Národní protidrogová správa (NMPA) přijímá žádosti o dvě indikace pro prvotřídní lék gastrointestinálního stromálního tumoru ve své třídě, přesně cílený lék Avapritinib

V dubnu 23, 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (dále jen 0010010 quot; Keystone Pharmaceutical 0010010 quot ;, Hong Kong Stock Exchange code: 2616) oznámil, že Národní protidrogová správa (NMPA) přijala gastrointestinální stromální nádory (GIST) Nová aplikace pro marketing léků pro přesně cílený lék avapritinib, zahrnující dvě indikace, pro nefunkční resekci exonu {{6 }} mutace (včetně mutace PDGFRA D 842 V) nesoucí alfa receptor pro růstový faktor odvozený z destiček (PDGFRA) Nebo dospělí pacienti s metastatickým GIST a dospělí pacienti s nechirurgickými nebo metastazujícími GIST se čtyřmi liniemi. Avapritinib je silný, vysoce selektivní orální inhibitor proti vyvíjeným genovým mutacím KIT a PDGFRA, vyvinutý společností Blueprint Medicines společnosti. Toto je také první nová aplikace pro seznam léčiv přijatá společností NMPA společností CStone Pharmaceuticals, která představuje důležitý krok v obchodní transformaci společnosti 0010010 # 39;

Každoročně přibližně 1–1 5 / 100 000 (14, 000–21 000) nově diagnostikovaných pacientů s GIST v Číně [Zhou Yanbing. Současný stav diagnostiky a léčby gastrointestinálních stromálních nádorů [J]. Chinese Journal of General Surgery, 2017, 032 (007): 549-552.], Asi 90% pacientů s GIST je spojeno s mutacemi genu KIT nebo PDGFRA. V lednu letošního roku schválila agentura FDA její použití pro léčbu dospělých pacientů s mutacemi exonu 18 PDGFRA, které nejsou chirurgicky resekovatelné nebo metastazující GIST. PDGFRA exon 18 mutace. Cílení na drogy.

Dr. Jiang Ningjun, předseda představenstva a generální ředitel CStone Pharmaceuticals, řekl: 0010010 quot; Pouze tři měsíce poté, co byl americký FDA schválen avapritinib, CStone Pharmaceuticals předložil avapritinib 0010010 # 39; s novými aplikacemi marketingu drog na Tchaj-wanu a v Číně a doufá, že to bude brzy možné. Přineste tento druh prvotřídních léků zaměřených na přesnost zaměřených na pokročilé pacienty s GIST ve Velké Číně. Jelikož tempo komerční transformace společnosti 0010010 # 39; nadále zrychluje, CStone Pharmaceuticals v příštích několika měsících dodá také mnoho důležitých produktů v Číně Nové lékové aplikace pro více indikací. {{0 }} quot;

Profesor Shen Lin, zástupce děkana Fakultní onkologické nemocnice v Pekingu, ředitel Oddělení gastroenterologie a hlavní řešitel avapritinibu v Číně, uvedl: 0010010 quot; Avapritinib je v pokročilém GIST s mutací PDGFRA exon 18 a u pacientů s GIST s léčbou čtvrté linie. Prokazuje velmi dobrou protinádorovou aktivitu a je bezpečný a dobře tolerovaný. Vzhledem k velmi omezenému prospěchu pacientů se stávajícími terapiemi mají tyto dva typy pacientů s GIST vysoce neuspokojené potřeby léčby. Jako lékař očekáváme naději, že avapritinib bude schválen co nejdříve a stane se novou možností léčby pro pacienty s pokročilým GIST. 0010010 quot;

V listopadu 2019 výroční zasedání CTOS oznámilo výsledky klinické studie NAVIGATOR fáze I s avapritinibem v mutacích exonu 18 PDGFRA a pacientů, kteří dostávali GIST čtvrté linie. Data k listopadu 16, 2018 ukazují:

1. 43 pacienti s exonem PDGFRA 1 8 mutací a 1 1 1 pacienti s léčbou čtvrté linie dostali počáteční dávku avapritinibu 300 mg nebo 400 mg jednou denně a účinnost lze vyhodnotit.

2. U pacientů s mutací 18 exonu PDGFRA byl ORR 86% (1 pacient bude potvrzen), nebyla dosažena střední doba remise (DOR)

3. Mezi pacienty GIST čtvrté linie dosáhl ORR 22% (1 pacient bude potvrzen), se střední DOR 10. 2 měsíců.

Je potěšitelné, že předběžné údaje z přemosťovací studie čínské fáze I / II provedené společností CStone Pharmaceuticals ukazují, že bezpečnost a farmakokinetické vlastnosti pacientů s pokročilým GIST v Číně jsou v souladu s údaji z globální studie NAVIGATOR a jsou dobře tolerovány.

Dr. Yang Jianxin, generální ředitel CStone Pharmaceuticals, řekl: 0010010 quot; V současné době je léčba pokročilého GIST v Číně hlavně postupným používáním inhibitorů tyrosinkinázy (TKI). Účinek je velmi malý. Na druhé straně čínští pacienti čtvrté linie GIST čelí mnoha potížím, jako jsou mutace s vícenásobnou rezistencí na léky a nedostatek účinných schválených terapií. Jsem velmi rád, že současná data přemosťující studie o avapritinibu v Číně jsou v souladu s výsledky globální studie NAVIGATOR a těším se na její včasný přínos pro pokročilejší pacienty s GIST, kteří potřebují inovativní terapie. {{0} } quot;

CStone Pharmaceuticals dosáhl exkluzivní spolupráce a autorizace s Blueprint Medicines a získal exkluzivní vývoj a komercializaci povolení mnoha léků včetně avapritinibu ve Velké Číně. Blueprint Medicines si vyhrazuje právo vyvíjet a komercializovat související léky v jiných částech světa.

O Avapritinibu

Avapritinib je inhibitor mutantní kinázy KIT a PDGFRA, který je zkoumán, je silný a vysoce selektivní. Je to inhibitor typu 1 kinázy používaný při léčbě GIST a může se přímo vázat na aktivní kinázovou konformaci mutací KIT a PDGFRA, což vede k aktivaci signalizace po směru toku. Avapritinib potvrdil inhibiční účinek mutací KIT a PDGFRA v GIST. V současné době je hlavní mechanismus rezistence na léky schválené léčby ve Velké Číně způsoben mutací aktivační smyčky. Avapritinib potlačuje mutace v tomto místě, což vede k silné klinické aktivitě.

Blueprint Medicines vyvíjí širší klinické programy pro avapritinib, včetně GIST pro víceřádkovou terapii, a pokročilé, inertní a kouřící systémové mastocytózy (SM).

Avapritinib je inhibitor kinázy schválený americkou FDA pod názvem produktu AYVAKITTM pro léčbu dospělých pacientů s nechirurgicky vyříznutým nebo metastatickým GIST nesoucím mutaci PDGFRA exon 18 (včetně mutace PDGFRA D 842 V)) .

Avapritinib nebyl schválen americkou FDA pro léčbu jakýchkoli jiných indikací a nebyl schválen TFDA, NMPA ani jinými regionálními zdravotními regulačními orgány pro žádné indikace.