AstraZeneca Farxiga získala rychlou kvalifikaci US FDA pro léčbu srdečního selhání po akutním infarktu myokardu!

AstraZeneca nedávno oznámila, že US Food and Drug Administration (FDA) udělila Farxigu (generický název: dapagliflozin) zrychlenou kvalifikaci (FTD), aby snížila riziko akutního infarktu myokardu (MI) nebo srdečního infarktu u dospělých pacientů. Riziko hospitalizace pro srdeční selhání (hHF) nebo kardiovaskulární (CV) smrt.

Farxiga je vůbec první selektivní inhibitor ko-transportéru 2 s glukózou sodíku a glukózy jednou denně (SGLT2). FTD je založen na Fáze III DAPA-MI studie, která prozkoumá účinnost a bezpečnost Farxigy v této populaci pacientů. Akutní infarkt myokardu (MI) je závažné onemocnění a známá příčina srdečního selhání (HF). Globálně se každoročně vyskytuje přibližně 7 milionů infarktů.

Dříve FDA také udělil společnosti Farxiga dvě další FTD: (1) Používá se ke zpoždění zhoršování renálního selhání u pacientů s chronickým onemocněním ledvin (CKD) a k prevenci CV a smrti ledvin, včetně pacientů s diabetem 2. typu (T2D) CKD pacientů. (2) Používá se u dospělých pacientů se srdečním selháním se sníženou ejekční frakcí (HFrEF) nebo se srdečním selháním se zachovanou ejekční frakcí (HFpEF) ke snížení rizika úmrtí na CV nebo zhoršení HF.

Cílem rychlé kvalifikace (FTD) je urychlit vývoj a rychlou revizi nových léků na závažné nemoci s cílem řešit závažné neuspokojené lékařské potřeby v klíčových oblastech. Získání certifikace FTD pro vyvíjené léky znamená, že farmaceutické společnosti mohou mít častěji schůzky s FDA během fáze výzkumu a vývoje a pokud splní příslušné normy po podání žádosti o registraci, jsou způsobilé pro urychlené schválení a přezkum priority, protože stejně jako příležitosti k revizi.

Kromě FTD FDA nedávno udělila dohodu o hodnocení speciálních protokolů (SPA) pro pokus DAPA-MI. SPA je prohlášení FDA na vysoké úrovni, které zřídka uděluje, že návrh zkoušky fáze III lze použít pro budoucí marketingové aplikace. Pokud farmaceutická společnost provádí klinický výzkum v souladu s protokolem SPA schváleným FDA, významně se zvýší pravděpodobnost její nové aplikace marketingu léčiv.

Zkouška DAPA-MI byla provedena ve spolupráci s Uppsala Clinical Research Center (UCR) a Minap ve Velké Británii. Zkoumá terapeutické přínosy Farxigy po akutním infarktu myokardu (MI) u pacientů s diabetem 2. typu. Předpokládá se, že studie zahájí nábor pacientů ve čtvrtém čtvrtletí roku 2020.

Studie DAPA-MI integruje běžnou péči s přísnými registračními požadavky pro placebem kontrolované randomizované klinické studie, aby se dosáhlo schválitelných indikací pro značení. Lékaři obvykle používají registr k ukládání zdravotních údajů pacientů získaných v průběhu času během pravidelných následných návštěv. Ve studii DAPA-MI se registrovaní pacienti a jejich ošetřující lékaři připojí k pokusu a začlení proces hodnocení do své běžné klinické praxe. Na rozdíl od tradičního výzkumu, kdy pacienti obvykle potřebují jít do testovacího centra daleko od domova, poskytuje tato pragmatická a inovativní metoda přísné údaje o bezpečnosti a účinnosti, přičemž snižuje zátěž pacientů a zjednodušuje proces testování.

Mene Pangalos, výkonná viceprezidentka pro biofarmaceutický výzkum a vývoj AstraZeneca, uvedla: „Studie DAPA-MI fáze III je první randomizovaná kontrolovaná studie založená na registraci indikací. Poskytne rychlejší přístup k datům, zkrátí dobu náboru a náklady na nábor a sníží se zátěž pacientů a výzkumných pracovníků. Rozhodnutí FDA' udělit FTD ukazuje, že agentura uznává důležitost této studie, která poskytne terapeutický potenciál Farxiga&# 39 u pacientů, kteří měli srdeční infarkt a budou se i nadále rozvíjet srdeční selhání, a poskytují cenné poznatky o tom, jak v budoucnu zlepšit design klinických hodnocení."

Aktivní farmaceutickou složkou přípravku Farxiga je dapagliflozin, což je vůbec první, jednou denně, selektivní inhibitor glukosy sodíku a glukózy (SGLT2), který působí nezávisle na inzulínu a selektivně inhibuje SGLT2 v ledvinách. Může pacientům pomoci vylučovat přebytek glukózy z moči. Kromě snížení hladiny cukru v krvi má lék také další výhody, jako je úbytek hmotnosti a snížení krevního tlaku.

Farxiga byla schválena pro více indikací, s rozdíly v různých zemích: (1) Jako monoterapie a jako součást kombinované terapie se používá u dospělých s diabetem typu 2 ke zlepšení kontroly hladiny cukru v krvi. (2) U pacientů s diabetem typu 2, kardiovaskulárním onemocněním nebo více rizikovými faktory CV snižovat riziko hospitalizace se srdečním selháním. (3) Používá se pro dospělé pacienty se srdečním selháním (HFrEF) se sníženou ejekční frakcí (s diabetem typu 2 nebo bez) ke snížení rizika úmrtí na CV a hospitalizace se srdečním selháním. (4) Jako orální adjuvantní terapie inzulínem se používá k léčbě dospělých pacientů s diabetem typu 1 (T1D).

V současné době Farxiga také hodnotí léčbu pacientů s chronickým onemocněním ledvin (CKD) ve fázi III DAPA-CKD studie. Na konci března letošního roku byla studie ukončena brzy kvůli ohromným údajům o účinnosti.

V Číně byl dapagliflozin schválen v březnu 2017 jako monoterapie pro dospělé s diabetem typu 2, aby se zlepšila jejich kontrola hladiny cukru v krvi. Díky tomuto schválení je dapagliflozin prvním inhibitorem SGLT2 schváleným na čínském trhu. Tento léčivý přípravek je perorální tableta, z nichž každá obsahuje 5 mg nebo 10 mg dapagliflozinu, doporučená počáteční dávka je 5 mg pokaždé, užívaná jednou denně ráno.

Pokud jde o hodnocení zvláštních protokolů (SPA): SPA je postup speciálně zavedený americkou agenturou FDA k předběžnému projednání a stanovení protokolu klinického výzkumu léčených léčiv. Obvykle je tento postup prováděn kontrolním oddělením FDA&# 39 a vývojovou jednotkou léčiv, aby bylo dosaženo dohody o plánu plánu klinických studií léčiv, screeningu přihlášených pacientů, hodnocení primárních a sekundárních koncových bodů a celkové plán statistické analýzy klinických údajů. Sexuální dohoda. Proto, jakmile bude SPA schválena, nová jednotka pro výzkum a vývoj léčiv provádí výzkum v souladu s klinickým programem schváleným FDA, bude úspěšnost její nové aplikace pro marketing léčiv výrazně zlepšena.