Trikafta III. Fáze terapie Triple Therapy byla úspěšná a v roce 2026 dosáhla obratu 8,379 miliard amerických dolarů!

Společnost Vertex Pharmaceuticals je světovým lídrem v léčbě cystické fibrózy (CF). V nedávné době společnost oznámila, že globální studie fáze III (studie 445–104) hodnotící trojitou terapii Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor a ivacaftor) dosáhla svého primárního koncového bodu a všech sekundárních koncových bodů.

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze III paralelní skupiny pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Trikafta u pacientů s CF ve věku 12 let a starších, konkrétně: přítomnost genu transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) cystické fibrózy Jedna mutace F508del a jednu gatovanou mutaci (F / G) nebo jednu F508del mutaci a jednu mutaci zbytkové funkce (F / RF) u pacientů s CF.

Ve studii všichni pacienti vstoupili do čtyřtýdenního úvodního období a dostali léčbu ivacaftorem nebo tezacaftorem / ivacaftorem. Po úvodním období byli pacienti náhodně přiděleni k léčbě přípravkem Trikafta nebo k pokračování v podávání předchozího ivacaftoru nebo tezacaftoru / ivacaftoru po dobu 8 týdnů léčby. Výchozí hodnota se měří na konci úvodního období a před začátkem 8týdenního období léčby. Ve studii celkem 132 pacientů dostávalo léčbu přípravkem Trikafta a 126 pacientů dostávalo léčbu ivacaftorem nebo tezacaftorem / ivacaftorem v kontrolní skupině. Primárním koncovým bodem bylo: procento změny v předpovídaném nuceném výdechovém objemu za jednu sekundu (ppFEV1) od základního vyšetření až po 8. týden léčby.

Výsledky ukázaly, že studie dosáhla primárního cílového bodu: po 8 týdnech léčby bylo průměrné absolutní zlepšení ppFEV1 ve skupině Trikafta oproti výchozímu stavu statisticky významně zlepšeno o -3,7 procentních bodů (p&<0,0001). kromě="" toho="" studie="" také="" dosáhla="" všech="" sekundárních="" cílových="" ukazatelů,="" včetně:="" podle="" pořadí="" úrovně="" statistického="" testování="" byla="" průměrná="" absolutní="" změna="" v="" chloridu="" potu="" ve="" skupině="" trikafta="" od="" základního="" vyšetření="" do="" 8.="" týdne="" -22,3="" mmol="" l="" (p="" gg)=""><0,0001), průměrná="" změna="" ppfev1="" mezi="" skupinami="" byla="" -3,5="" procentních="" bodů=""><0,0001), změna="" obsahu="" chloridu="" potu="" mezi="" skupinou="" trikafta="" a="" kontrolní="" skupinou,="" která="" dostávala="" ivacaftor="" nebo="" tezacaftor="" ivacaftor,="" byla="" -23,1="" mmol="" l="" (pgg=""><>

Obecně jsou údaje o bezpečnosti podobné údajům pozorovaným v předchozí studii Trikafta' fáze III a režim je obecně dobře tolerován. Většina nežádoucích účinků byla mírná nebo střední. Ve studii byla nejčastější nežádoucí příhodou, která se vyskytla u ≥ 15% pacientů, bolest hlavy. Výskyt závažných nežádoucích účinků byl 3,8% (n=5) ve skupině Trikafta a 8,7% v kontrolní skupině, která dostávala ivacaftor nebo tezacftor / ivacaftor (n=11). Ve studii 2 pacienti užívající ivacaftor nebo tezacftor / ivacaftor a 1 pacient užívající Trikafta ukončili léčbu z důvodu nežádoucích účinků.

Tato studie je závazkem po uvedení na trh ve Spojených státech a výsledky studie budou předloženy americkému úřadu pro potraviny a léčiva (FDA). Ve Spojených státech byl přípravek Trikafta schválen pro použití u pacientů s CF ≥ 12 let, kteří mají alespoň jednu mutaci F508del v genu CFTR, konkrétně: pacienti s jednou mutací F508del a jednou minimální funkční mutací nebo dva F508del Pacienti s mutacemi .

V červnu tohoto roku vydal Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropskou agenturu pro léčivé přípravky (CHMP) pozitivní přezkum, v němž navrhuje schválení přípravku Trikafta. V současné době je lék přezkoumáván Evropskou komisí (EK). Pokud bude Trikafta schválena, bude první trojitou terapií v Evropě u pacientů s CF ≥ 12 let s jednou mutací F508del a jednou minimální funkční mutací (F / MF) nebo dvěma mutacemi F508del. Výsledky studie 445-104 budou rovněž předloženy agentuře EMA na podporu rozšíření potenciálních indikací pro označení EU. Kompletní výsledky studie budou vyhlášeny na budoucí lékařské konferenci.

Carmen Bozic, hlavní lékařka Vertex a výkonná viceprezidentka pro globální vývoj léčiv a lékařské záležitosti, uvedla:" Výsledky této studie ukazují, že při léčbě pacientů s F / G a F / RF je trojitá terapie srovnávána s stávající modulátory CFTR. Trikafta poskytuje významné další výhody a přidává silný důkaz na podporu klinických přínosů léku pro pacienty s CF s alespoň jednou mutací F508del. Těšíme se, že tyto údaje předložíme agentuře EMA, aby se podpořil potenciál označování EU po prvotním schválení. Rozbalit indikace."

Cystická fibróza (CF) je vzácné, zkrácující se genetické onemocnění, které postihuje přibližně 75 000 lidí na celém světě. CF je progresivní vícesystémové onemocnění, které postihuje plíce, játra, gastrointestinální trakt, dutiny, potní žlázy, pankreas a reprodukční trakt. CF je způsobena některými mutacemi v genu CFTR, které způsobují defekty nebo delece proteinové funkce CFTR. Děti musí zdědit dva vadné geny CFTR (jeden pro každého rodiče), aby se vyvinul CF.

Přestože existuje mnoho různých typů mutací CFTR, které mohou způsobit onemocnění, většina pacientů s CF má alespoň jednu mutaci F508del. Tyto mutace mohou být stanoveny genetickým testováním nebo genotypizací. Protein CFTR obvykle reguluje transport iontů v buněčné membráně a genové mutace mohou způsobit destrukci nebo ztrátu funkce proteinového produktu. Pokud je přenos iontů v buněčné membráně přerušen, bude viskozita slizového povlaku na určitých orgánech zhoustnout. Jedním z hlavních rysů nemoci je hromadění hustého hlenu v dýchacích cestách, což vede k dýchacím potížím, chronickým recidivujícím plicním infekcím a progresivnímu poškození plic, které nakonec vede ke smrti. Střední věk úmrtí pacientů s CF je v jejich raných 30 letech.

V současné době společnost Vertex uvedla na trh řadu léků na CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) a Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor). . Nová trojitá terapie Trikafta může rozšířit rozsah léčby na 90% pacientů s CF po celém světě.

V červnu tohoto roku zveřejnila agentura pro výzkum farmaceutického trhu EvaluatePhamra zprávu, která předpovídá, že Trikafta se v roce 2026 stane jedním z nejprodávanějších léků TOP10 na světě' tržby dosáhnou 8,739 miliard USD a složená roční míra růstu 54,3% během 2019-2026. .