Léčba bazocelulového karcinomu na trhu inhibitory SMO byla přednostně přezkoumána CDE

Žádost o zařazení sonidegibfosfátové kapsle (obchodní název: Odomzo) na seznam byla zahrnuta do prioritního přezkumu CDE a začala být zveřejněna. Používá se u dospělých pacientů s lokálně pokročilým bazocelulovým karcinomem (BCC), kteří se rekurují po operaci nebo radioterapii, nebo u pacientů, kteří nejsou vhodné pro chirurgický zákrok nebo radioterapii.

sonidegib fosfát je perorální smoothened inhibitor (SMO) vyvinutý společností Novartis. V roce 2017 společnosti Sun Pharma a Novartis podepsaly licenční smlouvu a získaly právo komercializovat Odomzo po celém světě. SMO je transmembranový protein, který je součástí signální dráhy ježka (Hh), která hraje klíčovou roli v údržbě kmenových buněk, opravě tkání a pokročilém bazocelulovém karcinomu. Odomzo reguluje ježčí signální cestu k prevenci nebo snížení vývoje rakoviny.

Sonidegib fosfát byl poprvé schválen Americkým úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) dne 24. července 2015 pro léčbu lokálně pokročilého bazocelulového karcinomu, který se znovu objevil po operaci nebo radioterapii, nebo pacientů s bazocelulovým karcinomem, který nelze operovat ani radioterapii. Dne 20. srpna 2015 byla schválena k zařazení na seznam v Evropské unii.

Schválení FDA společnosti Odomzo je založeno na multicentrické, dvojitě zaslepené, multikomentální klinické studii ((BOLT) u pacientů s lokálně pokročilým bazocelulovým karcinomem (laBCC) (n=194) nebo metastazujícím bazocelulocytovým karcinomem (mBCC) (n=36). Pacienti náhodně dostávali perorální ODOMZO 800 mg nebo 200 mg jednou denně v poměru 2:1. Výsledky studie ukázaly, že ve 30. měsíci byl ORR pacientů s laBCC, kteří náhodně dostávali 200 mg ODOMZO denně, 56%. Míra CR byla 21 %. Medián trvání odpovědi byl 26, 1 měsíce.

Bazocelulární karcinom (BCC) je běžný karcinom kůže, který představuje 80% všech případů bez melanomu. Onemocnění může vážně znetvořit svůj vzhled a být život ohrožující v pokročilém stádiu. Incidence BCC se zvyšuje přibližně o 10% ročně. Současné možnosti léčby pokročilého BCC jsou velmi omezené.