuticals UK, Irsko a severní Evropa, řekl: „Naší klíčovou prioritou je zajistit, aby naše léky byly dodávány pacientům, kteří je nejvíce potřebují. Jsme hrdí na to, že můžeme vyvinout licenci založenou na nové inovaci. A přístup k lékům, které získají inovativní pas. Jsme velmi rádi, že můžeme zapojit zainteresované strany ve zdravotnickém systému Spojeného království prostřednictvím tohoto nového způsobu, jak prozkoumat příležitost přinést tento vývojový lék pacientům co nejdříve."